Onasemnogene Abeparvovecを受けた脊髄性筋萎縮症の参加者におけるヌシネルセンの研究 (RESPOND)
2025年10月13日 更新者：Biogen
Onasemnogene Abeparvovec を投与された脊髄性筋萎縮症患者における Nusinersen (BIIB058) の第 4 相試験
この研究の主な目的は、以前にオナセムノゲン アベパルボベクを投与された脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者を対象に、ヌシネルセンによる治療後の臨床転帰を評価することです。
この研究の二次的な目的は、安全性と忍容性を評価することです。以前に onasemnogene abeparvovec を投与された SMA の参加者における Nusinersen による治療後の臨床転帰。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、以前にOnaseNogene Abeparvovecを受けた脊椎筋萎縮（SMA）の参加者におけるヌシネルセンによる治療後の臨床転帰を評価することです。
この研究の二次的な目的は、安全性と忍容性を評価することです。以前にOnaseNogene Abeparvovecを受けたSMAの参加者におけるヌシナーセン治療の臨床転帰と薬力学（PD）。
研究の種類
介入
入学 (実際)
46
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Neuromuscular Research
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University (OHSU)
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Petah Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Milan
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Milan、Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Barcelona
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Esplugues Del Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
すべての参加者の場合:
- 5q SMA ホモ接合遺伝子生存運動ニューロン 1 (SMN1) の欠失または突然変異、または複合ヘテロ接合突然変異の遺伝的記録
- SMN2コピー数が1以上
- -最初のヌシネルセン投与時の生後36ヶ月以下
- -最初のヌシネルセン投与の2か月以上前に、承認されたラベルまたは地域/地域の規制に従ってオナセムノゲンアベパルボベクを以前に受け取っている必要があります
- -治験責任医師による次善の臨床状態を持っている必要があります
サブグループ A および B の追加基準:
- -最初のヌシネルセン投与時に生後9ヶ月（270日）以下
- SMN2 コピー数 2
サブグループ A の追加基準:
- SMA 症状の発症は生後 4 か月 (120 日) 以下
- -静脈内（IV）オナセムノゲンアベパルボベクを6週間以上6ヶ月以下（43日から180日）で受けたにちがいない
- SMA 症状の発症後に onasemnogene abeparvovec を IV 投与されている必要があります
サブグループ B の追加基準:
- -生後6週間（42日）以下でIVオナセムノゲンアベパルボベクを受けている必要があります
主な除外基準:
すべての参加者の場合:
- ヌシネルセンへの以前の暴露
- onasemnogene abeparvovecに関連する進行中の重度または重篤なAE
- -治験薬、生物学的薬剤、またはデバイスによる治療 研究前の30日または薬剤の5半減期のいずれか長い方; -生存運動ニューロン2（SMN2）指向のスプライシング修飾子による以前または現在の治療;以前のアンチセンスオリゴヌクレオチド治療または細胞移植; onasemnogene abeparvovec 以外の SMA の治療のための遺伝子治療。 注: 治験の一環としての onasemnogene abeparvovec による治療は許可されています
サブグループ A および B の追加基準:
- onasemnogene abeparvovec 投与時の WHO 小児成長基準に基づいて、年齢に対する体重は 3 パーセンタイル未満です。 サブグループAおよびBに登録された未熟児の妊娠中の体重の調整は、承認されたラベルまたは地域/地域の規制に従ってIVオナセムノゲンアベパルボベクが投与された場合に許可されます。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌシネルセン12mg
参加者は、1、15、29、および 64 日目に負荷用量として髄腔内 (IT) 注射を介してヌシネルセン 12 ミリグラム (mg) を受け取り、その後、4 か月ごとに 183、302、421、540、および 659 日目に維持用量を投与します。
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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合計ハマースミス乳児神経学的検査 (HINE) セクション 2 運動マイルストーン スコア
時間枠：778日目まで
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。
これは 8 つの運動マイルストーン カテゴリで構成されています: 自発的な握り (0 から 3)、仰臥位でのキック能力 (0 から 4)、頭の制御 (0 から 2)、回転 (0 から 3)、座位 (0 から 4) 、はいはい (0 から 4)、立っている (0 から 3)、歩く (0 から 3)。
合計 HINE スコアは、各アイテムのポイントの合計であり、0 ～ 26 の範囲であり、スコアが高いほど能力レベルが高いことを示します。
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778日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：778日目まで
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AE とは、医薬品を投与された参加者における有害な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
したがって、有害事象とは、医薬品（治験薬）に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験薬）の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な臨床検査値などの異常な評価を含む）、症状、または疾患である可能性があります。製品。
SAE とは、治験責任医師の見解では、いずれの用量でも死に至る不都合な医学的出来事であり、参加者を即時の死の危険にさらし、入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/無能力をもたらし、結果として先天性欠損症または医学的に重要なイベントです。
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778日目まで
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臨床検査パラメータがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：778日目まで
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778日目まで
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心電図 (ECG) がベースラインから変化した参加者の数
時間枠：778日目まで
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778日目まで
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バイタルサインがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：778日目まで
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778日目まで
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世界保健機関 (WHO) 基準によって評価された運動マイルストーンを達成した参加者の数
時間枠：778日目まで
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WHO の基準で定義されている運動マイルストーンには、次の 6 つのテスト項目が含まれます: 補助なしで座る、四つん這いになる、補助付きで立つ、補助付きで歩く、一人で立つ、一人で歩く。
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778日目まで
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フィラデルフィア小児病院のベースラインからの変化神経筋障害の幼児テスト（CHOP INTEND）スコア
時間枠：778日目まで
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CHOP INTEND テストは、重大な運動障害を持つ乳児の運動能力を評価するように設計されています。
16 の項目 (首、体幹、手足の近位および遠位の筋力) が含まれており、最も簡単なものから最も難しいものまで、重力を排除した (スコアが低い) から反重力の動き (スコアが高い) までの等級付けで構成されています。
すべての項目のスコアは 0 ～ 4 の範囲です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 64 で、スコアが高いほど応答が良好であることを示します。
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778日目まで
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) スコアのベースラインからの変化
時間枠：778日目まで
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HFMSE は、SMA の子供の運動機能を評価するために使用されるツールです。
元の 20 項目の Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) は、高機能の外来患者集団の感度を向上させるために 13 の追加項目を含むように拡張されました。
参加者は特定の動きを完了するように求められ、その動きの質と実行に基づいて評価されます。
スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。
総合スコアはすべてのアクティビティのスコアの合計であり、最大スコアは 66 で、スコアが高いほどアクティビティを実行する能力が高くなります。
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778日目まで
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改訂上肢モジュール (RULM) スコアのベースラインからの変化
時間枠：778日目まで
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RULM は、SMA を持つ上肢の機能的能力の参加者を評価するために開発されました。
このテストは、日常生活の活動を反映する上肢のパフォーマンス項目で構成されています。
RULM は 0 ～ 37 点で採点され、点数が高いほど機能が優れていることを示します。
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778日目まで
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死亡または永久換気までの時間
時間枠：778日目まで
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永続的な換気は、気管切開または 1 日 16 時間以上の換気が 21 日間以上連続して行われ、急性の可逆的事象がない場合と定義されます。
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778日目まで
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脳脊髄液 (CSF) のニューロフィラメント光サブユニット (NF-L) レベルのベースラインからの変化
時間枠：659日目まで
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659日目まで
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血漿NF-Lレベルのベースラインからの変化
時間枠：778日目まで
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778日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月4日
一次修了 (実際)
2025年10月9日
研究の完了 (実際)
2025年10月9日
試験登録日
最初に提出
2020年7月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月24日
最初の投稿 (実際)
2020年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月13日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 232SM404
- 2020-003492-18 (EudraCT番号)
- 2023-505640-18 (その他の識別子：EU Trial Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋萎縮症、脊髄の臨床試験
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud Centre, Lisbon,...積極的、募集していないメラノーマ | 肉腫 | 卵巣がん | 骨 | 軟部組織 | リンパ節 | CNS-Spinal CD/MEMBR、NOSアメリカ, イタリア, ポルトガル
ヌシネルセンの臨床試験
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustBiogen; Newcastle University; Roche Products Limited; John Walton Muscular Dystrophy Research Centre募集