ドラベ症候群患者に対するSTK-001の非盲検延長試験
2023年11月8日 更新者：Stoke Therapeutics, Inc
以前にSTK-001の研究に参加したドラベ症候群患者のための非盲検延長研究
Stoke Therapeutics は、以前に STK-001 の研究に参加したドラベ症候群患者における STK-001 の反復投与の長期的な安全性と忍容性を評価しています。
発作頻度と全体的な臨床状態の変化、および生活の質は、この非盲検試験の副次評価項目として測定されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、STK-001 の別の研究を完了し、研究の適格基準を満たしている患者を対象とした、多施設共同、非盲検、複数回投与、安全性延長研究です。 STK-001 は、ドラベ症候群を治療するための治験中の新薬です。 STK-001 はアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) であり、生産的な SCN1A メッセンジャー RNA (mRNA) のレベルを増加させ、その結果、ナトリウム チャネル Nav1.1 タンパク質の発現を増加させることを目的としています。 この RNA ベースのアプローチは、遺伝子治療ではなく、遺伝子のデオキシリボ核酸 (DNA) を操作したり挿入したりしないため、RNA 変調です。
STK-001 は、SCN1A 遺伝子の非変異 (野生型) コピーからの Nav1.1 タンパク質発現をアップレギュレートして、生理的な Nav1.1 レベルを回復するように設計されています。 ドラベ症候群の人では Nav1.1 レベルが低下します。 Stoke は、STK-001 のメカニズムの証明を示す前臨床データを生成しました。
研究の種類
介入
入学 (推定)
69
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California San Francisco Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Florida Hospital for Children
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- STK-001の投与が完了し、研究STK-001-DS-101の研究来院が終了し、治験責任医師の判断により許容できる安全性プロファイルが得られた。
- 治験責任医師および治験依頼者の判断により、治験STK-001-DS-101の治験来院および手順を十分に遵守していた。
- -治験依頼者の承認がない限り、STK-001-DS-501研究への参加開始から4週間以内にSTK-001-DS-101研究を完了した。
除外基準:
- STK-001-DS-101試験の中止基準をすべて満たした。
- 現在、フェニトイン、カルバマゼピン、オキシカルバゼピン、ラモトリジン、ラコサミド、またはルフィナミドを含む維持療法として、主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する抗てんかん薬（AED）で治療されています。
- -てんかん以外の臨床的に重要な不安定な病状。
- -てんかん以外のスクリーニング時または1日目の投薬前の臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気（治験責任医師の判断による）。
- -CSFの自由な流れを変える可能性のある脊椎変形またはその他の状態、またはCSFドレナージシャントが埋め込まれている。
- -研究STK-001-DS-101に参加して以来、治験薬（STK-001以外）で治療されている（または治療されている）。
- 観察研究に参加しているため、スポンサーの承認がない限り除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：STK-001 複数の用量レベル
この延長試験での追加投与の資格がある場合、STK-001-DS-101試験完了後の患者の登録。
患者は、STK-001-DS-101試験に参加している間に受けた用量レベル、または安全監視委員会（SMC）が推奨する用量レベルで治験薬STK-001のIT投与を受けることになります。この中で投与される最高用量は、研究は STK-001 の第 1/2 相研究ですでに評価されたものを超えてはならず、この研究で 1 回あたり 30 mg を超える用量には食品医薬品局 (FDA) の承認が必要です。
患者は最初、約4か月（16週間）ごとに1回ずつ、3回の投与を受けます。
治療に耐えている患者は、治験薬の最後の投与から24週間後に治験終了/フォローアップ訪問を行い、約4か月ごとの用量で治療を継続することができます。
3回目の投与後に治療を継続しない患者には、48週目にフォローアップ来院（V5）が行われ、56週目に研究終了来院が行われます。
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STK-001 製剤は、髄腔内注射として投与されるアンチセンス オリゴヌクレオチドです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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STK-001の複数回投与の安全性
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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分析のための安全変数には、AE の発生率、種類、重症度、深刻度、およびバイタル サイン、ECG、検査、免疫原性、身体検査、ジレット FAQ パラメーターの変化が含まれます。
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多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬物動態 (PK) パラメーター
時間枠：投薬（1日目）から多剤投薬後6ヶ月まで
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STK-001の血漿中濃度の分析
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投薬（1日目）から多剤投薬後6ヶ月まで
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脳脊髄液 (CSF) における STK-001 の曝露
時間枠：投与（1日目）から32週目（治験薬最終投与日）まで
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STK-001濃度の測定
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投与（1日目）から32週目（治験薬最終投与日）まで
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発作頻度の測定
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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発作頻度の測定（紙日記による）
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多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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全体的な臨床状態の変化
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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Clinical Global Impression of Change (CGIC) および Caregiver Global Impression of Change (CaGIC) によって測定される全体的な臨床状態の変化
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多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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生活の質の変化
時間枠：多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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EuroQoL-5 次元、ユース バージョン (EQ-5D-Y) 計測器で測定した生活の質の変化
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多剤投与後6ヶ月までのスクリーニング（Day-1）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ann Dandurand, MD、Medical Director
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月21日
一次修了 (推定)
2026年2月3日
研究の完了 (推定)
2027年3月3日
試験登録日
最初に提出
2021年2月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月2日
最初の投稿 (実際)
2021年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月8日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- STK-001-DS-501
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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