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Danicopan en tant que thérapie complémentaire à un inhibiteur C5 chez les participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont une hémolyse extravasculaire (EVH) cliniquement évidente (ALPHA)

28 avril 2025 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 3 sur le danicopan (ALXN2040) en tant que traitement d'appoint à un inhibiteur de C5 (éculizumab ou ravulizumab) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne présentant une hémolyse extravasculaire (EVH) cliniquement évidente

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du danicopan en tant que traitement d'appoint à un inhibiteur du composant 5 (C5) du complément (eculizumab ou ravulizumab) chez les participants atteints d'HPN qui présentent une EVH cliniquement évidente.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multirégionale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples, chez des participants atteints d'HPN qui ont une EVH cliniquement évidente sur un inhibiteur C5 (eculizumab ou ravulizumab).

Les participants seront randomisés pour recevoir du danicopan ou un placebo, dans un rapport de 2:1 pendant 12 semaines (période de traitement 1) en plus de leur traitement par inhibiteur C5 (éculizumab ou ravulizumab). À la semaine 12, les participants randomisés pour recevoir un placebo passeront au danicopan en plus de leur inhibiteur C5 pendant 12 semaines supplémentaires (période de traitement 2) et les participants randomisés au danicopan continueront à prendre du danicopan pendant 12 semaines supplémentaires, tout en restant sur leur traitement en cours. Traitement par inhibiteur de C5.

À la fin des 2 périodes de traitement (semaine 24), les participants peuvent entrer dans une période de prolongation à long terme (LTE) et continuer à recevoir du danicopan en plus de leur traitement par inhibiteur C5. La période de prolongation à long terme consistera en une première année de LTE (Année 1) et une deuxième année de LTE facultative (Année 2). Tous les patients effectueront 72 semaines d'évaluations LTE (Année 1). Après la semaine 72 (à la fin de la première année de LTE), les patients ont le choix de terminer leur participation à cette étude ou de poursuivre jusqu'à la deuxième année facultative (année 2) de LTE.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
86

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Research Site
  • Brésil
      • Belem, Brésil, 66053-000
        • Research Site
      • Curitiba, Brésil, 80810-050
        • Research Site
      • Goiania, Brésil, 74605-020
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brésil, 90110-270
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro, Brésil, 20211030
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Corée, République de
      • Daejeon, Corée, République de, 35015
        • Research Site
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Corée, République de, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Corée, République de, 16247
        • Research Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Espagne, 08916
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espagne, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Espagne, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Research Site
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Research Site
      • Paris, France, 75010
        • Research Site
      • Pessac, France, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Benite, France, 69495
        • Research Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grèce, 57010
        • Research Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Research Site
  • Italie
      • Avellino, Italie, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Italie, 36061
        • Research Site
      • Firenze, Italie, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italie, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italie, 89131
        • Research Site
      • Roma, Italie, 00161
        • Research Site
  • Japon
      • Bunkyo-Ku, Japon, 113 8603
        • Research Site
      • Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japon, 277-8567
        • Research Site
      • Kyoto-shi, Japon, 605-0981
        • Research Site
      • Nagakute-shi, Japon, 480-1195
        • Research Site
      • Ogaki-shi, Japon, 503-8502
        • Research Site
      • Osaka-shi, Japon, 530-8480
        • Research Site
      • Osakasayama, Japon, 589-8511
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japon, 150-8935
        • Research Site
      • Tanabe-shi, Japon, 646-8588
        • Research Site
      • Toyoake-shi, Japon, 470-1192
        • Research Site
      • Tsukuba-shi, Japon, 305-8576
        • Research Site
  • Malaisie
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaisie, 93586
        • Research Site
      • Miri, Malaisie, 98000
        • Research Site
  • Pays-Bas
      • Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
        • Research Site
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-214
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • Airdrie, Royaume-Uni, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Royaume-Uni, BD7 1DP
        • Research Site
      • London, Royaume-Uni, SE5 9NU
        • Research Site
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Research Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Research Site
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90089
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Research Site
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53212
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'HPN

  • EVH cliniquement évident défini par :

    • Anémie (Hb ≤ 9,5 grammes/décilitre) avec numération absolue des réticulocytes ≥ 120 x 10^9/litre
  • Recevoir un inhibiteur C5 approuvé pendant au moins 6 mois avant le jour 1
  • Numération plaquettaire ≥30 000/microlitres (µL)
  • Nombre absolu de neutrophiles ≥ 500/μL
  • Documentation de / ou volonté de recevoir des vaccinations pour N. meningiditis et des antibiotiques prophylactiques au besoin

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de greffe d'organe majeur ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
  • Participants atteints d'anémie aplasique connue ou d'une autre insuffisance médullaire nécessitant une GCSH ou d'autres thérapies, y compris la globuline anti-thymocyte et/ou des immunosuppresseurs
  • Déficit en complément connu ou suspecté

  • Anomalies de laboratoire lors du dépistage, y compris :

    • Alanine aminotransférase> 2 x LSN (> 3 x LSN chez les patients présentant une surcharge hépatique en fer documentée définie par les valeurs de ferratine sérique

      • 500 ng/ML)
    • Bilirubine directe> 2 x LSN (sauf si elle est due à une EVH ou à un syndrome de Gilbert documenté)
  • Preuve actuelle de cholestase biliaire
  • Taux de filtration glomérulaire estimé de
  • Preuve d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite B ou l'hépatite C active lors du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Danicopan + Inhibiteur C5
Les participants recevront du danicopan, en plus de leur traitement par inhibiteur C5, pendant 24 semaines (12 semaines dans la période de traitement 1, suivies de 12 semaines dans la période de traitement 2).
Médicament: Danicopan
Comprimé oral
Autres noms:
  • ALXN2040
Médicament: Inhibiteur C5
Les participants continueront de recevoir leur traitement en cours par un inhibiteur de C5 (eculizumab ou ravulizumab) selon leur dose et leur calendrier habituels.
Comparateur placebo: Placebo + Inhibiteur C5
Les participants recevront un placebo, en plus de leur traitement par inhibiteur C5, pendant 12 semaines au cours de la période de traitement 1. À la semaine 12, les participants randomisés pour recevoir le placebo passeront au danicopan pendant 12 semaines supplémentaires (période de traitement 2).
Médicament: Placebo
Comprimé oral
Médicament: Inhibiteur C5
Les participants continueront de recevoir leur traitement en cours par un inhibiteur de C5 (eculizumab ou ravulizumab) selon leur dose et leur calendrier habituels.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'Hb à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
La ligne de base a été définie comme la valeur d'Hb la plus faible observée entre et y compris le dépistage et le jour 1. La moyenne des moindres carrés (LS) et l'erreur standard (SE) ont été produites à l'aide d'un modèle à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM). Les valeurs d'Hb recueillies dans les 4 semaines suivant la transfusion n'ont pas été incluses dans le MMRM.
Base de référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant évité les transfusions jusqu'à la semaine 12
Délai: Semaine 12
Les participants ont réussi à éviter la transfusion s'ils sont restés sans transfusion et n'ont pas eu besoin de transfusion conformément aux directives spécifiées dans le protocole de la semaine 1 à la semaine 12. Les participants qui ont arrêté le traitement à l'étude tôt avant la semaine 12 ont été considérés comme n'ayant pas réussi à éviter la transfusion.
Semaine 12
Changement par rapport au départ du nombre absolu de réticulocytes à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
La moyenne LS et SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Base de référence, semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
La ligne de base a été définie comme la moyenne de toutes les évaluations disponibles avant la première dose d'intervention de l'étude. La moyenne LS et SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Base de référence, semaine 12
Pourcentage de participants présentant une augmentation de l'Hgb ≥2 grammes/décilitre (g/dL) (≥20 g/L) par rapport au départ en l'absence de transfusion à la semaine 12
Délai: Semaine 12
Le critère a été défini comme une augmentation ≥ 20 g/L de l'Hgb entre le départ et la semaine 12 et le fait de rester sans transfusion pendant les 12 semaines TP1. Les participants qui se sont retirés de l'étude au début de la TP1 de 12 semaines ou qui avaient une valeur Hgb manquante à la semaine 12 ont été considérés comme n'atteignant pas le critère.
Semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale du score de fatigue de l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) à la semaine 12
Délai: Référence, semaine 12
Le FACIT-Fatigue était un questionnaire en 13 éléments noté sur une échelle de Likert à 5 points (0 = pas du tout, 4 = beaucoup) qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités et le fonctionnement quotidiens. Les scores totaux vont de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et une meilleure qualité de vie liée à la santé. La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Référence, semaine 12
Modification du nombre d'unités de globules rouges (GR) transfusées entre 24 semaines avant le début du traitement et après 24 semaines de traitement
Délai: 24 semaines avant le début du traitement et 24 semaines après le début du traitement
24 semaines avant le début du traitement et 24 semaines après le début du traitement
Changement du nombre d'instances de transfusion de 24 semaines avant le début du traitement à après 24 semaines de traitement
Délai: 24 semaines avant le début du traitement et 24 semaines après le début du traitement
24 semaines avant le début du traitement et 24 semaines après le début du traitement
Pourcentage de participants ayant évité les transfusions jusqu'à la semaine 24
Délai: 24 semaines
Les participants ont réussi à éviter les transfusions s'ils restaient sans transfusion et n'avaient pas besoin de transfusion conformément aux directives spécifiées dans le protocole de la semaine 1 à la semaine 24. Les participants qui ont arrêté le traitement à l’étude avant la semaine 24 ont été considérés comme n’ayant pas réussi à éviter les transfusions.
24 semaines
Changement du nombre d'unités de globules rouges transfusées entre 12 semaines avant le début du traitement et après 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines avant le début du traitement à 12 semaines après le début du traitement
La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide d'une analyse de covariance (ANCOVA).
12 semaines avant le début du traitement à 12 semaines après le début du traitement
Changement du nombre d'instances de transfusion de 12 semaines avant le début du traitement à après 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines avant le début du traitement pour après 12 semaines de traitement (24 semaines)
La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide d'ANCOVA.
12 semaines avant le début du traitement pour après 12 semaines de traitement (24 semaines)
Changement par rapport aux scores de fatigue FACIT de base à la semaine 24
Délai: Référence, semaine 24
Le FACIT-Fatigue était un questionnaire en 13 éléments noté sur une échelle de Likert à 5 points (0 = pas du tout, 4 = beaucoup) qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités et le fonctionnement quotidiens. Les scores totaux vont de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et une meilleure qualité de vie liée à la santé. La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Référence, semaine 24
Pourcentage de participants avec stabilisation de l'Hgb au cours des 12 dernières semaines de traitement chez les participants recevant 24 semaines de Danicopan
Délai: Semaine 12 à semaine 24
Le critère a été défini comme la stabilisation de l'Hgb évitant une diminution > 1 g/dL (> 10 g/L) du taux d'Hgb à la semaine 24 par rapport à la semaine 12. Les participants ayant reçu des transfusions dans les 4 semaines précédant la semaine 24 ont été considérés comme n'atteignant pas la stabilisation de l'Hgb. quelle que soit la valeur réelle observée à la semaine 24.
Semaine 12 à semaine 24
Pourcentage de participants présentant une augmentation de l'Hb ≥ 2 g/dL (≥ 20 g/L) par rapport au départ en l'absence de transfusion à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Le critère a été défini comme une augmentation ≥ 20 g/L de l'Hgb entre le départ et la semaine 24 et le fait de rester sans transfusion pendant les 12 semaines TP2. Les participants qui se sont retirés de l'étude au début de la TP2 de 12 semaines ou qui avaient une valeur d'Hgb manquante à la semaine 24 ont été considérés comme n'atteignant pas le critère.
Semaine 24
Changement par rapport à la valeur initiale de la bilirubine totale et directe à la semaine 12
Délai: Référence, semaine 12
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première dose de l'intervention de l'étude. La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Référence, semaine 12
Changement par rapport aux valeurs initiales de la taille des clones de globules rouges de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) à la semaine 12
Délai: Référence, semaine 12
La taille du clone PNH fait référence au pourcentage de cellules affectées par l’HPN par rapport aux cellules normales au sein de la population cellulaire totale. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première dose de l'intervention de l'étude. La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Référence, semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale du dépôt de fragments du composant 3 du complément (cellules C3d PNH de type 3) sur les globules rouges de l'HPN à la semaine 12
Délai: Référence, semaine 12
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première dose de l'intervention de l'étude. La moyenne LS et la SE ont été produites à l'aide de MMRM.
Référence, semaine 12
Pourcentage de participants avec une normalisation de l'Hgb à la semaine 12
Délai: Semaine 12
La normalisation de l'Hgb a été définie comme une valeur Hgb supérieure à la limite inférieure de la plage de référence normale (LLN). Pour les hommes, la LIN était de 125 g/L, pour la femme, la LIN était de 110 g/L. Les participants ayant reçu des transfusions dans les 4 semaines précédant la semaine 12 ont été considérés comme ne respectant pas la normalisation de l'Hgb, quelle que soit la valeur réelle observée à la semaine 12.
Semaine 12
Pourcentage de participants avec une normalisation de l'Hgb à la semaine 24
Délai: Semaine 24
La normalisation de l'Hgb a été définie comme une valeur Hgb supérieure à la plage de référence LLN. Pour les hommes, la LIN était de 125 g/L, pour la femme, la LIN était de 110 g/L. Les participants ayant reçu des transfusions dans les 4 semaines précédant la semaine 24 ont été considérés comme ne respectant pas la normalisation de l'Hgb, quelle que soit la valeur réelle observée à la semaine 24.
Semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
29 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
16 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
9 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 juillet 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 avril 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ALXN2040-PNH-301
  • 2019-003829-18 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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