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Onasemnogene Abeparvovecを受けた脊髄性筋萎縮症の参加者におけるヌシネルセンの研究 (RESPOND)

2025年10月13日 更新者：Biogen

Onasemnogene Abeparvovec を投与された脊髄性筋萎縮症患者における Nusinersen (BIIB058) の第 4 相試験

この研究の主な目的は、以前にオナセムノゲン アベパルボベクを投与された脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者を対象に、ヌシネルセンによる治療後の臨床転帰を評価することです。

この研究の二次的な目的は、安全性と忍容性を評価することです。以前に onasemnogene abeparvovec を投与された SMA の参加者における Nusinersen による治療後の臨床転帰。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究の主な目的は、以前にOnaseNogene Abeparvovecを受けた脊椎筋萎縮（SMA）の参加者におけるヌシネルセンによる治療後の臨床転帰を評価することです。

この研究の二次的な目的は、安全性と忍容性を評価することです。以前にOnaseNogene Abeparvovecを受けたSMAの参加者におけるヌシナーセン治療の臨床転帰と薬力学（PD）。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
46

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • イスラエル
      • Petah Tikva、イスラエル、4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Milan
      • Milan、Milan、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2ヶ月～3年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

すべての参加者の場合:

  • 5q SMA ホモ接合遺伝子生存運動ニューロン 1 (SMN1) の欠失または突然変異、または複合ヘテロ接合突然変異の遺伝的記録
  • SMN2コピー数が1以上
  • -最初のヌシネルセン投与時の生後36ヶ月以下
  • -最初のヌシネルセン投与の2か月以上前に、承認されたラベルまたは地域/地域の規制に従ってオナセムノゲンアベパルボベクを以前に受け取っている必要があります
  • -治験責任医師による次善の臨床状態を持っている必要があります

サブグループ A および B の追加基準:

  • -最初のヌシネルセン投与時に生後9ヶ月（270日）以下
  • SMN2 コピー数 2

サブグループ A の追加基準:

  • SMA 症状の発症は生後 4 か月 (120 日) 以下
  • -静脈内（IV）オナセムノゲンアベパルボベクを6週間以上6ヶ月以下（43日から180日）で受けたにちがいない
  • SMA 症状の発症後に onasemnogene abeparvovec を IV 投与されている必要があります

サブグループ B の追加基準:

  • -生後6週間（42日）以下でIVオナセムノゲンアベパルボベクを受けている必要があります

主な除外基準:

すべての参加者の場合:

  • ヌシネルセンへの以前の暴露
  • onasemnogene abeparvovecに関連する進行中の重度または重篤なAE
  • -治験薬、生物学的薬剤、またはデバイスによる治療 研究前の30日または薬剤の5半減期のいずれか長い方; -生存運動ニューロン2（SMN2）指向のスプライシング修飾子による以前または現在の治療;以前のアンチセンスオリゴヌクレオチド治療または細胞移植; onasemnogene abeparvovec 以外の SMA の治療のための遺伝子治療。 注: 治験の一環としての onasemnogene abeparvovec による治療は許可されています

サブグループ A および B の追加基準:

  • onasemnogene abeparvovec 投与時の WHO 小児成長基準に基づいて、年齢に対する体重は 3 パーセンタイル未満です。 サブグループAおよびBに登録された未熟児の妊娠中の体重の調整は、承認されたラベルまたは地域/地域の規制に従ってIVオナセムノゲンアベパルボベクが投与された場合に許可されます。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ヌシネルセン12mg
参加者は、1、15、29、および 64 日目に負荷用量として髄腔内 (IT) 注射を介してヌシネルセン 12 ミリグラム (mg) を受け取り、その後、4 か月ごとに 183、302、421、540、および 659 日目に維持用量を投与します。
薬：ヌシネルセン
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • ISIS 396443
  • スピンラザ
  • BIIB058

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
合計ハマースミス乳児神経学的検査 (HINE) セクション 2 運動マイルストーン スコア
時間枠：778日目まで
HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。 これは 8 つの運動マイルストーン カテゴリで構成されています: 自発的な握り (0 から 3)、仰臥位でのキック能力 (0 から 4)、頭の制御 (0 から 2)、回転 (0 から 3)、座位 (0 から 4) 、はいはい (0 から 4)、立っている (0 から 3)、歩く (0 から 3)。 合計 HINE スコアは、各アイテムのポイントの合計であり、0 ～ 26 の範囲であり、スコアが高いほど能力レベルが高いことを示します。
778日目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：778日目まで
AE とは、医薬品を投与された参加者における有害な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 したがって、有害事象とは、医薬品（治験薬）に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験薬）の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な臨床検査値などの異常な評価を含む）、症状、または疾患である可能性があります。製品。 SAE とは、治験責任医師の見解では、いずれの用量でも死に至る不都合な医学的出来事であり、参加者を即時の死の危険にさらし、入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/無能力をもたらし、結果として先天性欠損症または医学的に重要なイベントです。
778日目まで
臨床検査パラメータがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：778日目まで
778日目まで
心電図 (ECG) がベースラインから変化した参加者の数
時間枠：778日目まで
778日目まで
バイタルサインがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：778日目まで
778日目まで
世界保健機関 (WHO) 基準によって評価された運動マイルストーンを達成した参加者の数
時間枠：778日目まで
WHO の基準で定義されている運動マイルストーンには、次の 6 つのテスト項目が含まれます: 補助なしで座る、四つん這いになる、補助付きで立つ、補助付きで歩く、一人で立つ、一人で歩く。
778日目まで
フィラデルフィア小児病院のベースラインからの変化神経筋障害の幼児テスト（CHOP INTEND）スコア
時間枠：778日目まで
CHOP INTEND テストは、重大な運動障害を持つ乳児の運動能力を評価するように設計されています。 16 の項目 (首、体幹、手足の近位および遠位の筋力) が含まれており、最も簡単なものから最も難しいものまで、重力を排除した (スコアが低い) から反重力の動き (スコアが高い) までの等級付けで構成されています。 すべての項目のスコアは 0 ～ 4 の範囲です。 合計スコアの範囲は 0 ～ 64 で、スコアが高いほど応答が良好であることを示します。
778日目まで
Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) スコアのベースラインからの変化
時間枠：778日目まで
HFMSE は、SMA の子供の運動機能を評価するために使用されるツールです。 元の 20 項目の Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) は、高機能の外来患者集団の感度を向上させるために 13 の追加項目を含むように拡張されました。 参加者は特定の動きを完了するように求められ、その動きの質と実行に基づいて評価されます。 スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。 総合スコアはすべてのアクティビティのスコアの合計であり、最大スコアは 66 で、スコアが高いほどアクティビティを実行する能力が高くなります。
778日目まで
改訂上肢モジュール (RULM) スコアのベースラインからの変化
時間枠：778日目まで
RULM は、SMA を持つ上肢の機能的能力の参加者を評価するために開発されました。 このテストは、日常生活の活動を反映する上肢のパフォーマンス項目で構成されています。 RULM は 0 ～ 37 点で採点され、点数が高いほど機能が優れていることを示します。
778日目まで
死亡または永久換気までの時間
時間枠：778日目まで
永続的な換気は、気管切開または 1 日 16 時間以上の換気が 21 日間以上連続して行われ、急性の可逆的事象がない場合と定義されます。
778日目まで
脳脊髄液 (CSF) のニューロフィラメント光サブユニット (NF-L) レベルのベースラインからの変化
時間枠：659日目まで
659日目まで
血漿NF-Lレベルのベースラインからの変化
時間枠：778日目まで
778日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Biogen

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年1月4日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年10月9日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年10月9日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年7月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年7月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年7月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年10月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (EudraCT番号)
  • 2023-505640-18 (その他の識別子：EU Trial Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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