孤立したメチルマロン酸血症の参加者におけるmRNA-3705の安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための研究
2026年5月2日 更新者：ModernaTX, Inc.
メチルマロニル-CoAムターゼ欠乏による孤立性メチルマロン酸血症の参加者におけるmRNA-3705の安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価するためのグローバル、第1/2相、非盲検、用量最適化研究
これは、メチルマロニル補酵素 A (CoA) ムターゼ (MUT) 欠乏による分離されたメチルマロン酸 (MMA) の上昇を伴う参加者における mRNA-3705 の研究です。
この研究の主な目的は、mRNA-3705 の安全性、薬物動態、および薬力学を評価することです。
調査の概要
状態
状態
終了しました
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
この調査は 2 つの段階で構成されています。用量最適化段階とそれに続くオプションの用量拡大段階。 この研究は、mRNA-3705 の複数回投与と投与間隔を評価するように設計されています。
どちらの段階でも、適格性が確認された後、参加者は観察期間 (投与前 48 ～ 72 時間) に入ります。これには、24 時間の入院が含まれ、その後に治療期間 (最大 40 週間) が続きます。 治療終了 (EOT) 訪問を含む治療期間を完了した参加者は、mRNA-3705 延長研究への参加が提案されます。 参加者が参加することを選択し、適格基準を満たしている場合、彼らは延長試験に登録されます。それ以外の場合は、この研究の 2 年間のフォローアップ部分に移行します。
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
18
段階
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
研究連絡先
- 名前：Moderna WeCare Team
- 電話番号：1-866-663-3762
- メール：WeCareClinicalTrials@modernatx.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Rotterdam、オランダ、3015 AA
- Erasmus MC
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Barakaldo、スペイン、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -参加者は、スクリーニング訪問時の体重が11.0キログラム（kg）以上です。
- -参加者は、分子遺伝学的検査によって確認されたMUT欠乏による孤立したMMAの診断を受けています。
- -参加者は、スクリーニング期間に確認された血清/血漿ビタミンB12レベルが正常の下限（検査室の参照範囲に基づく）以上です。 血清/血漿ビタミンB12レベルが上昇していることが判明した参加者は、治験責任医師の意見では、上昇の原因がB12補給に二次的である場合、参加者は参加できます。
- 参加者またはその法的に権限を与えられた代理人は、現地の規制によって義務付けられているインフォームドコンセントおよび/または同意を提供する意思と能力があり、研究関連の評価に進んで従うことができます。
- -出産の可能性のある性的に活発な女性と生殖の可能性のある性的に活発な男性は、研究中および研究薬の最後の投与から3か月間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。
主な除外基準:
- -参加者は、孤立したMMA cb1A、cb1B、またはcb1D酵素サブタイプ、またはメチルマロニル-CoAエピメラーゼ欠損症、または複合MMAとホモシスチン尿症の診断を受けています。
- -参加者は、MMAの治療のために以前に遺伝子治療を受けました。
- -参加者には臓器移植の歴史があります。
- -参加者は、MMAまたは非遵守の歴史に関連しない活動的、不安定、または臨床的に重要な病状を持っています, 治験責任医師の意見では、この研究に参加している間にリスクを増強する可能性があります, 研究結果の解釈を妨げる, または参加者の参加を制限するこの研究で。 これには、関連する食物または薬物アレルギーの病歴が含まれる場合がありますが、これらに限定されません。心血管、中枢神経、胃腸、または感染症の病歴;臨床的に重要な病状の病歴;および/またはがんの病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
アーム数
2
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：mRNA-3705
第1部の参加者は、体重に基づいた用量のmRNA-3705を、約40週間にわたって最大10回、2週間ごとまたは3週間ごとに1回、静脈内投与により受けます。
第2部および第3部の参加者は、選択された用量レベルと頻度で3か月間mRNA-3705を受けます。
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注入用無菌液
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
Part 2のみの参加者は、選択された頻度で3か月間プラセボを受け取ります。
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無菌輸液液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート1およびパート3：治療関連有害事象（TEAE）、研究薬関連TEAE、特別関心有害事象（AESI）、重篤な有害事象（SAE）、および治療中止に至ったTEAEを有する参加者の数
時間枠：最大134週間
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最大134週間
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第2部：3か月時点での血漿MMAレベルの変化率
時間枠：ベースライン、3か月
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ベースライン、3か月
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート1およびパート3：血漿中MMAレベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインから30週まで
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ベースラインから30週まで
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パート1：単回投与および反復投与後の血漿MMA測定における最大観察効果（Emax）
時間枠：ベースラインから第30週まで
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ベースラインから第30週まで
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Part 1: 単回および反復投与後の血漿MMA測定におけるベースライン以下かつ応答曲線以上の領域（AUC_Below_B）
時間枠：ベースラインから30週目まで
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ベースラインから30週目まで
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パート1：単回および反復投与後の血漿MMA測定における、ベースライン上の反応曲線下面積（AUC_Above_B）からベースライン下の曲線下面積（AUC_Below_B）を差し引いた正味曲線下面積（AUC_Net_B）
時間枠：ベースラインから30週まで
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ベースラインから30週まで
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パート1-3：血漿中2-メチルクエン酸（2-MC）レベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインから第30週まで
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ベースラインから第30週まで
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パート1-3：ヒトメチルマロニル補酵素Aムターゼ（hMUT）mRNA-3705の最大血中濃度（Cmax）
時間枠：投与前（0時間）から投与後264時間
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投与前（0時間）から投与後264時間
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パート1-3: hMUT mRNA-3705の濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：0 (投与前) から 投与後264時間
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0 (投与前) から 投与後264時間
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パート1-3：抗ポリエチレングリコール（PEG）抗体の力価
時間枠：投与前（0時間）から投与後336時間まで
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投与前（0時間）から投与後336時間まで
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パート2および3：抗hMUT抗体の力価
時間枠：0（投与前）から投与後336時間
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0（投与前）から投与後336時間
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パート2および3：小児生活の質評価尺度（PedsQL）身体機能スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3ヵ月後
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ベースライン、3ヵ月後
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パート2およびパート3：MMA関連入院の年間発生頻度
時間枠：ベースラインから3ヶ月まで
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ベースラインから3ヶ月まで
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パート2および3：代謝性代償不全イベントの年間頻度
時間枠：ベースラインから3ヶ月まで
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ベースラインから3ヶ月まで
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パート2および3：PedsQL総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第47週
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ベースライン、第47週
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パート2および3：調査員による重症度の総合評価（IGA-S）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第47週
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ベースライン、第47週
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パート2および3：介護者報告の重症度全般印象（CrGI-S）におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、47週目
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ベースライン、47週目
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パート2および3：ベースラインからの調査医グローバル改善評価（IGA-I）の変化
時間枠：第3週（投与2回目）、第47週
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第3週（投与2回目）、第47週
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パート2およびパート3：介護者報告による全体的改善印象（CrGI-I）のベースラインからの変化
時間枠：第3週（投与2回目）、第47週
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第3週（投与2回目）、第47週
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第2部：TEAE、SAE、AESI、および治療中止に至ったTEAEを有する参加者数
時間枠：最大47週間
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最大47週間
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第2部：SM-86の血漿中濃度
時間枠：0（投与前）から投与後48時間
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0（投与前）から投与後48時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2021年8月6日
一次修了 (実際)
一次修了
2026年4月1日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2026年4月1日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2021年5月19日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月19日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2021年5月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2026年5月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月2日
最終確認日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- mRNA-3705-P101
- 2022-502492-32-00 (その他の識別子：Clinical Trials Information System (CTIS))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。