血小板輸血依存症の低リスクMDS患者におけるエルトロンボパグの有効性と安全性の研究
2026年3月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
血小板輸血依存症の成人低リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者におけるエルトロンボパグ単剤療法とプラセボを比較する無作為化二重盲検プラセボ対照日本国内第II相臨床試験
この試験は、血小板輸血依存性低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）の日本人成人患者におけるエルトロンボパグ単剤療法の有効性と安全性を評価するために設計されています。
調査の概要
詳細な説明
これは、血小板輸血依存性の低リスク MDS (IPSS-R 非常に低い、低い、中間骨髄芽球数が 5% 未満で、細胞遺伝学的に非常に良好、良好、または中リスクのリスク）。 ベースラインでの血小板輸血依存は、無作為化前の 4 週間以内に 2 回以上の頻度で定期的に血小板輸血を受けることと定義されます。 血小板輸血は、血小板数が 20 X 10^9/L 未満の患者、または出血症状と血小板数が 30 X 10^9/L 未満の患者に実施する必要があります。
主な目的は、24 週目に血小板輸血の非依存性を達成した参加者の割合に関して、プラセボに対するエルトロンボパグの優位性を示すことです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Aomori、日本、030 8553
- Novartis Investigative Site
-
Chiba、日本、260-0852
- Novartis Investigative Site
-
Fukushima、日本、9601295
- Novartis Investigative Site
-
Gifu、日本、5008513
- Novartis Investigative Site
-
Kumamoto、日本、860-0008
- Novartis Investigative Site
-
Osaka、日本、5340021
- Novartis Investigative Site
-
Yamagata、日本、990 9585
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Narita、Chiba、日本、286-8523
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukuoka
-
Kurume、Fukuoka、日本、830-8543
- Novartis Investigative Site
-
-
Hiroshima
-
Ohtake、Hiroshima、日本、739-0696
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya、Hyōgo、日本、663 8501
- Novartis Investigative Site
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、920-8530
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
- Novartis Investigative Site
-
Yokohama、Kanagawa、日本、221-0855
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai、Miyagi、日本、9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki、Nagasaki、日本、852-8501
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Sakai、Osaka、日本、590-0197
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Itabashi Ku、Tokyo、日本、173 8606
- Novartis Investigative Site
-
-
Yamaguchi
-
Shimonoseki、Yamaguchi、日本、750-0061
- Novartis Investigative Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -WHO 分類改訂第 4 版に従って MDS と診断された患者。
予後スコアリングシステム (IPSS-R):
- 非常に低い (0-1.5)
- 低 (2-3)
- 中間リスク (3.5-4.5) IPSS-R ごとの予後変数に関する次のすべての基準を満たす必要があります。
- 骨髄芽球 < 5% (治験責任医師の評価と中央審査の両方による)
IPSS-R に相当する細胞遺伝学的リスクが非常に良好、良好または中程度
- 血小板輸血依存
- MDS治療に抵抗性、不耐性、または不適格
- 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) パフォーマンスステータス (PS) 0 または 1
除外基準:
- エルトロンボパグ、ロミプロスチム、その他のTPO-RAの投与歴のある患者
- WHO 分類改訂第 4 版による治療関連 MDS
- WHO分類改訂第4版による慢性骨髄単球性白血病を含むMDS/骨髄増殖性腫瘍
- WHO 分類改訂第 4 版による過剰芽球 (EB) を伴う MDS
- -IPSS-Rの高リスクまたは非常に高リスクのMDSの既知の病歴
- 現在MDSの治療を受けている（HMA、シクロスポリンA（CsA）、レナリドマイドなど）。 -貧血患者の赤血球生成刺激剤（ESA）または重度の好中球減少症および再発性感染症の患者の顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）による支持療法は、スクリーニング前の3か月間安定した投与量で許可され、同じ投与量で継続されますエルトロンボパグの最適用量が確立されるまで、/スケジュール。
- 造血幹細胞移植予定患者
- 十分な骨髄サンプルを吸引できない骨髄線維症
- -既知の血栓性危険因子（研究に参加することの潜在的な利点が血栓塞栓性イベント（TEE）の潜在的なリスクを上回った場合を除く、研究者によって決定された）
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エルトロンボパグ アーム
1：1の比率にランダム化された参加者は、エルトロンボパグを服用します。
|
エルトロンボパグは 12.5 mg および 25 mg の錠剤で提供され、1 日 1 回 (QD) 経口摂取されます。
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボアーム
1:1 の比率に無作為化された参加者は、プラセボを服用します。
|
プラセボには 12.5 mg および 25 mg の錠剤があり、1 日 1 回 (QD) 経口摂取します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
24週目に血小板輸血の自立を達成した参加者の割合
時間枠：24週目
|
血小板輸血の非依存性は、少なくとも 8 週間血小板輸血がないことと定義されます。
血小板数は、ベースライン数より高くなければなりません。
|
24週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血小板輸血の自立までの時間
時間枠：1年、2年
|
これは、無作為化日から少なくとも 8 週間続く血小板無輸血期間の初日までの時間として定義されます。
|
1年、2年
|
|
血小板輸血非依存の期間
時間枠：1年、2年
|
これは、血小板輸血の独立を達成した参加者のみを対象として定義され、血小板輸血なしで輸血の独立を達成した最初の日から、血小板輸血依存になる前の日付まで計算されます。
|
1年、2年
|
|
血小板輸血に依存しない参加者の割合
時間枠：1年、2年
|
血小板輸血の非依存性は、少なくとも 8 週間血小板輸血がないことと定義されます。
血小板数は、ベースライン数より高くなければなりません。
|
1年、2年
|
|
24週目に血小板輸血頻度が減少した参加者の割合
時間枠：24週目
|
これは、無作為化前の 4 週間と比較して、前の 4 週間で少なくとも 50% の減少として定義されます。
|
24週目
|
|
血小板反応を示した参加者の割合 (血液学的改善 (HI) - 血小板)
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
血小板応答は、国際ワーキング グループ基準による HI-血小板として定義されます。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
血小板反応までの時間
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
これは、無作為化日から変更された IWG 基準による血小板応答基準を達成する最初の日までの時間として定義されます。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
血小板反応の持続時間
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
これは、血小板反応を達成した参加者に対して定義され、修正された IWG 基準に従って、血小板反応基準を達成した最初の日から血小板反応が失われる前の日付まで計算されます。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
血液学的改善率 - 赤血球および - 好中球
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
1 年目と 2 年目の 24 週での修正 IWG 基準による
|
24週目、1年目、2年目
|
|
HI後の再発を除いて疾患が進行した参加者の割合
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
これは、修正された IWG 基準による調査員評価と中央審査の両方の爆発数に関するものです。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
HIおよび輸血非依存後に再発した参加者の割合
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
24 週目、1 年目および 2 年目に HI および輸血非依存の後に再発した参加者の割合。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
急性骨髄性白血病（AML）に進行した参加者の割合
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
これは、WHO 分類改訂第 4 版に従って、治験責任医師による評価と中央審査の両方で、24 週目、1 年目および 2 年目に芽球が 20% 以上であると定義されています。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
無白血病生存（LFS）
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
これは、無作為化の日から、治験責任医師の評価と中央審査の両方で、何らかの原因による 20% 以上の芽球または死亡の WHO 分類改訂第 4 版に従って AML に進行するまでの時間として定義されます。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
臨床的に重要な出血イベント
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
これは、WHO 出血スケールに従ってグレード 2 以上のイベントとして定義されます。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
全生存期間 (OS)
時間枠：24週目、1年目、2年目
|
OS は、無作為化から何らかの原因による死亡までの時間として定義されます。
|
24週目、1年目、2年目
|
|
QLQ-C30を使用して測定された生活の質
時間枠：ベースライン、52 週目までは 4 週間ごと、52 週目以降は 8 週間ごと、治療終了または治療後のフォローアップ終了まで、約 3.5 年。
|
QLQ-C30 を使用して測定された、ベースラインから各訪問までの変化。 EORTC-QLQ-C30 は、がん患者の生活の質を評価するために開発された 30 項目のアンケートです。 身体機能、病気の症状、全体的な健康状態、効用に関する 28 の質問に対する被験者の回答は、4 段階 (1 = まったくない～4 = 非常によい) で採点されます。低いスコアは、機能レベルが高い/健康であることを示します。 . また、健康関連の QoL に関する 2 つの質問への回答は 7 段階 (1=非常に悪いから 7=非常に良い) で採点され、高得点は高い/健康的な機能レベルを示します。 線形変換を使用して生スコアが標準化されるため、スコアの範囲は 0 から 100 になります。 |
ベースライン、52 週目までは 4 週間ごと、52 週目以降は 8 週間ごと、治療終了または治療後のフォローアップ終了まで、約 3.5 年。
|
|
薬物動態 (PK): Cmax
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
参加者のサブセットにおける、初期用量、および該当する場合は 125 mg および 150 mg での定常状態での 24 時間にわたるエルトロンボパグの完全な PK プロファイル。
|
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
|
PK: Tmax
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
参加者のサブセットにおける、初期用量、および該当する場合は 125 mg および 150 mg での定常状態での 24 時間にわたるエルトロンボパグの完全な PK プロファイル。
|
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
|
PK:AUC
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
参加者のサブセットにおける、初期用量、該当する場合は 125 mg および 150 mg での定常状態での 24 時間にわたるエルトロンボパグの完全な PK プロファイル。
|
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
|
定常状態におけるエルトロンボパグのトラフ濃度
時間枠：集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
すべての参加者の各用量レベルで
|
集中: 投与前、投与後 1、2、4、6、8、および 24 時間。トラフ: 初回投与または各用量変更の開始後 15 日目から最大投与量に達するまで。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月25日
一次修了 (実際)
2025年4月26日
研究の完了 (推定)
2026年12月9日
試験登録日
最初に提出
2021年3月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月11日
最初の投稿 (実際)
2021年3月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月17日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CETB115L11201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。