Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sull'efficacia e la sicurezza di eltrombopag nei pazienti affetti da SMD a basso rischio con dipendenza da trasfusione piastrinica

16 ottobre 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio clinico giapponese di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che confronta la monoterapia con eltrombopag rispetto al placebo in pazienti adulti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio con dipendenza da trasfusioni piastriniche

This study is designed to evaluate the efficacy and safety of eltrombopag monotherapy in Japanese adult patients with platelet transfusion-dependent lower-risk Myelodysplastic syndromes (LR-MDS).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

This is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Japanese local phase II study to evaluate the efficacy and safety of eltrombopag monotherapy in Japanese adult patients with platelet transfusion-dependent lower-risk MDS (IPSS-R very low, low, intermediate risk with bone marrow blast count < 5% and cytogenetic very good, good or intermediate risk). Platelet transfusion dependence at baseline is defined as receiving platelet transfusion regularly with a frequency of 2 or more times within 4 weeks prior to randomization. Platelet transfusion should be performed for a patient with platelet counts < 20 X 10^9/L, or with hemorrhagic symptoms and platelet counts < 30 X 10^9/L.

The primary objective is to demonstrate superiority of eltrombopag versus placebo in terms of the proportion of participants who achieve platelet transfusion independence at Week 24.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aomori, Giappone, 0308553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Giappone, 2600852
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Giappone, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Gifu, Giappone, 5008513
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Giappone, 8600008
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Giappone, 5340021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Giappone, 9909585
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Giappone, 2868523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 8308543
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Giappone, 7390696
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Giappone, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 9208530
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 2591193
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 2210855
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Giappone, 8528501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Giappone, 5900197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 1138603
        • Novartis Investigative Site
      • tabashi City, Tokyo, Giappone, 1738606
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Giappone, 7500061
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Patients diagnosed with MDS according to the WHO classification revised 4th edition by investigator assessment with one of the following prognostic risk categories, based on the International

Prognostic Scoring System (IPSS-R):

  • very low (0-1.5)

  • low (2-3)

  • intermediate risks (3.5-4.5) All following criteria for prognostic variables per IPSS-R should be met.

  • Bone marrow blast < 5% (per both investigator's assessment and central review)

  • Cytogenetic very good, good or intermediate risk corresponding to IPSS-R

    • Platelet transfusion dependence
    • Refractory, intolerant to, or ineligible for MDS treatments
    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance status (PS) 0 or 1

Exclusion Criteria:

  • Patients with a history of prior administration of eltrombopag, romiplostim, or other TPO-RA
  • Therapy-related MDS per WHO classification revised 4th edition
  • MDS/myeloproliferative neoplasms including chronic myelomonocytic leukaemia per the WHO classification revised 4th edition
  • MDS with excess blasts (EB) per WHO classification revised 4th edition
  • Known history of IPSS-R high or very high risk MDS
  • Currently receiving treatments for MDS (e.g., HMA, cyclosporine A (CsA) or lenalidomide). Supportive treatment with erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) or erythroid mutation agent in anemic patients or granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) in patients with severe neutropenia and recurrent infections is allowed if at stable dosage for 3 months prior to screening and continued at the same dosing/schedule until the optimal dose of eltrombopag has been established.
  • Patients scheduled for hematopoietic stem cell transplantation
  • Bone marrow fibrosis that leads to an inability to aspirate adequate bone marrow sample
  • Known thrombophilic risk factors (except in cases where potential benefits of participating in the study outweighed potential risks of thromboembolic events (TEE), as determined by the investigator)

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Eltrombopag Arm

Participants randomized to a 1: 1 ratio will take eltrombopag.
Droga: Eltrombopag

Eltrombopag comes in 12.5 mg & 25 mg tablets and is taken orally once per day (QD)

Altri nomi:
  • ETB115
Comparatore placebo: Placebo Arm

Participants randomized to a 1: 1 ratio will take Placebo.
Droga: Placebo

Placebo comes in 12.5 mg & 25 mg tablets and is taken orally once per day (QD)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of participants who achieve platelet transfusion independence at Week 24
Lasso di tempo: Week 24

Platelet transfusion independence is defined as the absence of platelet transfusion for at least 8 weeks. Platelet count should be higher than the baseline count.
Week 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Time to platelet transfusion independence
Lasso di tempo: Year 1, Year 2

This is defined as time from the date of randomization to the first day of a platelet transfusion-free period lasting at least 8 weeks.
Year 1, Year 2
Duration of platelet transfusion independence
Lasso di tempo: Year 1, Year 2

This is defined for participants who have achieved platelet transfusion independence only and will be calculated from the first date of platelet transfusion-free resulting in achievement of transfusion independence to the date before becoming platelet transfusion dependent.
Year 1, Year 2
Percentage of participants with platelet transfusion independence
Lasso di tempo: Year 1, Year 2

Platelet transfusion independence is defined as the absence of platelet transfusion for at least 8 weeks. Platelet count should be higher than the baseline count.
Year 1, Year 2
Percentage of participants with platelet transfusion frequency reduction at Week 24
Lasso di tempo: Week 24

This is defined as a reduction by at least 50 percent during the 4 prior weeks as compared to the 4 weeks prior to randomization.
Week 24
Percentage of participants with platelet response (Hematologic improvement (HI) - platelet))
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

Platelet response is defined as HI-platelet per International Working Group criteria.
Week 24, Year 1, Year 2
Time to platelet response
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

This is defined as time from the date of randomization to the first date of achieving the platelet response criteria per modified IWG criteria.
Week 24, Year 1, Year 2
Duration of platelet response
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

This is defined for participants who have achieved platelet response and will be calculated from the first date of achieving the platelet response criteria to the date before loss of platelet response per modified IWG criteria.
Week 24, Year 1, Year 2
Percentage of hematologic improvement-erythroid and -neutrophil
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

per modified IWG criteria at 24 weeks, Year 1 and 2
Week 24, Year 1, Year 2
Percentage of participants with disease progression excluding relapse after HI
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

This is with regards to blast counts for both investigator assessment and central review per modified IWG criteria.
Week 24, Year 1, Year 2
Percentage of participants with relapse after HI and transfusion independence
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

The percentage of participants with relapse after HI and transfusion independence at Week 24, Year 1 and 2.
Week 24, Year 1, Year 2
Percentage of participants with progression to Acute myeloid leukemia (AML)
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

This is defined as ≥ 20% blasts at Week 24, Year 1 and 2 for both investigator assessment and central review per WHO classification revised 4th edition.
Week 24, Year 1, Year 2
Leukemia free survival (LFS)
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

This is defined as time from the date of randomization to progression to AML per WHO classification revised 4th edition of ≥ 20 percent blasts or death due to any cause for both investigator assessment and central review.
Week 24, Year 1, Year 2
Clinically significant bleeding events
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

This is defined as ≥ grade 2 events as per WHO bleeding scale.
Week 24, Year 1, Year 2
Overall survival (OS)
Lasso di tempo: Week 24, Year 1, Year 2

OS is defined as time from randomization to death due to any cause.
Week 24, Year 1, Year 2
Quality of Life measured using QLQ-C30
Lasso di tempo: Baseline, every 4 weeks until week 52, every 8 weeks after week 52 up to end of treatment or end of post-treatment follow-up, approximately 3.5 years.

The changes from baseline to each visit where measured using QLQ-C30. EORTC-QLQ-C30 is a 30-item questionnaire developed to assess the quality of life of cancer patients. Subject's responses to 28 questions about their physical functioning, disease symptoms, global health status and utilities are scored on a 4-point scale (1=Not at all to 4=Very much), a low score indicates a high / healthy level of functioning. And the responses to 2 questions about health-related QoL are scored on a 7-point scale (1=Very poor to 7=Excellent), a high score indicates a high / healthy level of functioning.

Using linear transformation, raw scores are standardized, so that scores range from 0 to 100.
Baseline, every 4 weeks until week 52, every 8 weeks after week 52 up to end of treatment or end of post-treatment follow-up, approximately 3.5 years.
Pharmacokinetics (PK): Cmax
Lasso di tempo: Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.

Full PK profile of eltrombopag over 24 hours at steady state at the initial dose, and at 125 mg and 150 mg when applicable, in subset of participants.
Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.
PK: Tmax
Lasso di tempo: Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.

Full PK profile of eltrombopag over 24 hours at steady state at the initial dose, and at 125 mg and 150 mg when applicable, in subset of participants.
Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.
PK: AUC
Lasso di tempo: Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.

Full PK profile of eltrombopag over 24 hours at steady state at the initial dose, and at 125 mg and 150 mg when applicable, in subset of participants.
Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.
Trough concentrations of eltrombopag at steady state
Lasso di tempo: Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.

at each dose level in all the participants
Intensive: pre-dose, 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours post-dose. Trough: 15th days after starting the initial dose or each dose modification until reaching the maximum dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 ottobre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CETB115L11201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni