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臨床的に明らかな血管外溶血（EVH）（ALPHA）を有する発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）参加者におけるC5阻害剤への追加療法としてのダニコパン

2025年4月28日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

臨床的に明らかな血管外溶血 (EVH) を有する発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における C5 阻害剤 (エクリズマブまたはラブリズマブ) への追加療法としてのダニコパン (ALXN2040) の第 3 相試験

この研究の主な目的は、臨床的に明らかな EVH を有する PNH の参加者における補体成分 5 (C5) 阻害剤 (エクリズマブまたはラブリズマブ) への追加療法としてのダニコパンの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、C5阻害剤（エクリズマブまたはラブリズマブ）で臨床的に明らかなEVHを有するPNHの参加者を対象とした、複数地域、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与の研究です。

参加者は、C5阻害剤（エクリズマブまたはラブリズマブ）療法に加えて、ダニコパンまたはプラセボを2：1の比率で12週間（治療期間1）受けるように無作為化されます。 12 週目に、プラセボを受け取るように無作為化された参加者は、さらに 12 週間、C5 阻害剤に加えてダニコパンに切り替えられ (治療期間 2)、ダニコパンに無作為に割り付けられた参加者は、継続的な治療を続けながら、さらに 12 週間ダニコパンを継続します。 C5阻害剤療法。

2 つの治療期間 (24 週目) の終わりに、参加者は長期延長 (LTE) 期間に入り、C5 阻害剤療法に加えてダニコパンを受け続けることができます。 長期延長期間は、LTE の 1 年目 (1 年目) とオプションの LTE の 2 年目 (2 年目) で構成されます。すべての患者は 72 週間の LTE (1 年目) 評価を完了します。 72 週後 (LTE の 1 年目の終わり)、患者はこの研究への参加を完了するか、オプションの LTE の 2 年目 (Year2) に進むかを選択できます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
86

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90089
        • Research Site
    • Florida
      • Weston、Florida、アメリカ、33331
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Research Site
    • Michigan
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • Research Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53212
        • Research Site
  • イギリス
      • Airdrie、イギリス、ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds、イギリス、BD7 1DP
        • Research Site
      • London、イギリス、SE5 9NU
        • Research Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31048
        • Research Site
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Research Site
  • イタリア
      • Avellino、イタリア、83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa、イタリア、36061
        • Research Site
      • Firenze、イタリア、50134
        • Research Site
      • Milano、イタリア、20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria、イタリア、89131
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00161
        • Research Site
  • オランダ
      • Maastricht、オランダ、6229 HX
        • Research Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Research Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11527
        • Research Site
      • Thessaloniki、ギリシャ、57010
        • Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Research Site
      • Barcelona、スペイン、08916
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35020
        • Research Site
      • Madrid、スペイン、28040
        • Research Site
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Research Site
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Research Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • Research Site
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Research Site
  • ドイツ
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Research Site
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Research Site
      • Paris、フランス、75010
        • Research Site
      • Pessac、フランス、33604
        • Research Site
      • Pierre-Benite、フランス、69495
        • Research Site
  • ブラジル
      • Belem、ブラジル、66053-000
        • Research Site
      • Curitiba、ブラジル、80810-050
        • Research Site
      • Goiania、ブラジル、74605-020
        • Research Site
      • Porto Alegre、ブラジル、90110-270
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro、ブラジル、20211030
        • Research Site
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-214
        • Research Site
  • マレーシア
      • Kota Kinabalu、マレーシア、88586
        • Research Site
      • Kuching、マレーシア、93586
        • Research Site
      • Miri、マレーシア、98000
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • Research Site
  • 大韓民国
      • Daejeon、大韓民国、35015
        • Research Site
      • Seoul、大韓民国、03722
        • Research Site
      • Seoul、大韓民国、06351
        • Research Site
      • Seoul、大韓民国、06591
        • Research Site
      • Suwon、大韓民国、16247
        • Research Site
  • 日本
      • Bunkyo-Ku、日本、113 8603
        • Research Site
      • Fukuoka、日本、812-8582
        • Research Site
      • Kashiwa-shi、日本、277-8567
        • Research Site
      • Kyoto-shi、日本、605-0981
        • Research Site
      • Nagakute-shi、日本、480-1195
        • Research Site
      • Ogaki-shi、日本、503-8502
        • Research Site
      • Osaka-shi、日本、530-8480
        • Research Site
      • Osakasayama、日本、589-8511
        • Research Site
      • Shibuya-ku、日本、150-8935
        • Research Site
      • Tanabe-shi、日本、646-8588
        • Research Site
      • Toyoake-shi、日本、470-1192
        • Research Site
      • Tsukuba-shi、日本、305-8576
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • PNHの診断

  • 以下によって定義される臨床的に明らかな EVH:

    • 貧血 (Hgb ≤9.5 グラム/デシリットル) 絶対網状赤血球数が 120 x 10^9/リットル以上
  • -1日目の少なくとも6か月前に承認されたC5阻害剤を受け取る
  • 血小板数 ≥30,000/マイクロリットル (μL)
  • 絶対好中球数≧500/μL
  • 髄膜炎菌の予防接種および必要に応じて抗生物質の予防接種を受ける意思の文書化

除外基準:

  • -主要な臓器移植または造血幹細胞移植（HSCT）の病歴
  • -HSCTまたは抗胸腺細胞グロブリンおよび/または免疫抑制剤を含む他の治療法を必要とする既知の再生不良性貧血または他の骨髄不全の参加者
  • 既知または疑われる補体欠乏症

  • 以下を含むスクリーニング時の検査異常：

    • -アラニンアミノトランスフェラーゼ> 2 x ULN（血清フェラチン値によって定義される肝鉄過剰が記録されている患者の場合は> 3 x ULN

      • 500 ng/ml)
    • -直接ビリルビン> 2 x ULN（EVHまたは文書化されたギルバート症候群による場合を除く）
  • 胆汁うっ滞の現在の証拠
  • 推定糸球体濾過率
  • -スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎、または活動性C型肝炎感染の証拠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ダニコパン + C5 阻害剤
参加者は、C5阻害剤療法に加えて、ダニコパンを24週間（治療期間1で12週間、その後治療期間2で12週間）受けます。
薬：ダニコパン
経口錠剤
他の名前：
  • ALXN2040
薬：C5阻害剤
参加者は、通常の用量とスケジュールに従って、進行中の C5 阻害剤 (エクリズマブまたはラブリズマブ) 療法を受け続けます。
プラセボコンパレーター：プラセボ + C5 阻害剤
参加者は、C5阻害剤療法に加えて、治療期間1の12週間、プラセボを受けます。 12 週目に、プラセボを受け取るように無作為化された参加者は、さらに 12 週間ダニコパンに切り替えられます (治療期間 2)。
薬：プラセボ
経口錠剤
薬：C5阻害剤
参加者は、通常の用量とスケジュールに従って、進行中の C5 阻害剤 (エクリズマブまたはラブリズマブ) 療法を受け続けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目のHgbのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
ベースラインは、スクリーニングと 1 日目の間で観察された最低 Hgb 値として定義されました。 最小二乗 (LS) 平均と標準誤差 (SE) は、反復測定の混合効果モデル (MMRM) を使用して生成されました。 輸血後 4 週間以内に収集された Hgb 値は MMRM には含まれていません。
ベースライン、12週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目までに輸血を回避した参加者の割合
時間枠：第12週
参加者は、第 1 週から第 12 週まで無輸血を維持し、プロトコールに指定されたガイドラインに従って輸血を必要としなかった場合、輸血回避を達成しました。第 12 週より前の早期に治験治療を中止した参加者は、輸血回避を達成していないとみなされました。
第12週
12週目の網赤血球絶対数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、12週目
12週目の乳酸デヒドロゲナーゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
ベースラインは、最初の研究介入前の利用可能なすべての評価の平均として定義されました。 LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、12週目
12週目に輸血がない場合にベースラインからHgbが2グラム/デシリットル（g/dL）以上（20g/L以上）増加した参加者の割合
時間枠：第12週
基準は、ベースラインから 12 週目までの Hgb の 20 g/L 以上の増加、および 12 週間の TP1 中に無輸血状態が続くことと定義されました。 12 週間の TP1 期間中に早期に研究から離脱した参加者、または 12 週間の時点で Hgb 値が欠落していた参加者は、基準を達成していないとみなされました。
第12週
12週目の慢性疾患治療機能評価（FACIT）疲労スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
FACIT-Fatigue は、自己申告による疲労とその日常活動および機能への影響を評価する 5 段階リッカート スケール (0 = 全くない、4 = 非常に高い) で採点される 13 項目のアンケートです。 合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど疲労が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、12週目
治療開始の24週間前から治療の24週間後までの輸血された赤血球（RBC）単位数の変化
時間枠：治療開始の24週間前から治療開始の24週間後まで
治療開始の24週間前から治療開始の24週間後まで
治療開始24週間前から治療24週間後までの輸血回数の変化
時間枠：治療開始の24週間前から治療開始の24週間後まで
治療開始の24週間前から治療開始の24週間後まで
24週目までに輸血を回避した参加者の割合
時間枠：24週間
参加者は、第 1 週から第 24 週までプロトコールに指定されたガイドラインに従って無輸血を維持し、輸血を必要としなかった場合、輸血回避を達成しました。 24週目より前の早期に治験治療を中止した参加者は、輸血回避を達成していないとみなされた。
24週間
治療開始の12週間前から治療12週間後までの輸血された赤血球数の変化
時間枠：治療開始の12週間前から治療開始の12週間後まで
LS 平均と SE は、共分散分析 (ANCOVA) を使用して生成されました。
治療開始の12週間前から治療開始の12週間後まで
治療開始12週間前から治療12週間後までの輸血回数の変化
時間枠：治療開始の12週間前から12週間の治療後（24週間）まで
LS 平均と SE は、ANCOVA を使用して生成されました。
治療開始の12週間前から12週間の治療後（24週間）まで
24週目のベースラインFACIT疲労スコアからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
FACIT-Fatigue は、自己申告による疲労とその日常活動および機能への影響を評価する 5 段階リッカート スケール (0 = 全くない、4 = 非常に高い) で採点される 13 項目のアンケートです。 合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど疲労が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、24 週目
ダニコパンを24週間投与した参加者のうち、最後の12週間の治療中にHgbが安定した参加者の割合
時間枠：第12週から第24週まで
基準は、第 12 週から第 24 週の Hgb レベルが >1 g/dL (>10 g/L) 低下した場合の Hgb 安定化回避として定義されました。第 24 週以前の 4 週間以内に輸血を受けた参加者は、Hgb 安定化を満たしていないとみなされました。 24週目に観察された実際の値とは関係ありません。
第12週から第24週まで
24週目に輸血がない場合にベースラインからHgbが2 g/dL以上（20 g/L以上）増加した参加者の割合
時間枠：第24週
基準は、ベースラインから 24 週目までの Hgb の 20 g/L 以上の増加と、12 週間の TP2 中の無輸血の継続として定義されました。 12週間のTP2期間中に早期に研究から離脱した参加者、または24週目にHgb値が欠落していた参加者は、基準を達成していないとみなされた。
第24週
12週目の総ビリルビンおよび直接ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
ベースラインは、最初の研究介入前の最後の非欠損値として定義されました。 LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、12週目
12週目の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）RBCクローンサイズのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
PNH クローン サイズは、全細胞集団内の正常細胞に対する PNH 影響を受けた細胞の割合を指します。 ベースラインは、最初の研究介入前の最後の非欠損値として定義されました。 LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、12週目
12週目のPNH赤血球上の補体成分3フラグメント沈着（C3d PNHタイプ3細胞）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
ベースラインは、最初の研究介入前の最後の非欠損値として定義されました。 LS 平均と SE は MMRM を使用して生成されました。
ベースライン、12週目
12週目にHgbが正常化した参加者の割合
時間枠：第12週
Hgb 正規化は、正常 (LLN) 参照範囲の下限を超える Hgb 値として定義されました。 男性の場合、LLN は 125 g/L、女性の場合、LLN は 110 g/L でした。 12 週目前の 4 週間以内に輸血を受けた参加者は、12 週目に観察された実際の値に関係なく、Hgb の正規化を満たしていないとみなされました。
第12週
24週目にHgbが正常化した参加者の割合
時間枠：第24週
Hgb 正規化は、LLN 基準範囲を超える Hgb 値として定義されました。 男性の場合、LLN は 125 g/L、女性の場合、LLN は 110 g/L でした。 24 週目前の 4 週間以内に輸血を受けた参加者は、24 週目に観察された実際の値に関係なく、Hgb の正規化を満たしていないとみなされました。
第24週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年12月16日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年6月29日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年1月16日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年7月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年7月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年7月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年5月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年4月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ALXN2040-PNH-301
  • 2019-003829-18 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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