Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Tigerase® versus Pulmozyme® bij patiënten met cystische fibrose

8 juli 2020 bijgewerkt door: AO GENERIUM

Een multicenter prospectieve gerandomiseerde vergelijkende studie van farmacokinetiek, klinische werkzaamheid en veiligheid van Tigerase® (JSC GENERIUM, Rusland) versus Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Zwitserland) als onderdeel van complexe therapie bij patiënten met cystische fibrose

Het is een multicenter, open-label, gerandomiseerd onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van Tigerase® vergeleken met Pulmozyme® bij patiënten met cystic fibrosis

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Cystic fibrosis (CF) is een veel voorkomende erfelijke ziekte met een autosomaal recessief type overerving, gekenmerkt door systemische schade aan de exocriene klieren, voornamelijk de bronchopulmonale en gastro-intestinale systemen. CF wordt meestal gekenmerkt door een ernstig beloop en een slechte prognose. De ernst van de ziekte en de levensverwachting van de patiënt met CF wordt voornamelijk bepaald door de toestand van het bronchopulmonale systeem; meer dan 90% van de patiënten sterft aan longziekten.

CF Longschade ontstaat als gevolg van een genmutatie - cystic fibrosis transmembraanregulator van ionengeleidbaarheid Na en Cl (CFTR-cystic fibrosis transmembraanregulator). De belangrijkste functie van CFTR is het reguleren van het transport van natrium en chloor door het celmembraan en maakt deel uit van het cAMP-afhankelijke chloorkanaal. CFTR-eiwitdisfunctie in de epitheelcellen van de bronchiale boom leidt tot een blokkering van het transport van chloorionen en een toename van de absorptie van natriumionen, en verminderde vochtafscheiding door het apicale membraan van de epitheelcellen.

Dornase alfa, een humaan recombinant deoxyribonuclease 1 (rhDNase, rhDNase) hydrolyseert extracellulair DNA (viskeus polyanion) dat het sputum binnendringt vanuit vernietigde neutrofielen, waardoor de adhesie en viscositeit van sputum wordt verminderd. Bij CF-patiënten wordt dornase alfa gebruikt als symptomatische therapie in combinatie met standaardtherapie bij patiënten met een geforceerde vitale capaciteit (FVC)-index van ten minste 40% van de juiste waarde.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
100

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Chelyabinsk, Russische Federatie, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Federatie, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Russische Federatie, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Russische Federatie, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Russische Federatie, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Russische Federatie, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Russische Federatie, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Russische Federatie, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Russische Federatie, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Russische Federatie, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Russische Federatie, 450005
        • Republican clinical hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Russische Federatie, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Russische Federatie, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekend door de patiënt geïnformeerd toestemmingsformulier voor deelname aan het onderzoek;
  2. Mannen en vrouwen van 18 jaar en ouder;
  3. Diagnose van cystische fibrose, gedefinieerd als de aanwezigheid van ziektesymptomen en een positieve zweettest en/of detectie van 2 mutaties van het MVTR-gen tijdens genotypering;
  4. FEV1 ≥40% en ≤100% van de juiste waarde;
  5. Het vermogen om de protocolvereisten te begrijpen, om schriftelijke toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek (inclusief het gebruik en de overdracht van informatie over de gezondheidsstatus van de patiënt met betrekking tot het onderzoek).

Uitsluitingscriteria:

  1. Overgevoeligheid voor een van de gebruikte onderzoeksgeneesmiddelen, voor hun componenten, evenals een voorgeschiedenis van significante allergische reacties;
  2. Acute luchtweginfectie of verergering van chronische longziekte binnen 4 weken voorafgaand aan screening en zonder behandeling met corticosteroïden of antibiotica;

  3. Bijkomende ziekten en aandoeningen die mogelijk van invloed zijn op de veiligheid van de patiënt, waaronder:

    • Ernstige nierinsufficiëntie (serumcreatinine meer dan 1,5 keer hoger dan de bovengrens van normaal);
    • Ernstige leverfunctiestoornis (alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) bloedserumactiviteit is 2,5 keer of meer hoger dan de bovengrens van de laboratoriumnorm);
  4. Een voorgeschiedenis van longtransplantatie of geplande transplantatie tijdens dit onderzoek;
  5. De aanwezigheid van antistoffen tegen hiv, actieve virale hepatitis B en/of C en/of cirrose in de voorgeschiedenis of gedetecteerd bij screening;
  6. Zwangerschap en borstvoeding;
  7. Weigering van patiënten met behouden voortplantingsvermogen om adequate anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en binnen 30 dagen na het einde van het onderzoek;
  8. Patiënten die binnen 10 dagen voorafgaand aan de screening een bloed- of bloedbestanddelentransfusie hebben ondergaan;
  9. Drugs- of alcoholmisbruik ten tijde van de screening of in het verleden;
  10. Deelname van de patiënt aan andere klinische onderzoeken en/of toediening van een experimenteel geneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Tigerase®
Dornase alfa
Biologisch: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa eenmaal daags verneveld gedurende 168 (+/-7) dagen
Andere namen:
  • dornase alfa
Actieve vergelijker: Pulmozyme®
Dornase alfa
Biologisch: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa eenmaal daags verneveld gedurende 168 (+/-7) dagen
Andere namen:
  • dornase alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde van een geforceerde expiratoire manoeuvre (FEV1) vergeleken met baseline
Tijdsspanne: FEV1 - geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde van een geforceerde expiratoire manoeuvre door standaard spirometrie
Week 24 ± 1
FEV1 - geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde van een geforceerde expiratoire manoeuvre door standaard spirometrie

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in geforceerde longcapaciteit (FVC) vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Week 24 ± 1
FVC - geforceerde longcapaciteit door standaard spirometrie
Week 24 ± 1
Het aantal exacerbaties van chronische longziekte
Tijdsspanne: Week 24 ± 1

Klinische symptomen van chronische longziekte exacerbatie vereiste antibiotische therapie bij CF-patiënten, waaronder de aanwezigheid van ten minste 4 van de 12 mogelijke tekenen of symptomen

  1. Een verandering in kleur of hoeveelheid sputum;
  2. Het verschijnen of intensiveren van bloedspuwing;
  3. Versterkende hoest;
  4. Verhoogde kortademigheid;
  5. Verhoogde malaise, vermoeidheid of lethargie;
  6. Temperatuur boven de 38°C;
  7. Anorexia of gewichtsverlies;
  8. Sinussen pijn of pijn;
  9. Veranderingen in de aard van sinussenslijm;
  10. Veranderingen in lichamelijk onderzoek van de borst;
  11. Longfunctiedaling bij lijst 10% of meer;
  12. Radiografische veranderingen.
Week 24 ± 1
Het aantal dagen vóór de ontwikkeling van de exacerbatie van chronische longziekte
Tijdsspanne: Week 24 ± 1
Week 24 ± 1
Verandering in lichaamsgewicht vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Week 24 ± 1
Week 24 ± 1
Verandering in de gemiddelde score voor de subschalen "Symptomen", "Activiteit", "Invloed", evenals de gemiddelde totaalscore van de St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), versie 2.2
Tijdsspanne: Week 24 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), een vragenlijst voor patiënten met luchtwegaandoeningen, is ontworpen om de levenskwaliteit van patiënten met chronische obstructieve longziekte te beoordelen.

De vragenlijst bestaat uit 76 vragen, die zijn gegroepeerd in 3 delen:

  • Het eerste deel - symptomen - meet de mate van angst veroorzaakt door luchtwegsymptomen.
  • Het tweede deel - activiteit - meet de beperking van mobiliteit en fysieke activiteit.
  • Het derde deel - de invloed - evalueert de bestaande psychosociale gevolgen van bronchiale obstructie.
Week 24 ± 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
AO GENERIUM

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
30 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
16 mei 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
16 mei 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
8 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
13 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 juli 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Andere identificatie: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen