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MRT/ATRT を含む固形腫瘍の小児患者におけるパノビノスタットの研究 (NORTH)

2025年2月20日 更新者：Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

骨肉腫、悪性ラブドイド腫瘍/非定型奇形ラブドイド腫瘍、神経芽細胞腫を含む固形腫瘍を有する小児、青年および若年成人患者におけるパノビノスタットの第II相試験

この試験では、骨肉腫、悪性ラブドイド腫瘍/非定型奇形ラブドイド腫瘍 (MRT/ATRT)、および神経芽細胞腫の患者の治療におけるパノビノスタットの抗腫瘍活性と副作用を評価しています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、原発組織学によって骨肉腫、悪性ラブドイド腫瘍/非定型奇形ラブドイド腫瘍に層別化された再発性または難治性の固形腫瘍患者における継続的な低用量のパノビノスタットの抗腫瘍活性を評価する非盲検、第 II 相、多施設研究です ( MRT/ATRT)、および神経芽細胞腫。

患者は、研究登録時に、腫瘍の種類によって、骨肉腫、MRT/ATRT、および神経芽腫の 3 つの階層に層別化されます [骨肉腫と神経芽腫のアームは登録を締め切られています]。 患者は、化学療法および/または放射線治療を含む従来の治療が完了し、3週間のウォッシュアウト期間が完了した後に研究に登録されます。

その後、パノビノスタットは、最大 12 コース、合計 48 週間、連続経口投与 (1 日あたり 8mg/m2 の漸減用量から開始) として投与されます。 最小用量は 1 日あたり 2mg/m2 です。 投薬は、薬物の生物学的効果（患者の末梢血サンプルで測定）および毒性のレベル（用量制限毒性および観察された有害事象によって測定）によって決定される各層の用量漸減または漸増スキームに従います。 各階層におけるその後の登録の線量レベルは、各コホートの段階的に縮小または段階的に拡大された線量に基づきます。 階層ごとの最終投与量は、4 週間維持される許容可能な毒性で有意な生物学的効果を達成するものです。

患者またはその両親/保護者は、試験中の薬物使用を監視するために薬物日誌を維持する必要があります。 患者は、研究療法の完了から最大2年間追跡されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
25

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • New Lambton、New South Wales、オーストラリア、2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart、Tasmania、オーストラリア、7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Perth Children's Hospital
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
        • Starship Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

39年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者は40歳未満でなければなりません。
  • -患者は、診断または再発時に骨肉腫、神経芽細胞腫、またはMRT / ATRTと組織学的に診断されている必要があります。 [骨肉腫と神経芽腫のアームは募集を締め切りました]。
  • 患者の疾患は、骨肉腫、神経芽細胞腫、および MRT/ATRT の場合、従来の治療法に難治性であるか、ATRT の場合、利用可能な効果的な従来の治療法がない。 患者は、サルベージ療法による治療後、病状が安定（SD）以上している必要があります。
  • 16 歳以上の患者では Karnofsky パフォーマンス レベルが 60% 以上、または 16 歳未満の患者では Lansky パフォーマンス レベルが 60% 以上。
  • 8週間以上の平均余命。
  • -研究に入る前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から完全に回復しました。
  • デキサメタゾンを投与されている CNS 腫瘍の患者は、少なくとも 1 週間は安定した/減少している用量を服用しています。
  • 十分なBM機能
  • 十分な腎機能
  • 十分な肝機能
  • 十分な心機能
  • 十分な肺機能
  • 十分な CNS 機能 - 少なくとも 2 か月間発作がない
  • 適切な血清カルシウム、マグネシウム、カリウム濃度
  • 女性で初経後の場合、妊娠検査は陰性でなければなりません。
  • 生殖能力がある場合は、効果的な避妊法を使用することに同意している。
  • 女性で授乳中の場合は、授乳しないことに同意している。
  • -患者および/またはその法定後見人が書面によるインフォームドコンセントフォームに署名している.

除外基準:

  • -3週間以内に骨髄抑制化学療法および/または生物学的療法を受けたことがあります（以前のニトロソウレアの場合は4週間）。
  • -2週間以内に局所緩和放射線療法を受けた。
  • -3週間以内に頭蓋脊髄放射線療法を受けた。
  • -6週間以内に骨盤の50％以上の放射線を受けた。
  • -6週間以内に他の実質的なBM放射線を受けました。
  • -1週間以内に成長因子を受け取りました。
  • -抗けいれん療法を誘発する酵素を受けています。
  • QTc間隔の延長に関連する薬を服用している
  • ヒドロクロロチアジドを服用しています。
  • メトロニダゾールおよび/またはジスルフィラムを投与されている
  • コントロールされていない敗血症がある。
  • -以前にパノビノスタットを受け取ったことがある。
  • -うっ血性心不全、制御されていない心臓リズム障害、または450ミリ秒以上のQTcの症状があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：骨肉腫[腕を閉じた状態]
薬：パノビノスタット
パノビノスタット カプセル、10mg、1 日あたり 8mg/m2 の漸減用量から開始
他の名前：
  • ファリダック®
実験的：悪性ラブドイド腫瘍・非定型奇形性ラブドイド腫瘍
薬：パノビノスタット
パノビノスタット カプセル、10mg、1 日あたり 8mg/m2 の漸減用量から開始
他の名前：
  • ファリダック®
実験的：神経芽腫 [腕を閉じた状態]
薬：パノビノスタット
パノビノスタット カプセル、10mg、1 日あたり 8mg/m2 の漸減用量から開始
他の名前：
  • ファリダック®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベントフリーサバイバル
時間枠：学習登録から最大2年後
推定2年間のイベントフリーサバイバル（EFS）。 EFSは、研究の登録から最初に記録された疾患の進行、再発または第2悪性腫瘍、またはあらゆる理由からの死までの時間として計算されます。
学習登録から最大2年後
全生存
時間枠：学習登録から最大2年後
推定2年全生存率（OS）。 OSは、研究の登録から死まで、あらゆる理由からの時間として計算されます。
学習登録から最大2年後
安全性：グレードとタイプによって要約された有害事象
時間枠：介入開始から1週間から12か月後
CTCAEバージョン4で等級付けおよび定義されています
介入開始から1週間から12か月後

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床的利益率で測定された有効性
時間枠：介入開始から6か月および12か月後

MRI/CTイメージングを使用して、安定した疾患の患者またはより良い患者の割合としての臨床的利益率。

安定した疾患は、CR/PR/MR/SD/全体的な反応を伴うMRT/ATRT/骨肉腫として定義されています。

CR/PR/SDまたは非CR/非PD全体の反応を伴う神経芽細胞腫。
介入開始から6か月および12か月後

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
試験参加者と履歴制御データの比較
時間枠：OSおよびEFSの生存は、留学登録から最大2年後
ATRT/MRT患者の全体的およびイベントのない生存を履歴データと比較します。
OSおよびEFSの生存は、留学登録から最大2年後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年1月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年5月8日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年5月8日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年5月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年5月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年5月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年2月20日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (レジストリ識別子：Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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