Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Datainnsamlingsstudie av pasienter med ikke-maligne lidelser som gjennomgår UCBT, BMT eller PBSCT med RIC (PRO-RIC)

12. januar 2026 oppdatert av: Paul Szabolcs

En prospektiv utfallsstudie av pediatriske og voksne pasienter med ikke-maligne lidelser som gjennomgår navlestrengsblod-, benmargs- eller perifert blodstamcelletransplantasjon med et kondisjoneringsregime med redusert intensitet (PRO-RIC)

Dette er en datainnsamlingsstudie som vil undersøke de generelle diagnostiske og behandlingsdata assosiert med det kjemoterapibaserte regimet med redusert intensitet sammen med enkle doseringsstrata for alemtuzumab designet for å forhindre graftsvikt og hjelpe til med immunrekonstitusjon etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) fra en frisk donor kan kurere eller lindre et bredt spekter av ikke-maligne lidelser (NMD). Selv om regimer med redusert intensitet (RIC) lover redusert behandlingsrelatert sykelighet og dødelighet, begrenser graftsvikt og infeksjoner bruken av RIC hos kjemoterapi-naive pasienter. Dr. Szabolcs har fullført flere studier for å evaluere et nytt RIC-regime med alemtuzumab, hydroksyurea, fludarabin, melfalan og tiotepa. Den siste utprøvingen ved UPMC Children's Hospital i Pittsburgh med et svært effektivt og biologisk rasjonelt kjemoterapibasert RIC-regime parret med enkle alemtuzumab-doseringsstrata ble testet og resulterte i enestående overlevelse og bemerkelsesverdig lav forekomst av graftsvikt. Det gunstige resultatet som er beskrevet kan også tjene som en toksisitets- og effektreferanse for nye genterapistrategier.

Denne prospektive innsamlingen av kliniske data vil gjøre det mulig for etterforskerne å vurdere engraftment, GVHD, immunsuppressiv bruk og total overlevelse i denne pasientpopulasjonen ytterligere.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Jessie Barnum, MD
        • Underetterforsker:
          • Maria Escolar, MD
        • Underetterforsker:
          • Randy Windreich, MD
        • Underetterforsker:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Underetterforsker:
          • Elizabeth Stenger, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

pasienter med ikke-maligne lidelser som gjennomgår navlestrengsblod, benmarg eller perifert blod stamcelletransplantasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient, forelder eller foresatt må ha gitt skriftlig informert samtykke.
  2. Pasienten må være 2 måneder til 60 år (inkludert) ved samtykke for alle diagnoser.

  3. Pasienter bør ha en ikke-malign lidelse som kan behandles ved stamcelletransplantasjon, inkludert men ikke begrenset til følgende:

    A. Primære immunsviktsyndromer

    • Alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) med NK-celleaktivitet
    • Omenn syndrom
    • Bare lymfocyttsyndrom (BLS)
    • Combined Immune Deficiency (CID) syndromer
    • Combined Variable Immune Deficiency (CVID) syndrom
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Leukocyttadhesjonsmangel
    • Kronisk granulomatøs sykdom (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) syndrom
    • IPEX syndrom
    • Chediak-Higashi syndrom
    • Autoimmunt lymfoproliferativt syndrom (ALPS)
    • Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) syndromer
    • Lymfocyttsignaleringsdefekter

    B. Medfødte benmargssviktsyndromer

    • Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni (CAMT)
    • Osteopetrose

    C. Arvelige metabolske lidelser (IMD)

    • Mukopolysakkaridoser

      • Hurler syndrom (MPS I)
      • Hunter syndrom (MPS II)

    • Leukodystrofier

      • Krabbe sykdom, også kjent som globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
      • X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD)

    • Andre arvelige metabolske forstyrrelser

      • Alfa mannosidose
      • Gauchers sykdom
      • Andre arvelige stoffskiftesykdommer hvor HSCT kan være gunstig

    D. Arvelige anemier

    • Major Thalassemia
    • Sigdcellesykdom (SCD)
    • Diamond Blackfan Anemia (DBA)

    E. Inflammatoriske tilstander

    • Crohns sykdom eller inflammatorisk tarmsykdom
    • IPEX eller IPEX-lignende syndromer
    • Leddgikt
    • Andre betennelsestilstander hvor HSCT kan være fordelaktig
  4. Forsøkspersoner får enten navlestrengsblod, benmarg eller perifert blod stamcelletransplantasjon med en alemtuzumab, melphalan, tiotepa, fludarabin og hydroksyurea-basert, redusert intensitet kondisjoneringsregime, i henhold til klinisk praksis ved UPMC Children's Hospital i Pittsburgh.

Det er ingen eksklusjonskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
forekomst av akutt graft versus host sykdom (GVHD)
Tidsramme: opptil 5 år
grad 3-4, kronisk omfattende GVHD
opptil 5 år
total overlevelse etter HSCT
Tidsramme: opptil 5 år
gjennomgang av eksisterende journaler for å sjekke deltakerens overlevelsesstatus
opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv graden av engraftment, basert på chimerismedata
Tidsramme: opptil 5 år
gjennomgang av kimæriske testresultater i eksisterende medisinske journaler for å sjekke graden av donorengraftment målt ved prosentandelen av donor-avledede blodceller i HSCT-mottakeren
opptil 5 år
Beskriv sannsynligheten for å seponere systemiske immunsuppresjonsmedisiner
Tidsramme: innen 6, 9 og 12 måneder etter HSCT
gjennomgang av eksisterende journaler for å sjekke deltakerens nåværende medisiner
innen 6, 9 og 12 måneder etter HSCT
Beskriv tempoet for immunrekonstitusjon
Tidsramme: i løpet av det første året etter transplantasjon
gjennomgang av de ulike testresultatene i eksisterende medisinske journaler for å sjekke deltakerens utvinningsgrad for immunsystemet
i løpet av det første året etter transplantasjon
Beskriv bruken av donor leukocyttinfusjon (DLI)
Tidsramme: opptil 5 år
gjennomgang av eksisterende journal for å sjekke deltakerens behov for DLI
opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Paul Szabolcs

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
20. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. januar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • STUDY20070105

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger