ミトコンドリア DNA 変異または欠失に関連する原発性ミトコンドリア病患者における MNV-BM-PLC (胎盤由来の同種ミトコンドリアで強化された自己 CD34+ 細胞) の注入の安全性を評価する最初のヒト研究

包含基準:

• 原発性ミトコンドリア病の分子診断
• -4歳から18歳までの年齢で、スクリーニング訪問日の最小体重が20（+/- 1）キログラム。
• パフォーマンス スコア: Karnofsky ≥40 (または 16 歳未満の子供では同等。
• -患者または患者の両親または法定後見人（該当する場合）は、研究および手順の性質をよく理解しており、研究関連の手順に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
• -研究者によって決定された、研究手順を安全に受ける医学的能力。

除外基準

• 病原体の陽性検査。
• -研究者によって決定された、白血球除去を受けることができない。
• -慢性の重度の感染症、または患者を危険にさらす可能性のある、または研究結果の解釈を妨げる可能性のあるその他の疾患または状態。
• -悪性腫瘍の既知の病歴。
• -患者は、別の細胞療法によるIP治療の前の過去1年以内に治療されました。
• -患者は別の介入臨床研究に参加したか、および/または治験薬（IP）治療訪問の日の前1か月以内に臨床研究以外の他の実験的薬物療法を受けました。
• -妊娠中または授乳中の女性、または研究中に妊娠する予定の女性。 さらに、研究期間中、非常に効果的な避妊法を使用することに固執することを望まない、出産の可能性のある女性（無菌または閉経後ではない）
• 治験責任医師の意見では、患者は安全上の懸念から治験への参加に適していません。