2N型および3型フォン・ヴィレブランド病（VWD）の成人におけるエファネソクトコグ アルファ（BIVV001）の薬物動態、安全性および忍容性を評価する

包含基準 :

-インフォームドコンセントの時点で18〜65歳の男性および/または女性の参加者。

• -参加者は、過去の医療記録に記載されている遺伝性タイプ3 VWDまたはタイプ2N VWD、またはVWDタイプ3または2N VWDを生成することが知られている文書化された遺伝子型と診断されています。
• -タイプ3のVWD参加者は、VWFおよび第VIII因子含有凝固因子濃縮物に少なくとも25日間曝露した病歴がある場合に含まれます
• タイプ2NのVWD参加者は、治験責任医師の評価によりDDAVPの使用が不十分または禁忌であると判断された場合、またはVWFおよびFVIIIを含む凝固因子濃縮物を以前に使用する必要があった場合に含まれます。

除外基準:

• -VWD以外の遺伝性または後天性凝固障害（質的および量的血小板障害、およびスクリーニング時の血小板減少症<100,000細胞/ uLを含む）
• 参加者は、スクリーニング時にFVIII活性レベルが20 IU / dLを超えています
• -VWF阻害剤の病歴または存在、またはVWF阻害剤の臨床的疑い
• -0.6 BU / mL以上（Nijmegen modified Bethesdaアッセイによる）またはFVIII阻害剤の臨床的疑いとして定義されるFVIII阻害剤試験陽性の病歴
• -スクリーニング時に0.6 BU / mL以上と定義された陽性のFVIIIインヒビターテスト
• -FVIIIまたはVWFを含む製品に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴
• -参加者は、ベースライン前の12週間以内に全身免疫抑制または免疫調節治療を受けたか、受ける予定です。
• -参加者は、最大用量製品を超えるアセチルサリチル酸、非NSAID抗血小板、およびNSAIDの使用を必要とします
• -現在、VWDの治療のための予防レジメンを受けている患者は、治験責任医師の意見では、研究中の予防を差し控える必要性に関連する出血のリスクが増加する可能性があるため、研究への参加を排除します。

上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。