ミトコンドリア DNA 変異または欠失に関連する原発性ミトコンドリア病患者における MNV-BM-PLC (胎盤由来の同種ミトコンドリアで強化された自己 CD34+ 細胞) の注入の安全性を評価する最初のヒト研究
ミトコンドリア DNA の変異または欠失に関連する原発性ミトコンドリア病患者における MNV-BM-PLC (胎盤由来の同種ミトコンドリアで強化された自己 CD34+ 細胞) の注入の安全性を評価するためのヒト第 I 相非盲検用量漸増研究で初めて
この研究の目的は、ミトコンドリア DNA の変異または欠失に関連する原発性ミトコンドリア病の参加者における、胎盤由来の同種ミトコンドリアを濃縮した自己 CD34+ 細胞の単回静脈内 (IV) 注入の安全性を評価することです。
ミトコンドリアDNAの変異または欠失に関連する原発性ミトコンドリア病のスクリーニング訪問の日に4歳から18歳までの6人の参加者が登録されます。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Eyal Shoshani
- 電話番号:972544758318
- メール:eyal@minoviatx.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Lea Bensoussan
- 電話番号:972-58-610-1291
- メール:lea@minoviatx.com
研究場所
-
-
-
Ramat Gan、イスラエル
- Sheba Medical Center - Tel Ashomer
-
コンタクト:
- Elad Jacobi, MD
- 電話番号:972-3-5303037
- メール:elad.jacoby@sheba.gov.il
-
コンタクト:
- Diana Chigalayev
- 電話番号:972-3-5307145
- メール:diana.chigalayev@sheba.gov.il
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 原発性ミトコンドリア病の分子診断
- -4歳から18歳までの年齢で、スクリーニング訪問日の最小体重が20(+/- 1)キログラム。
- パフォーマンス スコア: Karnofsky ≥40 (または 16 歳未満の子供では同等。
- -患者または患者の両親または法定後見人(該当する場合)は、研究および手順の性質をよく理解しており、研究関連の手順に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
- -研究者によって決定された、研究手順を安全に受ける医学的能力。
除外基準
- 病原体の陽性検査。
- -研究者によって決定された、白血球除去を受けることができない。
- -慢性の重度の感染症、または患者を危険にさらす可能性のある、または研究結果の解釈を妨げる可能性のあるその他の疾患または状態。
- -悪性腫瘍の既知の病歴。
- -患者は、別の細胞療法によるIP治療の前の過去1年以内に治療されました。
- -患者は別の介入臨床研究に参加したか、および/または治験薬(IP)治療訪問の日の前1か月以内に臨床研究以外の他の実験的薬物療法を受けました。
- -妊娠中または授乳中の女性、または研究中に妊娠する予定の女性。 さらに、研究期間中、非常に効果的な避妊法を使用することに固執することを望まない、出産の可能性のある女性(無菌または閉経後ではない)
- 治験責任医師の意見では、患者は安全上の懸念から治験への参加に適していません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:順次割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
実験的:コホート 1 & コホート 2
3 人の患者に用量 1 (100 万個の細胞あたり 0.88 ミトコンドリア単位 (mU) のクエン酸シンターゼ (CS) 活性) を投与します。 3人の患者に用量2(4.4mUのミトコンドリア単位(mU)のクエン酸シンターゼ(CS)活性/100万細胞)を投与する。 |
アフェレーシスの 4 日前に、1 キログラムあたり 10 マイクログラムの用量のニューポゲン (G-CSF) を午前中に皮下投与します (細胞療法の -6 日目から -3 日目)。 さらに、アフェレーシス開始の約4時間前に、1キログラムあたり0.24ミリグラムの用量のモゾビル(プレリキサフォル)を皮下投与する。 ニューポゲン(G-CSF)の5回目の投与は、アフェレーシスの直前に投与されます
MNV-BM-PLC注入の2日前にアフェレーシスを行う。
この処置の間、患者の末梢血はアフェレーシスによって採取されます。
MNV-BM-PLC (胎盤由来の同種異系ミトコンドリアで濃縮された自己 CD34+ 細胞) 注入は、標準的な IV 手順によって実行されます。 患者間の投与間隔は最低2週間です。 |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
MNV-BM-PLC に続く CTCAE v5.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠:1ヶ月
|
重大度は CTCAE バージョン 5.0 に従って等級付けされます
|
1ヶ月
|
ヘモグロビン値の測定
時間枠:1ヶ月
|
血液学的パラメーターのベースラインからの変化
|
1ヶ月
|
絶対好中球数の測定
時間枠:1ヶ月
|
血液学的パラメーターのベースラインからの変化
|
1ヶ月
|
血小板数の測定
時間枠:1ヶ月
|
血液学的パラメーターのベースラインからの変化
|
1ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
MNV-BM-PLC に続く CTCAE v5.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠:2年
|
重大度は CTCAE バージョン 5.0 に従って等級付けされます
|
2年
|
ヘモグロビン値の測定
時間枠:2年
|
血液学的パラメーターのベースラインからの変化
|
2年
|
絶対好中球数の測定
時間枠:2年
|
血液学的パラメーターのベースラインからの変化
|
2年
|
血小板数の測定
時間枠:2年
|
血液学的パラメーターのベースラインからの変化
|
2年
|
IPMDS(国際小児ミトコンドリア病スケール)
時間枠:2年
|
治療後 3、6、12、24 か月の追跡期間中の国際小児ミトコンドリア病尺度 (IPMDS) スコアの変化を比較します。
IPMDS 合計スコアの範囲は 0 ~ 243 です。
スコアは、実行可能だった項目のパーセンテージとして表されます。
スコアが低いほど、子供の機能が高い
|
2年
|
パフォーマンス スコア
時間枠:2年
|
ベースラインと比較したパフォーマンススコア(ランスキースコア(15歳未満の患者の場合)またはカルノフスキースコア(15歳以上の患者の場合))の安定化または改善
|
2年
|
PEDI: 障害インベントリの小児評価
時間枠:2年
|
ベースラインと比較した PEDI スコアの安定化または改善
|
2年
|
6分間歩行テスト
時間枠:2年
|
ベースラインと比較した 6 分間歩行テストの安定化または改善
|
2年
|
30秒チェアスタンド
時間枠:2年
|
ベースラインに対する 30 秒椅子スタンドの安定化または改善
|
2年
|
入院イベント
時間枠:1年
|
IP治療の12か月前と比較して、入院イベントの数、原因、および期間の減少
|
1年
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
骨髄動員の臨床試験
-
Natália Maria Oliveira Campelo完了病理学的プロセス | 筋骨格疾患 | 関節疾患 | 変形性関節症 股関節
-
Indonesia UniversityVygon GmbH & Co. KG完了
-
University of AarhusAarhus University Hospital; Zimmer Biomet完了