Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et første menneskeligt studie for at evaluere sikkerheden ved infusion af MNV-BM-PLC (autologe CD34+-celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier) hos patienter med primære mitokondrielle sygdomme forbundet med mitokondriel DNA-mutation eller deletion

17. juni 2025 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

En første i menneskelig fase I, åben-label dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden ved infusion af MNV-BM-PLC (autologe CD34+-celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier) hos patienter med primære mitokondrielle sygdomme associeret med mitokondriel DNA-mutation eller Dele

Studiets mål er at evaluere sikkerheden ved en enkelt intravenøs (IV) infusion af autologe CD34+-celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier hos deltagere med primær mitokondriel sygdom forbundet med mitokondrielle DNA-mutationer eller deletioner.

6 deltagere i alderen fra 4 til 18 år på dagen for screeningsbesøget med primær mitokondriel sygdom forbundet med mitokondrielle DNA-mutationer eller deletioner vil blive tilmeldt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

MNV-BM-PLC er en personlig celleterapi baseret på autologe patientafledte hæmatopoietiske stam-/progenitorceller (HSPC'er) beriget med mitokondrier isoleret fra sund placenta opnået fra donorer under kejsersnit. Sunde mitokondrier anvendes, ex-vivo, til at berige patientens CD34+ perifere blodceller, efterfulgt af infusion af de mitokondrieberigede celler tilbage til patienten. Denne terapeutiske proces med mitokondriel forstærkning giver patienten sunde mitokondrier, der bærer ikke-muteret/deleteret mtDNA, der kan supplere mitokondriel funktionalitet i patientens celler.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center - Tel Ashomer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af primær mitokondriel sygdom
  • Alder mellem 4 år og op til 18 år, med en minimumsvægt på 20 (+/-1) kilogram på dagen for screeningsbesøget.
  • Præstationsscore: Karnofsky ≥40 (eller tilsvarende hos børn under 16 år.
  • Patienter eller patientens forældre eller juridiske værge (hvor det er relevant) har en god forståelse af undersøgelsen og procedurens art og er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse i undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Medicinsk evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne sikkert, som bestemt af investigator.

Eksklusionskriterier

  • Positiv test for patogener.
  • Manglende evne til at gennemgå leukaferese, som bestemt af investigator.
  • Kronisk alvorlig infektion eller enhver anden sygdom eller tilstand, der kan risikere patienten eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  • Kendt historie med malignitet.
  • Patienten er blevet behandlet inden for det sidste år forud for IP-behandling med en anden celleterapi.
  • Patienten har deltaget i et andet interventionelt klinisk studie og/eller modtaget anden eksperimentel medicin uden for en klinisk undersøgelse inden for 1 måned før dagen for undersøgelsesproduktets (IP) behandlingsbesøg.
  • En gravid eller ammende kvinde eller en kvinde, der planlægger at blive gravid under undersøgelsen. Hertil kommer, at enhver kvinde i den fødedygtige alder (ikke steril eller postmenopausal), som ikke er villig til at følge den højeffektive præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  • Efter investigators opfattelse er patienten uegnet til at deltage i undersøgelsen på grund af sikkerhedshensyn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1 og kohorte 2

3 patienter vil blive administreret med dosis 1 (0,88 mitochondria unit (mU) citratsyntase (CS) aktivitet pr. million celler).

3 patienter vil blive administreret med dosis 2 (4,4 mU mitokondrieenhed (mU) citratsyntase (CS) aktivitet pr. million celler).
Procedure: Knoglemarvsmobilisering

I løbet af fire dage før aferesen vil Neupogen (G-CSF) i en dosis på 10 mikrogram pr. kg blive indgivet subkutant om morgenen (dage -6 til -3 af celleterapi). Derudover vil Mozobil (Plerixafor) i en dosis på 0,24 milligram pr. kg blive administreret subkutant ca. 4 timer før aferesestart.

En femte dosis Neupogen (G-CSF) vil blive administreret lige før aferesen

Procedure: Aferese
Aferese vil blive udført to dage før MNV-BM-PLC-infusion. Under denne procedure vil patientens perifere blod blive opsamlet ved aferese
Biologisk: MNV-BM-PLC infusion

MNV-BM-PLC (autologe CD34+ celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier) infusion vil blive udført ved standard IV procedure.

Doseringsintervallet mellem patienter vil være mindst 2 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-BM-PLC
Tidsramme: 1 måned
Sværhedsgraden vurderes i henhold til CTCAE, version 5.0
1 måned
Måling af hæmoglobinniveau
Tidsramme: 1 måned
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
1 måned
Måling af absolut neutrofiltal
Tidsramme: 1 måned
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
1 måned
Måling af blodpladetal
Tidsramme: 1 måned
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
1 måned

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-BM-PLC
Tidsramme: 2 år
Sværhedsgraden vurderes i henhold til CTCAE, version 5.0
2 år
Måling af hæmoglobinniveau
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
2 år
Måling af absolut neutrofiltal
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
2 år
Måling af blodpladetal
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
2 år
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tidsramme: 2 år
At sammenligne ændringen i International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) score i løbet af en opfølgningsperiode på 3, 6 12 og 24 måneder efter behandling. IPMDS samlet score spænder fra 0 til 243. Scoren er udtrykt som procentdelen af ​​emner, der var gennemførlige at udføre. Jo lavere scoren er, jo højere er barnets funktion
2 år
Præstationsscore
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring af præstationsscore (Lansky score (for patienter yngre end 15 år) eller Karnofsky (for patienter ældre end 15) score i forhold til baseline
2 år
PEDI: Pediatric Evaluation of Disability Inventory
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring af PEDI-score i forhold til baseline
2 år
6 minutters gangtest
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring i 6-minutters gangtest i forhold til baseline
2 år
30 Andet stolestativ
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring af 30 Second stolestand i forhold til baseline
2 år
Indlæggelseshændelser
Tidsramme: 1 år
Reduktion i antal, årsag og varighed af indlæggelseshændelser i forhold til 12 måneder før IP-behandling
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PLC-PMD-01-IL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger