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Un estudio de panobinostat en pacientes pediátricos con tumores sólidos, incluidos MRT/ATRT (NORTH)

20 de febrero de 2025 actualizado por: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Un estudio de fase II de panobinostat en pacientes pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes con tumores sólidos que incluyen osteosarcoma, tumor rabdoideo maligno/tumores rabdoides teratoideos atípicos y neuroblastoma

Este ensayo está evaluando la actividad antitumoral y los efectos secundarios de panobinostat en el tratamiento de pacientes con osteosarcoma, tumor rabdoideo maligno/tumor rabdoideo teratoideo atípico (MRT/ATRT) y neuroblastoma.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, de fase II, multicéntrico que evalúa la actividad antitumoral de dosis bajas y continuas de panobinostat en pacientes con tumores sólidos recurrentes o refractarios estratificados por histología primaria en osteosarcoma, tumor rabdoideo maligno/tumor rabdoideo teratoideo atípico ( MRT/ATRT) y neuroblastoma.

Los pacientes se estratificarán al ingresar al estudio por tipo de tumor en tres estratos: osteosarcoma, MRT/ATRT y neuroblastoma [los brazos de osteosarcoma y neuroblastoma están cerrados para la inscripción]. Los pacientes se inscribirán en el estudio después de completar su terapia convencional, incluida la quimioterapia y/o el tratamiento con radiación, y completar un período de lavado de tres semanas.

Panobinostat luego se administrará como una dosis oral continua (comenzando con una dosis reducida de 8 mg/m2 por día), hasta 12 ciclos, un total de 48 semanas. La dosis mínima es de 2 mg/m2 al día. La dosificación seguirá un esquema de reducción o aumento de la dosis para cada estrato que estará determinado por el efecto biológico del fármaco (medido en muestras de sangre periférica del paciente) y los niveles de toxicidad (medidos por la toxicidad limitante de la dosis y los eventos adversos observados). Los niveles de dosis para inscripciones posteriores en cada estrato se basarán en la dosis reducida o escalada en cada cohorte. La dosis final por estratos será aquella que consiga un efecto biológico significativo con una toxicidad aceptable que se mantenga durante un periodo de 4 semanas.

Se requerirá que los pacientes o sus padres/tutores mantengan un diario de medicamentos para controlar el uso de medicamentos durante todo el ensayo. Se realizará un seguimiento de los pacientes durante un máximo de 2 años a partir de la finalización del tratamiento del estudio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
25

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Starship Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 39 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener < 40 años de edad.
  • El paciente debe haber sido diagnosticado histológicamente con osteosarcoma, neuroblastoma o MRT/ATRT al momento del diagnóstico o recaída. [los brazos de osteosarcoma y neuroblastoma están cerrados al reclutamiento].
  • La enfermedad del paciente es refractaria a la terapia convencional, en el caso de osteosarcoma, neuroblastoma y MRT/ATRT, o no existe una terapia convencional efectiva disponible en el caso de ATRT. Los pacientes deben tener enfermedad estable (SD) o mejor después del tratamiento con terapia de rescate.
  • Nivel de rendimiento de Karnofsky superior o igual al 60 % para pacientes de 16 años de edad y mayores, O niveles de rendimiento de Lansky superiores o iguales al 60 % para pacientes menores de 16 años de edad.
  • Esperanza de vida de más de 8 semanas.
  • Completamente recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia, inmunoterapia o radioterapia previa antes de ingresar al estudio.
  • Los pacientes con tumores del SNC que reciben dexametasona reciben una dosis estable o decreciente durante al menos 1 semana.
  • Función adecuada de BM
  • Función renal adecuada
  • Función hepática adecuada
  • Función cardíaca adecuada
  • Función pulmonar adecuada
  • Función adecuada del SNC: libre de convulsiones durante al menos 2 meses
  • Concentraciones séricas adecuadas de calcio, magnesio y potasio
  • Si es mujer y posmenárquica, la prueba de embarazo debe ser negativa.
  • Si tiene potencial reproductivo, ha accedido a utilizar un método anticonceptivo eficaz.
  • Si es mujer y está amamantando, ha acordado no amamantar.
  • El paciente y/o su tutor legal han firmado un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • Haber recibido quimioterapia mielosupresora y/o terapia biológica dentro de las 3 semanas (4 semanas si nitrosourea previa).
  • Haber recibido radioterapia paliativa local en las últimas 2 semanas.
  • Haber recibido radioterapia craneoespinal en las últimas 3 semanas.
  • Haber recibido una radiación de la pelvis mayor o igual al 50 % dentro de las 6 semanas.
  • Haber recibido otra radiación sustancial de BM dentro de las 6 semanas.
  • Haber recibido factor(es) de crecimiento dentro de 1 semana.
  • Están recibiendo terapia anticonvulsiva inductora de enzimas.
  • Están recibiendo medicamentos asociados con la prolongación del intervalo QTc
  • Están recibiendo hidroclorotiazida.
  • Están recibiendo metronidazol y/o disulfiram
  • Tiene sepsis no controlada.
  • Haber recibido previamente panobinostat.
  • Tiene síntomas de insuficiencia cardíaca congestiva, alteración del ritmo cardíaco descontrolado o un QTc mayor o igual a 450 mseg.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Osteosarcoma [brazo cerrado]
Droga: Panobinostat
Cápsulas de Panobinostat, 10 mg, a partir de una dosis desescalada de 8 mg/m2 por día
Otros nombres:
  • Farydak®
Experimental: Tumor rabdoide maligno/tumor rabdoide teratoide atípico
Droga: Panobinostat
Cápsulas de Panobinostat, 10 mg, a partir de una dosis desescalada de 8 mg/m2 por día
Otros nombres:
  • Farydak®
Experimental: Neuroblastoma [brazo cerrado]
Droga: Panobinostat
Cápsulas de Panobinostat, 10 mg, a partir de una dosis desescalada de 8 mg/m2 por día
Otros nombres:
  • Farydak®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia gratuita para eventos
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después de la inscripción al estudio
Supervivencia gratuita de eventos (EFS) estimada de 2 años. EFS se calcula como el tiempo desde la inscripción del estudio hasta la progresión de la enfermedad documentada, recaída o segunda malignidad, o muerte por cualquier causa.
Hasta 2 años después de la inscripción al estudio
Supervivencia general
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después de la inscripción al estudio
Supervivencia general estimada de 2 años (OS). El sistema operativo se calcula como el tiempo desde la inscripción al estudio hasta la muerte de cualquier causa.
Hasta 2 años después de la inscripción al estudio
Seguridad: eventos adversos resumidos por grado y tipo
Periodo de tiempo: De 1 semana a 12 meses después del comienzo de la intervención
Grado y definido por CTCAE versión 4
De 1 semana a 12 meses después del comienzo de la intervención

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia medida por la tasa de beneficios clínicos
Periodo de tiempo: A los 6 y 12 meses después del comienzo de la intervención

Tasa de beneficios clínicos como porcentaje de pacientes con enfermedad estable o mejor usando imágenes de resonancia magnética/TC).

La enfermedad estable se define como MRT/ATRT/osteosarcoma con CR/PR/MR/SD/Respuesta general.

Neuroblastoma con CR/PR/SD o respuesta general no CR/no PD.
A los 6 y 12 meses después del comienzo de la intervención

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparación entre los participantes del ensayo y los datos de control histórico
Periodo de tiempo: OS y supervivencia de EFS hasta 2 años después de la inscripción al estudio
Comparación de supervivencia general y libre de eventos para pacientes con ATRT/MRT con datos históricos.
OS y supervivencia de EFS hasta 2 años después de la inscripción al estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de enero de 2019

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
8 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
8 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de febrero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (Identificador de registro: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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