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RICを伴うUCBT、BMTまたはPBSCTを受けている非悪性疾患患者のデータ収集研究 (PRO-RIC)

2026年1月12日 更新者：Paul Szabolcs

非悪性疾患の小児および成人患者を対象とした、強度の低下したコンディショニング療法 (PRO-RIC) による臍帯血、骨髄、または末梢血幹細胞移植を受けている前向きアウトカム研究

これは、移植片の失敗を防ぎ、造血幹細胞移植後の免疫再構築を助けるように設計された単純なアレムツズマブ投与層と組み合わせた、強度の低い化学療法ベースのレジメンに関連する一般的な診断および治療データを調べるデータ収集研究です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

健康なドナーからの造血幹細胞移植 (HSCT) は、広範囲の非悪性疾患 (NMD) を治癒または緩和することができます。 低強度前処置 (RIC) レジメンは、治療に関連する罹患率と死亡率の減少を約束しますが、移植片の失敗と感染により、化学療法を受けていない患者での RIC の使用が制限されています。 Szabolcs 博士は、アレムツズマブ、ヒドロキシ尿素、フルダラビン、メルファラン、およびチオテパの新しい RIC レジメンを評価するためのいくつかの試験を完了しました。 ピッツバーグの UPMC Children's Hospital で行われた、非常に効果的で生物学的に合理的な化学療法ベースの RIC レジメンと単純なアレムツズマブ投与層を組み合わせた最後の試験がテストされ、顕著な生存率と著しく低い移植片失敗率が得られました。 記載されている良好な結果は、新たな遺伝子治療戦略の毒性と有効性の基準としても役立つ可能性があります。

この前向きな臨床データの収集により、研究者はこの患者集団における生着、GVHD、免疫抑制剤の使用、および全生存率をさらに評価することができます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Jessie Barnum, MD
        • 副調査官：
          • Maria Escolar, MD
        • 副調査官：
          • Randy Windreich, MD
        • 副調査官：
          • Craig Byersdorfer, MD
        • 副調査官：
          • Elizabeth Stenger, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月～60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

臍帯血、骨髄、または末梢血幹細胞移植を受けている非悪性疾患の患者

説明

包含基準:

  1. 患者、親、または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
  2. -患者は、すべての診断の同意時に2か月から60歳（両端を含む）でなければなりません。

  3. -患者は、幹細胞移植による治療に適した非悪性疾患を持っている必要があります。これには、以下が含まれますが、これらに限定されません。

    A. 原発性免疫不全症候群

    • NK細胞活性を伴う重度複合免疫不全症（SCID）
    • オーメン症候群
    • ベアリンパ球症候群 (BLS)
    • 複合免疫不全 (CID) 症候群
    • 複合可変免疫不全症 (CVID) 症候群
    • ウィスコット・アルドリッチ症候群
    • 白血球接着不全
    • 慢性肉芽腫症（CGD）
    • ハイパー IgM (XHIM) 症候群
    • IPEX症候群
    • チェディアック東症候群
    • 自己免疫性リンパ増殖症候群 (ALPS)
    • 血球貪食性リンパ組織球症（HLH）症候群
    • リンパ球シグナル伝達の欠陥

    B. 先天性骨髄不全症候群

    • 先天性巨核球性血小板減少症（CAMT）
    • 大理石骨病

    C. 遺伝性代謝障害 (IMD)

    • ムコ多糖症

      • ハーラー症候群 (MPS I)
      • ハンター症候群 (MPS II)

    • 白質ジストロフィー

      • 球状細胞白質ジストロフィーとしても知られるクラッベ病
      • 異染性白質ジストロフィー（MLD）
      • X連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）

    • その他の遺伝性代謝障害

      • アルファマンノシドーシス
      • ゴーシェ病
      • HSCTが有益である可能性があるその他の遺伝性代謝性疾患

    D. 遺伝性貧血

    • サラセミア・メジャー
    • 鎌状赤血球症（SCD）
    • ダイヤモンドブラックファン貧血（DBA）

    E. 炎症状態

    • クローン病または炎症性腸疾患
    • IPEXまたはIPEX様症候群
    • 関節リウマチ
    • HSCTが有益である可能性があるその他の炎症状態
  4. 被験者は、ピッツバーグの UPMC Children's Hospital での臨床診療に従って、アレムツズマブ、メルファラン、チオテパ、フルダラビン、およびヒドロキシ尿素ベースの強度の低いコンディショニング レジメンによる臍帯血、骨髄、または末梢血幹細胞移植のいずれかを受けます。

除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：最長5年
グレード 3 ～ 4、慢性の広範な GVHD
最長5年
HSCT後の全生存率
時間枠：最長5年
参加者の生存状況を確認するための既存の医療記録のレビュー
最長5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
キメリズムデータに基づいて、生着の程度を記述します
時間枠：最長5年
HSCTレシピエントのドナー由来血球のパーセンテージによって測定されたドナー生着の程度を確認するために、既存の医療記録のキメリズム検査結果を検討する
最長5年
全身性免疫抑制薬を中止する可能性を説明する
時間枠：HSCT後6、9、および12か月まで
参加者の現在の投薬を確認するための既存の医療記録のレビュー
HSCT後6、9、および12か月まで
免疫再構築のテンポを説明する
時間枠：移植後1年間
参加者の免疫システムの回復率を確認するために、既存の医療記録のさまざまなテスト結果を確認します
移植後1年間
ドナー白血球輸液（DLI）の使用について説明する
時間枠：最長5年
参加者のDLIの必要性を確認するための既存の医療記録のレビュー
最長5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Paul Szabolcs

捜査官

  • 主任研究者：Paul Szabolcs, MD、UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月20日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2028年6月30日

試験登録日

最初に提出

2020年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月25日

最初の投稿 (実際)

2020年8月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月12日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STUDY20070105

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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