このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ドラベ症候群患者に対するSTK-001の非盲検延長試験

2026年2月2日 更新者：Stoke Therapeutics, Inc

以前にSTK-001の研究に参加したドラベ症候群患者のための非盲検延長研究

Stoke Therapeutics は、以前に STK-001 の研究に参加したドラベ症候群患者における STK-001 の反復投与の長期的な安全性と忍容性を評価しています。 発作頻度と全体的な臨床状態の変化、および生活の質は、この非盲検試験の副次評価項目として測定されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、STK-001 の別の研究を完了し、研究の適格基準を満たしている患者を対象とした、多施設共同、非盲検、複数回投与、安全性延長研究です。 STK-001 は、ドラベ症候群を治療するための治験中の新薬です。 STK-001 はアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) であり、生産的な SCN1A メッセンジャー RNA (mRNA) のレベルを増加させ、その結果、ナトリウム チャネル Nav1.1 タンパク質の発現を増加させることを目的としています。 この RNA ベースのアプローチは、遺伝子治療ではなく、遺伝子のデオキシリボ核酸 (DNA) を操作したり挿入したりしないため、RNA 変調です。

STK-001 は、SCN1A 遺伝子の非変異 (野生型) コピーからの Nav1.1 タンパク質発現をアップレギュレートして、生理的な Nav1.1 レベルを回復するように設計されています。 ドラベ症候群の人では Nav1.1 レベルが低下します。 Stoke は、STK-001 のメカニズムの証明を示す前臨床データを生成しました。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
60

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University Of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • STK-001の投与が完了し、研究STK-001-DS-101の研究来院が終了し、治験責任医師の判断により許容できる安全性プロファイルが得られた。
  • 治験責任医師および治験依頼者の判断により、治験STK-001-DS-101の治験来院および手順を十分に遵守していた。
  • -治験依頼者の承認がない限り、STK-001-DS-501研究への参加開始から4週間以内にSTK-001-DS-101研究を完了した。

除外基準:

  • STK-001-DS-101試験の中止基準をすべて満たした。
  • 現在、フェニトイン、カルバマゼピン、オキシカルバゼピン、ラモトリジン、ラコサミド、またはルフィナミドを含む維持療法として、主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する抗てんかん薬（AED）で治療されています。
  • -てんかん以外の臨床的に重要な不安定な病状。
  • -てんかん以外のスクリーニング時または1日目の投薬前の臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気（治験責任医師の判断による）。
  • -CSFの自由な流れを変える可能性のある脊椎変形またはその他の状態、またはCSFドレナージシャントが埋め込まれている。
  • -研究STK-001-DS-101に参加して以来、治験薬（STK-001以外）で治療されている（または治療されている）。
  • 観察研究に参加しているため、スポンサーの承認がない限り除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：zorevunersen (STK-001) 複数用量レベル
STK-001-DS-101試験またはSTK-001-DS-102試験の完了後に適格と判断された患者の登録。 患者は、STK-001-DS-101試験またはSTK-001-DS-102試験への参加中に投与された用量レベル、または安全性モニタリング委員会（SMC）が推奨する用量レベルで、試験薬zorevunersenの髄腔内投与を受ける。本試験で投与される最高用量は、zorevunersenの第1相／第2相試験ですでに評価された用量を超えてはならず、本試験で45 mg/回を超える用量は、食品医薬品局（FDA）の承認を必要とする。 患者は最初に3回の投与を受け、それぞれ約4か月（16週）ごとに1回投与される。 治療を許容している患者は、約4か月ごとの投与による治療を継続でき、最後の試験薬投与から24週後に試験終了／追跡調査を実施する。 3回目の投与後に治療を継続しない患者は、48週目に追跡調査（V5）を、56週目に試験終了調査を受ける。
薬：ゾレブナルセン (STK-001)
ゾレブネルセン薬剤は、髄腔内注射として投与されるアンチセンスオリゴヌクレオチドです。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ゾレブネルセン多回投与の安全性
時間枠：スクリーニング（Day -1）から多剤投与後6か月まで
安全性解析変数には、有害事象（AEs）の発生率、種類、重症度、重篤性、ならびにバイタルサイン、心電図（ECG）、臨床検査、免疫原性、身体診察、および小脳機能臨床スクリーニングバッテリーの結果の変化を含みます。
スクリーニング（Day -1）から多剤投与後6か月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作頻度の測定
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
発作頻度の測定（紙日記による）
多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
全体的な臨床状態の変化
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
Clinical Global Impression of Change (CGIC) および Caregiver Global Impression of Change (CaGIC) によって測定される全体的な臨床状態の変化
多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
生活の質の変化
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
EuroQoL-5 次元、ユース バージョン (EQ-5D-Y) 計測器で測定した生活の質の変化
多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
薬物動態（PK）パラメータ
時間枠：投与（1日目）から多剤投与後6カ月まで
ゾレブネルセンの血漿中濃度の分析
投与（1日目）から多剤投与後6カ月まで
髄液中のゾレブネルセンの曝露
時間枠：投与（1日目）および最終研究薬投与日まで4か月ごと
ゾレブネルセン濃度の測定
投与（1日目）および最終研究薬投与日まで4か月ごと

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Stoke Therapeutics, Inc

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Ann Dandurand, MD、Medical Director

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年1月20日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年3月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年3月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年2月2日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • STK-001-DS-501

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理