Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Nusinersen blant deltakere med spinal muskelatrofi som mottok Onasemnogen Abeparvovec (RESPOND)

13. oktober 2025 oppdatert av: Biogen

En fase 4-studie av Nusinersen (BIIB058) blant pasienter med spinal muskelatrofi som mottok Onasemnogen Abeparvovec

Hovedmålet med denne studien er å evaluere de kliniske resultatene etter behandling med Nusinersen hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere har fått onasemnogen abeparvovec.

De sekundære målene for denne studien er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten; og kliniske utfall etter behandling med Nusinersen hos deltakere med SMA som tidligere har fått onasemnogene abeparvovec.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å evaluere de kliniske resultatene etter behandling med Nusinersen hos deltakere med spinal muskulær atrofi (SMA) som tidligere fikk Onasemnogene Abeparvovec.

De sekundære målene med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen; Kliniske utfall og farmakodynamikk (PD) av Nusinersen -behandling hos deltakere med SMA som tidligere fikk Onasemnogene Abeparvovec.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
46

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

For alle deltakere:

  • Genetisk dokumentasjon av 5q SMA homozygot genoverlevelse motorneuron 1 (SMN1) delesjon eller mutasjon, eller sammensatt heterozygot mutasjon
  • SMN2 kopinummer på ≥1
  • ≤36 måneder ved tidspunktet for første Nusinersen-dose
  • Må tidligere ha mottatt onasemnogene abeparvovec i henhold til godkjent etikett eller lokale/regionale forskrifter ≥2 måneder før første Nusinersen-dose
  • Må ha suboptimal klinisk status i henhold til etterforskeren

Ytterligere kriterier for undergruppe A og B:

  • ≤9 måneders alder (270 dager) ved tidspunktet for første Nusinersen-dose
  • SMN2 kopinummer på 2

Ytterligere kriterier for undergruppe A:

  • SMA symptomdebut ≤4 måneder (120 dager) gammel
  • Må ha fått intravenøs (IV) onasemnogen abeparvovec ved alder >6 uker til ≤6 måneder (43 dager til 180 dager)
  • Må ha fått IV onasemnogene abeparvovec etter SMA-symptomdebut

Ytterligere kriterier for undergruppe B:

  • Må ha fått IV onasemnogen abeparvovec ved ≤6 uker (42 dager)

Nøkkelekskluderingskriterier:

For alle deltakere:

  • Tidligere eksponering for Nusinersen
  • Pågående alvorlige eller alvorlige bivirkninger relatert til onasemnogen abeparvovec
  • Behandling med et undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 30 dager eller 5 halveringstider av middelet, avhengig av hva som er lengst, før studien; enhver tidligere eller nåværende behandling med en overlevelsesmotorneuron 2 (SMN2)-rettet spleisemodifikator; tidligere antisense-oligonukleotidbehandling eller celletransplantasjon; genterapi for behandling av SMA annet enn onasemnogene abeparvovec. Merk: behandling med onasemnogen abeparvovec som en del av en undersøkelsesstudie er tillatt

Ytterligere kriterier for undergruppe A og B:

  • Vekt for alder er under tredje persentil, basert på WHO Child Growth Standards på tidspunktet for mottak av onasemnogene abeparvovec. Justeringer for svangerskapsvekten til premature babyer registrert i undergruppe A og B er tillatt forutsatt at IV onasemnogene abeparvovec ble dosert i henhold til godkjent etikett eller i henhold til lokale/regionale forskrifter.

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Nusinersen 12 mg
Deltakerne vil motta Nusinersen 12 milligram (mg) via intratekal (IT) injeksjon som startdoser på dag 1, 15, 29 og 64 etterfulgt av vedlikeholdsdoser, hver 4. måned, på dag 183, 302, 421, 540 og 659.
Legemiddel: Nusinersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seksjon 2 Motor Milestones Score
Tidsramme: Opp til dag 778
Seksjon 2 av HINE brukes til å vurdere motoriske milepæler til deltakerne. Den er sammensatt av 8 motoriske milepælskategorier: frivillig grep (0 til 3), evne til å sparke i ryggleie (0 til 4), hodekontroll (0 til 2), rulling (0 til 3), sittende (0 til 4) , krypende (0 til 4), stående (0 til 3) og gå (0 til 3). Total HINE-poengsum er summen av poeng fra hvert element og kan variere fra 0 til 26, med høyere poengsum som viser bedre evnenivå.
Opp til dag 778

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Opp til dag 778
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal vurdering som en unormal laboratorieverdi), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til legemidlet (undersøkende) produkt. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, etter etterforskerens syn, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet. i en fødselsdefekt eller er en medisinsk viktig hendelse.
Opp til dag 778
Antall deltakere med endring fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Opp til dag 778
Opp til dag 778
Antall deltakere med endring fra baseline i elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Opp til dag 778
Opp til dag 778
Antall deltakere med endring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Opp til dag 778
Opp til dag 778
Antall deltakere som oppnådde motoriske milepæler vurdert av Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier
Tidsramme: Opp til dag 778
De motoriske milepælene som definert av WHO-kriteriene inkluderer følgende seks testelementer: å sitte uten støtte, krypende hender og knær, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
Opp til dag 778
Endring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Score for spedbarnstest av nevromuskulære lidelser (CHOP INTEND)
Tidsramme: Opp til dag 778
CHOP INTEND-testen er utviklet for å evaluere motoriske ferdigheter til spedbarn med betydelig motorisk svakhet. Den inkluderer 16 gjenstander (fanger nakke, trunk og proksimal og distale lemstyrke) strukturert for å bevege seg fra lettest til vanskeligst med graderingen inkludert gravitasjon eliminert (lavere poengsum) til antigravitasjonsbevegelser (høyere poengsum). Alle varepoeng varierer fra 0-4. Den totale poengsummen varierer fra 0-64, med høyere poengsum som viser bedre respons.
Opp til dag 778
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tidsramme: Opp til dag 778
HFMSE er et verktøy som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos barn med SMA. Den originale Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 elementer ble utvidet til å inkludere 13 ekstra elementer for å forbedre følsomheten for den høyere fungerende ambulante befolkningen. Deltakerne vil bli bedt om å fullføre en spesifikk bevegelse og blir deretter gradert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen. Høyere score indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den samlede poengsummen er summen av poengsummene for alle aktiviteter, med en maksimal poengsum på 66 med høyere poengsum som viser bedre evne til å utføre aktiviteter.
Opp til dag 778
Endring fra baseline i Revided Upper Limb Module (RULM)-poengsum
Tidsramme: Opp til dag 778
RULM er utviklet for å vurdere funksjonelle evner i øvre lemmer med SMA. Denne testen består av ytelseselementer for øvre lemmer som reflekterer dagliglivets aktiviteter. RULM scores fra 0 til 37 poeng, med høyere poengsum som indikerer bedre funksjon.
Opp til dag 778
Tid til død eller permanent ventilasjon
Tidsramme: Opp til dag 778
Permanent ventilasjon er definert som trakeostomi eller ≥16 timer ventilasjon/dag kontinuerlig i >21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse.
Opp til dag 778
Endring fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) nivåer av nevrofilament lys underenhet (NF-L)
Tidsramme: Opp til dag 659
Opp til dag 659
Endring fra baseline i plasmanivåer av NF-L
Tidsramme: Opp til dag 778
Opp til dag 778

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biogen

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
4. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
9. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. oktober 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (EudraCT-nummer)
  • 2023-505640-18 (Annen identifikator: EU Trial Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger