Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie av STK-001 for pasienter med Dravet-syndrom

2. februar 2026 oppdatert av: Stoke Therapeutics, Inc

En åpen utvidelsesstudie for pasienter med Dravet-syndrom som tidligere har deltatt i studier av STK-001

Stoke Therapeutics evaluerer den langsiktige sikkerheten og toleransen av gjentatte doser av STK-001 hos pasienter med Dravet syndrom som tidligere har deltatt i studier av STK-001. Endring i anfallsfrekvens og generell klinisk status og livskvalitet vil bli målt som sekundære endepunkter i denne åpne studien.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multisenter, åpen, flerdose, sikkerhetsforlengelsesstudie for pasienter som har fullført en annen studie av STK-001 og oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene. STK-001 er en ny undersøkelsesmedisin for behandling av Dravet syndrom. STK-001 er et antisense-oligonukleotid (ASO) som er ment å øke nivået av produktivt SCN1A messenger RNA (mRNA) og følgelig øke ekspresjonen av natriumkanal Nav1.1-proteinet. Denne RNA-baserte tilnærmingen er ikke genterapi, men snarere RNA-modulering, siden den ikke manipulerer eller setter inn genetisk deoksyribonukleinsyre (DNA).

STK-001 er designet for å oppregulere Nav1.1-proteinekspresjon fra den ikke-mutante (villtype) kopien av SCN1A-genet for å gjenopprette fysiologiske Nav1.1-nivåer. Nav1.1-nivåer er redusert hos personer med Dravet syndrom. Stoke har generert prekliniske data som viser bevis-av-mekanisme for STK-001.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
60

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University Of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført dosering med STK-001 og slutten av studiebesøk i studie STK-001-DS-101, med en akseptabel sikkerhetsprofil i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Hadde tilfredsstillende etterlevelse av studiebesøk og prosedyrer i studie STK-001-DS-101 per etterforsker og sponsordom.
  • Fullførte studie STK-001-DS-101 innen 4 uker etter starten av deres deltakelse i studie STK-001-DS-501 med mindre godkjent av sponsor.

Ekskluderingskriterier:

  • Oppfylte eventuelle tilbaketrekningskriterier fra studie STK-001-DS-101.
  • Behandles for tiden med et antiepileptika (AED) som primært virker som en natriumkanalblokker, som vedlikeholdsbehandling, inkludert fenytoin, karbamazepin, okskarbazepin, lamotrigin, lakosamid eller rufinamid.
  • Klinisk signifikante ustabile medisinske tilstander annet enn epilepsi.
  • Klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom (etter etterforskerens vurdering) ved screening eller før dosering på dag 1, annet enn epilepsi.
  • Spinal deformitet eller annen tilstand som kan endre den frie flyten av CSF eller har en implantert CSF-dreneringsshunt.
  • Behandlet (eller blir behandlet) med et undersøkelsesprodukt (annet enn STK-001) siden deltagelse i studie STK-001-DS-101.
  • Når de deltar i en observasjonsstudie, blir de ekskludert med mindre de er godkjent av sponsoren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: zorevunersen (STK-001) flere dose-nivåer
Inkludering av pasienter etter fullføring av studie STK-001-DS-101 eller studie STK-001-DS-102 dersom de er kvalifiserte. Pasienter vil motta intratekal administrering av studiemiddelet zorevunersen på dosenivået de mottok mens de deltok i studie STK-001-DS-101 eller STK-001-DS-102, eller på et dosenivå anbefalt av Safety Monitoring Committee (SMC). Den høyeste dosen som administreres i denne studien kan ikke overstige det som allerede er vurdert i en zorevunersen fase 1/2-studie, og doser over 45 mg/dose i denne studien krever godkjenning fra Food and Drug Administration (FDA). Pasienter vil først motta 3 doser, en hver ca. 4 måneder (16 uker). Pasienter som tåler behandlingen kan fortsette behandlingen med doser ca. hvert 4. måned, med et endelig studie-/oppfølgingsbesøk 24 uker etter siste dose av studiemiddelet. Pasienter som ikke fortsetter behandlingen etter den tredje dosen vil ha et oppfølgingsbesøk (V5) i uke 48 og et endelig studiebesøk i uke 56.
Legemiddel: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen legemiddel er et antisense-oligonukleotid som administreres som en intraterkal injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten ved flere doser av zorevunersen
Tidsramme: Screening (Dag -1) til 6 måneder etter flere legemiddeldoseringer
Sikkerhetsvariabler for analyse inkluderer forekomst, type, alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad av bivirkninger, samt endringer i vitale tegn, EKG, laboratorieprøver, immunogenisitet, fysisk undersøkelse og resultater på den kliniske skjermingsbatteriet for cerebellumfunksjon.
Screening (Dag -1) til 6 måneder etter flere legemiddeldoseringer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av anfallsfrekvens
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Måling av anfallsfrekvens (ved papirdagbok)
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i generell klinisk status
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i generell klinisk status målt ved Clinical Global Impression of Change (CGIC) og Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i livskvalitet
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i livskvalitet målt med EuroQoL-fem dimensjoner, ungdomsversjon (EQ-5D-Y) instrumentet
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dosering (dag 1) til 6 måneder etter multippel legemiddeldosering
Analyse av plasmakonsentrasjoner av zorevunersen
Dosering (dag 1) til 6 måneder etter multippel legemiddeldosering
Eksponering av zorevunersen i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Dosering (dag 1) og hver 4. måned frem til siste doseringsdag for studiemedikament
Måling av zorevunersen-konsentrasjoner
Dosering (dag 1) og hver 4. måned frem til siste doseringsdag for studiemedikament

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Stoke Therapeutics, Inc

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
20. januar 2021

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • STK-001-DS-501

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger