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RICを伴うUCBT、BMTまたはPBSCTを受けている非悪性疾患患者のデータ収集研究 (PRO-RIC)

2026年1月12日 更新者：Paul Szabolcs

非悪性疾患の小児および成人患者を対象とした、強度の低下したコンディショニング療法 (PRO-RIC) による臍帯血、骨髄、または末梢血幹細胞移植を受けている前向きアウトカム研究

これは、移植片の失敗を防ぎ、造血幹細胞移植後の免疫再構築を助けるように設計された単純なアレムツズマブ投与層と組み合わせた、強度の低い化学療法ベースのレジメンに関連する一般的な診断および治療データを調べるデータ収集研究です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

健康なドナーからの造血幹細胞移植 (HSCT) は、広範囲の非悪性疾患 (NMD) を治癒または緩和することができます。 低強度前処置 (RIC) レジメンは、治療に関連する罹患率と死亡率の減少を約束しますが、移植片の失敗と感染により、化学療法を受けていない患者での RIC の使用が制限されています。 Szabolcs 博士は、アレムツズマブ、ヒドロキシ尿素、フルダラビン、メルファラン、およびチオテパの新しい RIC レジメンを評価するためのいくつかの試験を完了しました。 ピッツバーグの UPMC Children's Hospital で行われた、非常に効果的で生物学的に合理的な化学療法ベースの RIC レジメンと単純なアレムツズマブ投与層を組み合わせた最後の試験がテストされ、顕著な生存率と著しく低い移植片失敗率が得られました。 記載されている良好な結果は、新たな遺伝子治療戦略の毒性と有効性の基準としても役立つ可能性があります。

この前向きな臨床データの収集により、研究者はこの患者集団における生着、GVHD、免疫抑制剤の使用、および全生存率をさらに評価することができます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Jessie Barnum, MD
        • 副調査官：
          • Maria Escolar, MD
        • 副調査官：
          • Randy Windreich, MD
        • 副調査官：
          • Craig Byersdorfer, MD
        • 副調査官：
          • Elizabeth Stenger, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2ヶ月～60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

臍帯血、骨髄、または末梢血幹細胞移植を受けている非悪性疾患の患者

説明

包含基準:

  1. 患者、親、または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
  2. -患者は、すべての診断の同意時に2か月から60歳（両端を含む）でなければなりません。

  3. -患者は、幹細胞移植による治療に適した非悪性疾患を持っている必要があります。これには、以下が含まれますが、これらに限定されません。

    A. 原発性免疫不全症候群

    • NK細胞活性を伴う重度複合免疫不全症（SCID）
    • オーメン症候群
    • ベアリンパ球症候群 (BLS)
    • 複合免疫不全 (CID) 症候群
    • 複合可変免疫不全症 (CVID) 症候群
    • ウィスコット・アルドリッチ症候群
    • 白血球接着不全
    • 慢性肉芽腫症（CGD）
    • ハイパー IgM (XHIM) 症候群
    • IPEX症候群
    • チェディアック東症候群
    • 自己免疫性リンパ増殖症候群 (ALPS)
    • 血球貪食性リンパ組織球症（HLH）症候群
    • リンパ球シグナル伝達の欠陥

    B. 先天性骨髄不全症候群

    • 先天性巨核球性血小板減少症（CAMT）
    • 大理石骨病

    C. 遺伝性代謝障害 (IMD)

    • ムコ多糖症

      • ハーラー症候群 (MPS I)
      • ハンター症候群 (MPS II)

    • 白質ジストロフィー

      • 球状細胞白質ジストロフィーとしても知られるクラッベ病
      • 異染性白質ジストロフィー（MLD）
      • X連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）

    • その他の遺伝性代謝障害

      • アルファマンノシドーシス
      • ゴーシェ病
      • HSCTが有益である可能性があるその他の遺伝性代謝性疾患

    D. 遺伝性貧血

    • サラセミア・メジャー
    • 鎌状赤血球症（SCD）
    • ダイヤモンドブラックファン貧血（DBA）

    E. 炎症状態

    • クローン病または炎症性腸疾患
    • IPEXまたはIPEX様症候群
    • 関節リウマチ
    • HSCTが有益である可能性があるその他の炎症状態
  4. 被験者は、ピッツバーグの UPMC Children's Hospital での臨床診療に従って、アレムツズマブ、メルファラン、チオテパ、フルダラビン、およびヒドロキシ尿素ベースの強度の低いコンディショニング レジメンによる臍帯血、骨髄、または末梢血幹細胞移植のいずれかを受けます。

除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：最長5年
グレード 3 ～ 4、慢性の広範な GVHD
最長5年
HSCT後の全生存率
時間枠：最長5年
参加者の生存状況を確認するための既存の医療記録のレビュー
最長5年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
キメリズムデータに基づいて、生着の程度を記述します
時間枠：最長5年
HSCTレシピエントのドナー由来血球のパーセンテージによって測定されたドナー生着の程度を確認するために、既存の医療記録のキメリズム検査結果を検討する
最長5年
全身性免疫抑制薬を中止する可能性を説明する
時間枠：HSCT後6、9、および12か月まで
参加者の現在の投薬を確認するための既存の医療記録のレビュー
HSCT後6、9、および12か月まで
免疫再構築のテンポを説明する
時間枠：移植後1年間
参加者の免疫システムの回復率を確認するために、既存の医療記録のさまざまなテスト結果を確認します
移植後1年間
ドナー白血球輸液（DLI）の使用について説明する
時間枠：最長5年
参加者のDLIの必要性を確認するための既存の医療記録のレビュー
最長5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Paul Szabolcs

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Paul Szabolcs, MD、UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年8月20日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年12月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年6月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月25日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年8月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年1月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • STUDY20070105

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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