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2N型および3型フォン・ヴィレブランド病（VWD）の成人におけるエファネソクトコグ アルファ（BIVV001）の薬物動態、安全性および忍容性を評価する

2025年9月21日 更新者：Bioverativ, a Sanofi company

2N型および3型フォン・ヴィレブランド病（VWD）の成人におけるrFVIIIFc-VWF-XTEN（BIVV001）の単回静脈内注射の薬物動態、安全性および忍容性を評価する第1相非盲検試験

第一目的：

- 単回静脈内 (IV) 投与後の BIVV001 の薬物動態 (PK) を特徴付けるために、一段階活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPPT) 凝固アッセイによって決定される第 VIII 因子 (FVIII) 活性、および BIVV001 キャプチャによって評価されます。発色性 Coatest FVIII 活性アッセイ

副次的な目的:

-2N型および3型VWDの成人患者におけるBIVV001の単回IV投与の安全性と忍容性を評価する

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

1 人の参加者の研究の各部分の期間:

合計学習期間: 最長 57 日間。

  • スクリーニング：最大28日。
  • IV BIVV001 投与後、最大 29 日間の安全性観察 (この期間には、投与後最初の 10 日間までの PK サンプリングが含まれます)。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
6

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes、フランス、44093
        • Investigational Site Number :2500002

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 :

-インフォームドコンセントの時点で18〜65歳の男性および/または女性の参加者。

  • -参加者は、過去の医療記録に記載されている遺伝性タイプ3 VWDまたはタイプ2N VWD、またはVWDタイプ3または2N VWDを生成することが知られている文書化された遺伝子型と診断されています。
  • -タイプ3のVWD参加者は、VWFおよび第VIII因子含有凝固因子濃縮物に少なくとも25日間曝露した病歴がある場合に含まれます
  • タイプ2NのVWD参加者は、治験責任医師の評価によりDDAVPの使用が不十分または禁忌であると判断された場合、またはVWFおよびFVIIIを含む凝固因子濃縮物を以前に使用する必要があった場合に含まれます。

除外基準:

  • -VWD以外の遺伝性または後天性凝固障害（質的および量的血小板障害、およびスクリーニング時の血小板減少症<100,000細胞/ uLを含む）
  • 参加者は、スクリーニング時にFVIII活性レベルが20 IU / dLを超えています
  • -VWF阻害剤の病歴または存在、またはVWF阻害剤の臨床的疑い
  • -0.6 BU / mL以上（Nijmegen modified Bethesdaアッセイによる）またはFVIII阻害剤の臨床的疑いとして定義されるFVIII阻害剤試験陽性の病歴
  • -スクリーニング時に0.6 BU / mL以上と定義された陽性のFVIIIインヒビターテスト
  • -FVIIIまたはVWFを含む製品に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴
  • -参加者は、ベースライン前の12週間以内に全身免疫抑制または免疫調節治療を受けたか、受ける予定です。
  • -参加者は、最大用量製品を超えるアセチルサリチル酸、非NSAID抗血小板、およびNSAIDの使用を必要とします
  • -現在、VWDの治療のための予防レジメンを受けている患者は、治験責任医師の意見では、研究中の予防を差し控える必要性に関連する出血のリスクが増加する可能性があるため、研究への参加を排除します。

上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エファネソクトコグ アルファ (BIVV001)
各患者に BIVV001 を 1 回 IV 投与する
薬：エファネソクトコグ アルファ (BIVV001)
剤形：注射液投与方法：静脈注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
薬物動態パラメーター: 観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目
薬物動態パラメータ: 終末半減期 (t½z)
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目
薬物動態パラメーター: 総クリアランス (CL)
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目
薬物動態パラメータ：定常状態での分布量（Vss）
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目
薬物動態パラメータ：無限大に外挿された活性時間曲線下面積（AUC∞）
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目
薬物動態パラメータ：平均滞留時間（MRT）
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目
薬物動態パラメーター: 増分回復 (IR)
時間枠：1日目～10日目
1日目～10日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：29日目まで
29日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Bioverativ, a Sanofi company

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年5月3日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年12月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年12月20日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年2月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年2月22日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年2月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年9月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (EudraCT番号)
  • U1111-1255-4463 (その他の識別子：UTN)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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