小児患者の複雑な血管異常に対するラパマイシンの有効性と安全性

包含基準:

1. 診断: すべての患者は、臨床的、X線写真的、組織学的基準（可能な場合）によって決定され、カポジ型血管内皮腫、房状血管腫、または複雑な血管奇形と診断されなければなりません。
2. 患者は塩酸プロプラノロールやコルチコステロイドに反応しにくい血管異常を持っている必要があります。

3. 臓器機能の要件:

   3.1 適切な肝機能は次のように定義されます: 総ビリルビン (結合型および非結合型の合計) ≤ 1.5 x 年齢の ULN、および SGPT (ALT) < 5 x ULN 年齢の ULN、および血清アルブミン > または = 2 g/dL。

   3.2 適切な骨髄機能は次のように定義されます: 末梢絶対好中球数 (ANC) > or = 1000/microL ヘモグロビン > or = 8.0 gm/dL (赤血球輸血を受ける可能性がある) 血小板数 > or = 50,000/microL (輸血非依存性として定義される) 3.3 適切な腎機能 定義：

   年齢に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

   5 歳以下 最大血清クレアチニン (mg/dL) 0.8 6 < 年齢 ≤ 10 歳 最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.0 11 < 年齢 ≤ 15 歳 最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.2 > 15 歳 1.5 シスタチン C の最大血清クレアチニン (mg/dL) が患者の正常値の上限以下である。 シスタチン C が最初にこの基準を満たさない場合は、それを繰り返すか、核 GFR によるより感度の高いスクリーニングを 70 ml/分以上で行う必要があります。

   尿タンパク質対クレアチニン比 (UPC) < 0.3 g/l

4. 患者はヒト免疫不全ウイルス陰性であり、免疫不全やウイルス性肝炎などの感染症がないことが必要です。
5. 患者は、ラパマイシンの吸収に影響を与える胃腸疾患を患っていてはなりません。
6. パフォーマンスステータス: Karnofsky > or = 50 (>10 歳)、Lansky > or = 50 (10 歳未満の患者の場合)。
7. 患者は現在、強力な CYP3A4 阻害剤または強力な CYP3A4 誘導剤を投与されていない可能性があり、また、入国後 1 週間以内にこれらの薬剤を投与されていない可能性があります。
8. 患者は入国後 2 週間以内にコルチコステロイド、化学療法、または放射線療法を受けてはなりません。
9. 保護者には十分な説明と同意が必要です。

除外基準:

1. mTOR阻害剤に対する既知のアレルギー
2. 血管異常に対して他の薬で治療中。
3. 既知の慢性疾患または感染症。
4. -以前にmTOR阻害剤による経口治療を受けた患者。
5. ラパマイシンの吸収に影響を与える既知の消化器疾患。
6. 保護者はインフォームドコンセントへの署名に同意しません。
7. 研究者が、研究においてリスクがあると判断した患者、または研究結果の精度に影響を与えると判断した患者。