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Um estudo para avaliar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do mRNA-3705 em participantes com acidemia metilmalônica isolada

2 de maio de 2026 atualizado por: ModernaTX, Inc.

Um estudo de otimização de dose global, fase 1/2, aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética do mRNA-3705 em participantes com acidemia metilmalônica isolada devido à deficiência de metilmalonil-CoA mutase

Este é um estudo do mRNA-3705 em participantes com ácido metilmalônico (MMA) elevado isolado devido à deficiência de metilmalonil-coenzima A (CoA) mutase (MUT). O principal objetivo do estudo é avaliar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do mRNA-3705.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo compreende 2 etapas; um Estágio de Otimização de Dose seguido por um Estágio de Expansão de Dose opcional. O estudo é projetado para avaliar doses múltiplas e intervalos de dosagem de mRNA-3705.

Em ambas as fases, após confirmação da elegibilidade, os participantes entrarão num Período de Observação (48 a 72 horas pré-dose), que inclui 24 horas de internamento hospitalar, seguido de um Período de Tratamento (até 40 semanas). Aos participantes que concluírem o período de tratamento, incluindo a visita de fim do tratamento (EOT), é oferecida a participação no estudo de extensão mRNA-3705. Se o participante optar por participar e atender aos critérios de elegibilidade, ele será inscrito no estudo de extensão; caso contrário, eles farão a transição para a parte de acompanhamento de 2 anos deste estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 AA
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante tem um peso corporal ≥11,0 quilogramas (kg) na visita de triagem.
  • O participante tem diagnóstico de MMA isolado devido à deficiência de MUT confirmado por teste genético molecular.
  • O participante tem um nível sérico/plasmático de vitamina B12 igual ou acima do limite inferior do normal (com base na faixa de referência laboratorial) confirmado no período de triagem. Para os participantes com níveis elevados de vitamina B12 sérica/plasmática, o participante pode entrar se, na opinião do investigador, a causa da elevação for secundária à suplementação de B12.
  • O participante ou seu representante legalmente autorizado está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado e/ou consentimento conforme exigido pelos regulamentos locais e deseja e é capaz de cumprir as avaliações relacionadas ao estudo.
  • Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos com potencial reprodutivo concordam em usar um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo e por 3 meses após a última administração do medicamento do estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tem um diagnóstico de subtipos enzimáticos isolados de MMA cb1A, cb1B ou cb1D ou deficiência de metilmalonil-CoA epimerase ou MMA combinado com homocistinúria.
  • O participante já recebeu terapia genética para o tratamento de MMA.
  • O participante tem um histórico de transplante de órgãos.
  • O participante tem uma condição médica ativa, instável ou clinicamente significativa não relacionada ao MMA ou histórico de descumprimento que, na opinião do investigador, pode potencializar o risco durante a participação neste estudo, interferir na interpretação dos resultados do estudo ou limitar a participação do participante no estudo. Isso pode incluir, mas não está limitado a, histórico de alergias alimentares ou medicamentosas relevantes; história de doenças cardiovasculares, nervosas centrais, gastrointestinais ou infecciosas; história de patologia clinicamente significativa; e/ou história de câncer.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: mRNA-3705
Os participantes na Parte 1 receberão uma dose de mRNA-3705 baseada no peso, administrada por via intravenosa, uma vez a cada 2 semanas ou uma vez a cada 3 semanas, até um máximo de 10 doses ao longo de aproximadamente 40 semanas. Os participantes na Parte 2 e na Parte 3 receberão mRNA-3705 na dose e frequência selecionadas durante 3 meses.
Biológico: mRNA-3705
Líquido estéril para perfusão
Outros nomes:
  • mRNA modificado codificando humano
  • metilmalonil-coenzima A mutase
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes apenas na Parte 2 receberão placebo na frequência selecionada durante 3 meses.
Biológico: Placebo
Líquido estéril para perfusão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Partes 1 e 3: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAETs), EAETs Relacionados com o Medicamento do Estudo, Eventos Adversos de Interesse Especial (EAEs), Eventos Adversos Graves (EAGs) e EAETs que Levam à Interrupção do Tratamento
Prazo: Até 134 semanas
Até 134 semanas
Parte 2: Alteração Percentual dos Níveis de MMA no Plasma no Mês 3
Prazo: Baseline, Mês 3
Baseline, Mês 3

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Partes 1 e 3: Alteração Percentual no Nível de MMA Plasmático
Prazo: Baseline até à Semana 30
Baseline até à Semana 30
Parte 1: Efeito Máximo Observado (Emax) para a Medição de MMA no Plasma após Administrações Únicas e Repetidas de mRNA-3705
Prazo: Linha de base até à Semana 30
Linha de base até à Semana 30
Parte 1: Área Abaixo da Linha de Base e Acima da Curva de Resposta (AUC_Below_B) para Medição de MMA Plasmático após Administrações Únicas e Repetidas de mRNA-3705
Prazo: Desde a linha de base até à semana 30
Desde a linha de base até à semana 30
Parte 1: Área Sob a Curva que é a Área Sob a Curva de Resposta Acima da Linha de Base (AUC_Above_B)-AUC_Below_B (AUC_Net_B) para Medição de MMA no Plasma após Administrações Únicas e Repetidas de mRNA-3705
Prazo: Linha de base até à Semana 30
Linha de base até à Semana 30
Partes 1-3: Alteração Percentual nos Níveis de Ácido 2-Metilcítrico (2-MC) no Plasma
Prazo: Baseline até à Semana 30
Baseline até à Semana 30
Partes 1-3: Concentração Máxima Observada (Cmax) do mRNA-3705 da Metilmalonil-Coenzyme A Mutase Humana (hMUT)
Prazo: 0 (pré-dose) a 264 horas pós-dose
0 (pré-dose) a 264 horas pós-dose
Partes 1-3: Área Sob a Curva Concentração-Tempo (ASC) do mRNA hMUT-3705
Prazo: 0 (pré-dose) a 264 horas pós-dose
0 (pré-dose) a 264 horas pós-dose
Partes 1-3: Título de Anticorpos Anti-Polietilenoglicol (PEG)
Prazo: 0 (pré-dose) até 336 horas pós-dose
0 (pré-dose) até 336 horas pós-dose
Partes 2 e 3: Título de Anticorpos Anti-hMUT
Prazo: 0 (pré-dose) até 336 horas pós-dose
0 (pré-dose) até 336 horas pós-dose
Partes 2 e 3: Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação de Função Física do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL)
Prazo: Linha de Base, Mês 3
Linha de Base, Mês 3
Partes 2 e 3: Frequência Anualizada de Hospitalizações Relacionadas com MMA
Prazo: Baseline até ao Mês 3
Baseline até ao Mês 3
Partes 2 e 3: Frequência Anualizada de Eventos de Descompensação Metabólica
Prazo: Linha de base até ao Mês 3
Linha de base até ao Mês 3
Partes 2 e 3: Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação Total do PedsQL
Prazo: Linha de base, Semana 47
Linha de base, Semana 47
Partes 2 e 3: Alteração em relação à Linha de Base na Avaliação Global de Gravidade do Investigador (IGA-S)
Prazo: Linha de base, Semana 47
Linha de base, Semana 47
Partes 2 e 3: Alteração em relação à Linha de Base na Impressão Global de Gravidade Reportada pelo Cuidador (CrGI-S)
Prazo: Baseline, Semana 47
Baseline, Semana 47
Partes 2 e 3: Alteração em relação à Linha de Base na Avaliação Global de Melhoria pelo Investigador (IGA-I)
Prazo: Semana 3 (Dose 2), Semana 47
Semana 3 (Dose 2), Semana 47
Partes 2 e 3: Alteração em relação à Linha de Base na Impressão Global de Melhoria Reportada pelo Cuidador (CrGI-I)
Prazo: Semana 3 (Dose 2), Semana 47
Semana 3 (Dose 2), Semana 47
Parte 2: Número de Participantes com TEAEs, SAEs, AESIs e TEAEs que Levaram à Interrupção do Tratamento
Prazo: Até 47 semanas
Até 47 semanas
Parte 2: Concentração Plasmática de SM-86
Prazo: 0 (pré-dose) até 48 horas pós-dose
0 (pré-dose) até 48 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
ModernaTX, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • mRNA-3705-P101
  • 2022-502492-32-00 (Outro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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