Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å vurdere farmakokinetikken og sikkerheten og toleransen til Efanesoctocog Alfa (BIVV001) hos voksne med type 2N og 3 Von Willebrand sykdom (VWD)

21. september 2025 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 1, åpen studie for å vurdere farmakokinetikken og sikkerheten og toleransen til en enkelt intravenøs injeksjon av rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) hos voksne med type 2N og 3 Von Willebrand sykdom (VWD)

Hovedmål:

- For å karakterisere farmakokinetikken (PK) til BIVV001 etter en enkelt intravenøs (IV) administrering, vurdert av faktor VIII (FVIII) aktivitet bestemt av en-trinns aktiverte partielle tromboplastintid (aPPT) koagulasjonsanalysen, samt BIVV001-fangst kromogen Coatest FVIII-aktivitetsanalyse

Sekundært mål:

-For å vurdere sikkerheten og toleransen til en enkelt IV-dose av BIVV001 hos voksne pasienter med type 2N og 3 VWD

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Varighet av hver del av studien for én deltaker:

Total studietid: Inntil 57 dager.

  • Screening: opptil 28 dager.
  • Opptil 29 dagers sikkerhetsobservasjon etter administrering av IV BIVV001-dose (denne perioden inkluderer PK-prøvetaking opp til de første 10 dagene etter administrering).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa_Investigational Site Number :8400002
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania_Investigational Site Number :8400001
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Investigational Site Number :2500002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

-- Mannlig og/eller kvinnelig deltaker, mellom 18 og 65 år, inkludert på tidspunktet for informert samtykke.

  • Deltakeren har blitt diagnostisert med arvelig type 3 VWD eller type 2N VWD som dokumentert i historiske medisinske journaler ELLER en dokumentert genotype kjent for å produsere VWD type 3 eller 2N VWD.
  • Type 3 VWD-deltakere er inkludert hvis de har en sykehistorie på minst 25 dager eksponering for VWF og faktor VIII-holdige koagulasjonsfaktorkonsentrater
  • Type 2N VWD-deltakere er inkludert hvis bruken av DDAVP anses som utilstrekkelig eller kontraindisert, som vurdert av etterforskeren, eller hvis de har krevd tidligere bruk av VWF- og FVIII-holdige koagulasjonsfaktorkonsentrater.

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn VWD (inkludert kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser og trombocytopeni < 100 000 celler/uL ved screening)
  • Deltakeren har et FVIII aktivitetsnivå >20 IE/dL, ved screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer eller klinisk mistanke om en VWF-hemmer
  • Anamnese med en positiv FVIII-hemmertest, definert som ≥0,6 BU/ml (ved Nijmegen modifisert Bethesda-analyse) eller en klinisk mistanke om en FVIII-hemmer
  • Positiv FVIII-hemmertest, definert som ≥0,6 BU/ml, ved screening
  • Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med ethvert FVIII- eller VWF-holdig produkt
  • Deltakeren har mottatt eller forventer å motta systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerende behandling innen 12 uker før baseline.
  • Deltakeren krever bruk av acetylsalisylsyre, ikke-NSAID anti-blodplater og NSAIDs over maksimal dose produkt
  • Pasienter som for tiden er på et profylakseregime for behandling av VWD som, etter etterforskerens mening, ville utelukke deltakelse i studien på grunn av den mulige økte risikoen for blødning forbundet med kravet om å holde tilbake profylakse under studien.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: efanesoctocog alfa (BIVV001)
En enkelt IV-dose av BIVV001 vil bli administrert til hver pasient
Legemiddel: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter: Maksimal plasmakonsentrasjon observert (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10
Farmakokinetisk parameter: terminal halveringstid (t½z)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10
Farmakokinetisk parameter: Total clearance (CL)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10
Farmakokinetisk parameter: distribusjonsvolum ved steady state (Vss)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10
Farmakokinetisk parameter: Areal under aktivitetstidskurven ekstrapolert til uendelig (AUC∞)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10
Farmakokinetisk parameter: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10
Farmakokinetisk parameter: Inkrementell utvinning (IR)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Dag 1 til dag 10

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til dag 29
Frem til dag 29

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Bioverativ, a Sanofi company

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
3. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PKM16978
  • 2020-004947-10 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1255-4463 (Annen identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger