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血小板輸血依存症の低リスクMDS患者におけるエルトロンボパグの有効性と安全性の研究

2026年3月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

血小板輸血依存症の成人低リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者におけるエルトロンボパグ単剤療法とプラセボを比較する無作為化二重盲検プラセボ対照日本国内第II相臨床試験

この試験は、血小板輸血依存性低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）の日本人成人患者におけるエルトロンボパグ単剤療法の有効性と安全性を評価するために設計されています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、血小板輸血依存性の低リスク MDS (IPSS-R 非常に低い、低い、中間骨髄芽球数が 5% 未満で、細胞遺伝学的に非常に良好、良好、または中リスクのリスク）。 ベースラインでの血小板輸血依存は、無作為化前の 4 週間以内に 2 回以上の頻度で定期的に血小板輸血を受けることと定義されます。 血小板輸血は、血小板数が 20 X 10^9/L 未満の患者、または出血症状と血小板数が 30 X 10^9/L 未満の患者に実施する必要があります。

主な目的は、24 週目に血小板輸血の非依存性を達成した参加者の割合に関して、プラセボに対するエルトロンボパグの優位性を示すことです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
36

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Novartis Pharmaceuticals

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 日本
      • Aomori、日本、030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba、日本、260-0852
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima、日本、9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Gifu、日本、5008513
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto、日本、860-0008
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka、日本、5340021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata、日本、990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita、Chiba、日本、286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume、Fukuoka、日本、830-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake、Hiroshima、日本、739-0696
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya、Hyōgo、日本、663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、920-8530
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama、Kanagawa、日本、221-0855
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki、Nagasaki、日本、852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai、Osaka、日本、590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi Ku、Tokyo、日本、173 8606
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki、Yamaguchi、日本、750-0061
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

20年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -WHO 分類改訂第 4 版に従って MDS と診断された患者。

予後スコアリングシステム (IPSS-R):

  • 非常に低い (0-1.5)
  • 低 (2-3)
  • 中間リスク (3.5-4.5) IPSS-R ごとの予後変数に関する次のすべての基準を満たす必要があります。
  • 骨髄芽球 < 5% (治験責任医師の評価と中央審査の両方による)

  • IPSS-R に相当する細胞遺伝学的リスクが非常に良好、良好または中程度

    • 血小板輸血依存
    • MDS治療に抵抗性、不耐性、または不適格
    • 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) パフォーマンスステータス (PS) 0 または 1

除外基準:

  • エルトロンボパグ、ロミプロスチム、その他のTPO-RAの投与歴のある患者
  • WHO 分類改訂第 4 版による治療関連 MDS
  • WHO分類改訂第4版による慢性骨髄単球性白血病を含むMDS/骨髄増殖性腫瘍
  • WHO 分類改訂第 4 版による過剰芽球 (EB) を伴う MDS
  • -IPSS-Rの高リスクまたは非常に高リスクのMDSの既知の病歴
  • 現在MDSの治療を受けている（HMA、シクロスポリンA（CsA）、レナリドマイドなど）。 -貧血患者の赤血球生成刺激剤（ESA）または重度の好中球減少症および再発性感染症の患者の顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）による支持療法は、スクリーニング前の3か月間安定した投与量で許可され、同じ投与量で継続されますエルトロンボパグの最適用量が確立されるまで、/スケジュール。
  • 造血幹細胞移植予定患者
  • 十分な骨髄サンプルを吸引できない骨髄線維症
  • -既知の血栓性危険因子（研究に参加することの潜在的な利点が血栓塞栓性イベント（TEE）の潜在的なリスクを上回った場合を除く、研究者によって決定された）

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エルトロンボパグ アーム
1：1の比率にランダム化された参加者は、エルトロンボパグを服用します。
薬：エルトロンボパグ
エルトロンボパグは 12.5 mg および 25 mg の錠剤で提供され、1 日 1 回 (QD) 経口摂取されます。
他の名前：
  • ETB115
プラセボコンパレーター：プラセボアーム
1:1 の比率に無作為化された参加者は、プラセボを服用します。
薬：プラセボ
プラセボには 12.5 mg および 25 mg の錠剤があり、1 日 1 回 (QD) 経口摂取します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目に血小板輸血の自立を達成した参加者の割合
時間枠：24週目
血小板輸血の非依存性は、少なくとも 8 週間血小板輸血がないことと定義されます。 血小板数は、ベースライン数より高くなければなりません。
24週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血小板輸血の自立までの時間
時間枠：1年、2年
これは、無作為化日から少なくとも 8 週間続く血小板無輸血期間の初日までの時間として定義されます。
1年、2年
血小板輸血非依存の期間
時間枠：1年、2年
これは、血小板輸血の独立を達成した参加者のみを対象として定義され、血小板輸血なしで輸血の独立を達成した最初の日から、血小板輸血依存になる前の日付まで計算されます。
1年、2年
血小板輸血に依存しない参加者の割合
時間枠：1年、2年
血小板輸血の非依存性は、少なくとも 8 週間血小板輸血がないことと定義されます。 血小板数は、ベースライン数より高くなければなりません。
1年、2年
24週目に血小板輸血頻度が減少した参加者の割合
時間枠：24週目
これは、無作為化前の 4 週間と比較して、前の 4 週間で少なくとも 50% の減少として定義されます。
24週目
血小板反応を示した参加者の割合 (血液学的改善 (HI) - 血小板)
時間枠：24週目、1年目、2年目
血小板応答は、国際ワーキング グループ基準による HI-血小板として定義されます。
24週目、1年目、2年目
血小板反応までの時間
時間枠：24週目、1年目、2年目
これは、無作為化日から変更された IWG 基準による血小板応答基準を達成する最初の日までの時間として定義されます。
24週目、1年目、2年目
血小板反応の持続時間
時間枠：24週目、1年目、2年目
これは、血小板反応を達成した参加者に対して定義され、修正された IWG 基準に従って、血小板反応基準を達成した最初の日から血小板反応が失われる前の日付まで計算されます。
24週目、1年目、2年目
血液学的改善率 - 赤血球および - 好中球
時間枠：24週目、1年目、2年目
1 年目と 2 年目の 24 週での修正 IWG 基準による
24週目、1年目、2年目
HI後の再発を除いて疾患が進行した参加者の割合
時間枠：24週目、1年目、2年目
これは、修正された IWG 基準による調査員評価と中央審査の両方の爆発数に関するものです。
24週目、1年目、2年目
HIおよび輸血非依存後に再発した参加者の割合
時間枠：24週目、1年目、2年目
24 週目、1 年目および 2 年目に HI および輸血非依存の後に再発した参加者の割合。
24週目、1年目、2年目
急性骨髄性白血病（AML）に進行した参加者の割合
時間枠：24週目、1年目、2年目
これは、WHO 分類改訂第 4 版に従って、治験責任医師による評価と中央審査の両方で、24 週目、1 年目および 2 年目に芽球が 20% 以上であると定義されています。
24週目、1年目、2年目
無白血病生存（LFS）
時間枠：24週目、1年目、2年目
これは、無作為化の日から、治験責任医師の評価と中央審査の両方で、何らかの原因による 20% 以上の芽球または死亡の WHO 分類改訂第 4 版に従って AML に進行するまでの時間として定義されます。
24週目、1年目、2年目
臨床的に重要な出血イベント
時間枠：24週目、1年目、2年目
これは、WHO 出血スケールに従ってグレード 2 以上のイベントとして定義されます。
24週目、1年目、2年目
全生存期間 (OS)
時間枠：24週目、1年目、2年目
OS は、無作為化から何らかの原因による死亡までの時間として定義されます。
24週目、1年目、2年目
QLQ-C30を使用して測定された生活の質
時間枠：ベースライン、52 週目までは 4 週間ごと、52 週目以降は 8 週間ごと、治療終了または治療後のフォローアップ終了まで、約 3.5 年。

QLQ-C30 を使用して測定された、ベースラインから各訪問までの変化。 EORTC-QLQ-C30 は、がん患者の生活の質を評価するために開発された 30 項目のアンケートです。 身体機能、病気の症状、全体的な健康状態、効用に関する 28 の質問に対する被験者の回答は、4 段階 (1 = まったくない～4 = 非常によい) で採点されます。低いスコアは、機能レベルが高い/健康であることを示します。 . また、健康関連の QoL に関する 2 つの質問への回答は 7 段階 (1=非常に悪いから 7=非常に良い) で採点され、高得点は高い/健康的な機能レベルを示します。

線形変換を使用して生スコアが標準化されるため、スコアの範囲は 0 から 100 になります。
ベースライン、52 週目までは 4 週間ごと、52 週目以降は 8 週間ごと、治療終了または治療後のフォローアップ終了まで、約 3.5 年。
薬物動態 (PK): Cmax
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
参加者のサブセットにおける、初期用量、および該当する場合は 125 mg および 150 mg での定常状態での 24 時間にわたるエルトロンボパグの完全な PK プロファイル。
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
PK: Tmax
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
参加者のサブセットにおける、初期用量、および該当する場合は 125 mg および 150 mg での定常状態での 24 時間にわたるエルトロンボパグの完全な PK プロファイル。
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
PK:AUC
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
参加者のサブセットにおける、初期用量、該当する場合は 125 mg および 150 mg での定常状態での 24 時間にわたるエルトロンボパグの完全な PK プロファイル。
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
定常状態におけるエルトロンボパグのトラフ濃度
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
すべての参加者の各用量レベルで
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年5月25日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年4月26日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年12月9日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年3月11日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年3月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CETB115L11201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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