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嚢胞性線維症患者における Tigerase® vs. Pulmozyme® の有効性と安全性

2020年7月8日 更新者：AO GENERIUM

嚢胞性線維症患者における複合療法の一環としての Tigerase® (JSC GENERIUM、ロシア) と Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche、スイス) の薬物動態、臨床効果、および安全性に関する多施設共同前向き無作為化比較研究

これは、嚢胞性線維症の患者を対象に、Tigerase® の有効性と安全性を Pulmozyme® と比較した、多施設共同、非盲検、無作為化、並行群間試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

嚢胞性線維症 (CF) は、常染色体劣性遺伝型の一般的な遺伝性疾患であり、主に気管支肺および胃腸系である外分泌腺への全身的損傷を特徴としています。 CFは通常、重篤な経過と予後不良を特徴としています。 疾患の重症度と CF 患者の余命は、主に気管支肺系の状態によって決まります。患者の 90% 以上が肺疾患で死亡しています。

CF 肺損傷は、遺伝子変異の結果として発生します-イオン伝導性NaおよびClの嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR-嚢胞性線維症膜貫通調節因子）。 CFTR の主な機能は、細胞膜を通過するナトリウムと塩素の輸送を調節することであり、cAMP 依存性塩素チャネルの一部です。 気管支樹上皮細胞におけるCFTRタンパク質の機能不全は、塩素イオン輸送の遮断とナトリウムイオン吸収の増加、および上皮細胞の頂端膜を介した体液分泌の障害につながります。

ドルナーゼ アルファ、ヒト組換えデオキシリボヌクレアーゼ 1 (rhDNase、rhDNase) は、破壊された好中球から喀痰に入る細胞外 DNA (粘性ポリアニオン) を加水分解し、それによって喀痰の付着と粘性を低下させます。 CF 患者では、強制肺活量 (FVC) 指数が適切な値の少なくとも 40% の患者の標準治療と組み合わせて、対症療法としてドルナーゼ アルファが使用されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
100

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ロシア連邦
      • Chelyabinsk、ロシア連邦、454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow、ロシア連邦、105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov、ロシア連邦、410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol、ロシア連邦、355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk、ロシア連邦、634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd、ロシア連邦、400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl、ロシア連邦、150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl、ロシア連邦、150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul、Altai Region、ロシア連邦、656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol、Crimea Republic、ロシア連邦、295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa、Republic Of Bashkortostan、ロシア連邦、450005
        • Republican clinical hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan、Republic Of Tatarstan、ロシア連邦、420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg、Sverdlovsk Region、ロシア連邦、620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -研究への参加のための署名された患者のインフォームドコンセントフォーム;
  2. 18 歳以上の男女。
  3. 嚢胞性線維症の診断。病気の症状の存在および発汗試験の陽性および/またはジェノタイピング中の MVTR 遺伝子の 2 つの変異の検出として定義されます。
  4. FEV1 が適正値の 40% 以上 100% 以下。
  5. プロトコルの要件を理解し、研究に参加するための書面による同意を与える能力 (研究に関連する患者の健康状態に関する情報の使用と転送を含む)。

除外基準:

  1. -使用された治験薬、その成分に対する過敏症、および重大なアレルギー反応の病歴;
  2. -スクリーニング前の4週間以内の急性呼吸器感染症または慢性肺疾患の悪化 コルチコステロイドまたは抗生物質療法なし;

  3. 患者の安全に影響を与える可能性のある付随する疾患および状態には、以下が含まれます。

    • 重度の腎障害（血清クレアチニンが正常上限の1.5倍以上）;
    • -重度の肝障害（アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の血清活性は、検査基準の上限より2.5倍以上高い）;
  4. -この研究中の肺移植または計画された移植の履歴;
  5. -HIVに対する抗体の存在、活動性のウイルス性B型および/またはC型および/または肝硬変の病歴またはスクリーニングで検出された;
  6. 妊娠と授乳;
  7. 生殖可能性が保持されている患者が、研究全体および研究終了後30日以内に適切な避妊を使用することを拒否する;
  8. -スクリーニング前の10日以内に血液または血液成分の輸血を受けた患者;
  9. スクリーニング時または過去の薬物乱用またはアルコール乱用;
  10. -他の臨床試験への患者の参加および/またはスクリーニング来院前の30日以内の実験薬の投与。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：タイガーゼ®
ドルナーゼアルファ
生物学的：タイガーゼ®
2.5 mL (2.5 mg) のドルナーゼ アルファを 1 日 1 回、168 (+/-7) 日間噴霧
他の名前：
  • ドルネーゼアルファ
アクティブコンパレータ：パルモザイム®
ドルナーゼアルファ
生物学的：パルモザイム®
2.5 mL (2.5 mg) のドルナーゼ アルファを 1 日 1 回、168 (+/-7) 日間噴霧
他の名前：
  • ドルネーゼアルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインと比較した強制呼気操作 (FEV1) の最初の 1 秒間の強制呼気量の変化
時間枠：FEV1 - 標準スパイロメトリーによる強制呼気操作の最初の 1 秒間の強制呼気量
24週目±1
FEV1 - 標準スパイロメトリーによる強制呼気操作の最初の 1 秒間の強制呼気量

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインと比較した強制肺容量 (FVC) の変化
時間枠：24週目±1
FVC - 標準スパイロメトリーによる強制肺容量
24週目±1
慢性肺疾患の増悪回数
時間枠：24週目±1

慢性肺疾患増悪の臨床症状には、CF 患者における抗生物質療法が必要であり、12 の可能性のある徴候または症状のうち少なくとも 4 つの存在が含まれる

  1. 痰の色または量の変化;
  2. 喀血の出現または激化;
  3. 咳を強める;
  4. 息切れの増加;
  5. 倦怠感、疲労、または無気力の増加;
  6. 38℃以上の温度;
  7. 食欲不振または体重減少;
  8. 副鼻腔の痛みまたは痛み;
  9. 副鼻腔粘液の性質の変化;
  10. 胸部身体検査の変化;
  11. リスト10%以上の肺機能低下;
  12. レントゲン写真の変化。
24週目±1
慢性肺疾患増悪発症までの日数
時間枠：24週目±1
24週目±1
ベースラインと比較した体重の変化
時間枠：24週目±1
24週目±1
「症状」、「活動」、「影響」サブスケールの平均スコア、および St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) バージョン 2.2 の平均合計スコアの変化
時間枠：24週目±1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) は、呼吸器疾患患者向けのアンケートで、慢性閉塞性肺疾患患者の生活の質を評価するように設計されています。

アンケートは 76 の質問で構成され、3 つの部分にグループ化されています。

  • 最初の部分 - 症状 - は、呼吸器症状によって引き起こされる不安の程度を測定します。
  • 2番目の部分 - 活動 - 可動性と身体活動の制限を測定します。
  • 3 番目の部分 - 影響 - は、気管支閉塞の既存の心理社会的結果を評価します。
24週目±1

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
AO GENERIUM

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年8月30日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2018年5月16日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2018年5月16日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年7月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年7月8日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年7月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年7月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年7月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (その他の識別子：Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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