Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af mRNA-3705 hos deltagere med isoleret methylmalonsyreacidæmi

2. maj 2026 opdateret af: ModernaTX, Inc.

Et globalt, fase 1/2, åbent, dosisoptimeringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik og farmakokinetik af mRNA-3705 hos deltagere med isoleret methylmalonsyreacidæmi på grund af methylmalonyl-CoA-mutase-mangel

Dette er en undersøgelse af mRNA-3705 hos deltagere med isoleret forhøjet methylmalonsyre (MMA) på grund af methylmalonyl-coenzym A (CoA) mutase (MUT) mangel. Hovedmålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af mRNA-3705.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse omfatter 2 faser; et dosisoptimeringstrin efterfulgt af et valgfrit dosisudvidelsestrin. Studiet er designet til at evaluere flere doser og doseringsintervaller af mRNA-3705.

I begge faser, efter bekræftelse af berettigelse, vil deltagerne gå ind i en observationsperiode (48 til 72 timer før dosis), som inkluderer 24 timers indlæggelse efterfulgt af en behandlingsperiode (op til 40 uger). Deltagere, der gennemfører behandlingsperioden, inklusive End of Treatment (EOT)-besøget, tilbydes deltagelse i mRNA-3705 forlængelsesstudiet. Hvis deltageren vælger at deltage og opfylder berettigelseskriterierne, vil de blive tilmeldt forlængelsesundersøgelsen; ellers vil de gå over til 2-års opfølgningsdelen af ​​denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 AA
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren har en kropsvægt på ≥11,0 kg (kg) ved screeningsbesøget.
  • Deltageren har en diagnose af isoleret MMA på grund af MUT-mangel bekræftet ved molekylær genetisk test.
  • Deltageren har et serum-/plasma-vitamin B12-niveau, der er lig med eller over den nedre normalgrænse (baseret på laboratoriereferenceområdet), bekræftet i screeningsperioden. For de deltagere, der konstateres at have et forhøjet serum-/plasma-vitamin B12-niveau, kan deltageren deltage, hvis efter investigatorens vurdering årsagen til forhøjelsen er sekundær til B12-tilskud.
  • Deltageren eller hans/hendes juridisk autoriserede repræsentant er villig og i stand til at give informeret samtykke og/eller samtykke som påbudt af lokale regler og villig og i stand til at overholde undersøgelsesrelaterede vurderinger.
  • Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mænd med reproduktionspotentiale er enige om at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste administration af undersøgelseslægemidlet.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en diagnose af isolerede MMA cb1A, cb1B eller cb1D enzymatiske undertyper eller methylmalonyl-CoA epimerase mangel eller kombineret MMA med homocystinuri.
  • Deltager har tidligere modtaget genterapi til behandling af MMA.
  • Deltageren har en historie med organtransplantation.
  • Deltageren har en aktiv, ustabil eller klinisk signifikant medicinsk tilstand, der ikke er relateret til MMA eller historie med manglende overholdelse, som efter efterforskerens mening kunne forstærke risikoen under deltagelse i denne undersøgelse, forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller begrænse deltagerens deltagelse i undersøgelsen. Dette kan omfatte, men er ikke begrænset til, historie med relevante fødevare- eller lægemiddelallergier; anamnese med kardiovaskulær, centralnerve-, gastrointestinal eller infektionssygdom; historie med klinisk signifikant patologi; og/eller kræfthistorie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: mRNA-3705
Deltagere i del 1 vil modtage en vægtbaseret dosis af mRNA-3705, administreret intravenøst, én gang hver 2. uge eller én gang hver 3. uge i op til 10 doser over cirka 40 uger. Deltagere i del 2 og del 3 vil modtage mRNA-3705 i den valgte dosisniveau og hyppighed i 3 måneder.
Biologisk: mRNA-3705
Steril væske til infusion
Andre navne:
  • modificeret mRNA, der koder for mennesker
  • methylmalonyl-coenzym A mutase
Placebo komparator: Placebo
Deltagere kun i del 2 vil modtage placebo med den valgte frekvens i 3 måneder.
Biologisk: Placebo
Steril væske til infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 3: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), studiemedicinrelaterede TEAEs, særlige interessebivirkninger (AESIs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og TEAEs, der fører til behandlingsafbrydelse
Tidsramme: Op til 134 uger
Op til 134 uger
Del 2: Procentvis ændring i plasma MMA-niveauer ved måned 3
Tidsramme: Baseline, måned 3
Baseline, måned 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 3: Procentvis ændring i plasma MMA-niveau
Tidsramme: Baseline op til uge 30
Baseline op til uge 30
Del 1: Maksimal observeret effekt (Emax) for plasma MMA-måling efter enkelt- og gentagne doseringer af mRNA-3705
Tidsramme: Baseline op til uge 30
Baseline op til uge 30
Del 1: Areal under baseline og over responskurven (AUC_Below_B) for plasma MMA-måling efter enkelt- og gentagne doseringer af mRNA-3705
Tidsramme: Baseline op til uge 30
Baseline op til uge 30
Del 1: Areal under kurven, som er arealet under responskurven over baseline (AUC_Above_B)-AUC_Below_B (AUC_Net_B) for plasma MMA-måling efter enkelt og gentagne doseringer af mRNA-3705
Tidsramme: Baseline op til uge 30
Baseline op til uge 30
Del 1-3: Procentvis ændring i plasma 2-methylcitronsyre (2-MC) niveauer
Tidsramme: Baseline op til uge 30
Baseline op til uge 30
Del 1-3: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af human Methylmalonyl-Coenzym A Mutase (hMUT) mRNA-3705
Tidsramme: 0 (præ-dosis) til 264 timer efter dosering
0 (præ-dosis) til 264 timer efter dosering
Del 1-3: Areal under koncentrationstidskurven (AUC) for hMUT mRNA-3705
Tidsramme: 0 (præ-dosis) til 264 timer efter dosering
0 (præ-dosis) til 264 timer efter dosering
Del 1-3: Titer af anti-polyethylenglycol (PEG)-antistoffer
Tidsramme: 0 (præ-dose) til 336 timer efter dosering
0 (præ-dose) til 336 timer efter dosering
Del 2 og 3: Titer af anti-hMUT-antistoffer
Tidsramme: 0 (prædosis) til 336 timer efter dosering
0 (prædosis) til 336 timer efter dosering
Del 2 og 3: Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) fysisk funktionsscore
Tidsramme: Baseline, måned 3
Baseline, måned 3
Del 2 og 3: Årlig hyppighed af MMA-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline op til måned 3
Baseline op til måned 3
Del 2 og 3: Årlig hyppighed af metaboliske dekompensationshændelser
Tidsramme: Baseline op til måned 3
Baseline op til måned 3
Del 2 og 3: Ændring fra baseline i PedsQL total score
Tidsramme: Baseline, uge 47
Baseline, uge 47
Del 2 og 3: Ændring fra udgangspunkt i Investigator Global Assessment of Severity (IGA-S)
Tidsramme: Baseline, uge 47
Baseline, uge 47
Del 2 og 3: Ændring fra baseline i omsorgsgivers rapporterede globale indtryk af sværhedsgrad (CrGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge 47
Baseline, uge 47
Del 2 og 3: Ændring fra baseline i Investigator Global Assessment of Improvement (IGA-I)
Tidsramme: Uge 3 (Dosis 2), Uge 47
Uge 3 (Dosis 2), Uge 47
Del 2 og 3: Ændring fra udgangspunkt i pårørendes rapporterede globale indtryk af forbedring (CrGI-I)
Tidsramme: Uge 3 (Dosis 2), Uge 47
Uge 3 (Dosis 2), Uge 47
Del 2: Antal deltagere med TEAE'er, SAE'er, AESI'er og TEAE'er, der førte til behandlingsafbrydelse
Tidsramme: Op til 47 uger
Op til 47 uger
Del 2: Plasmakoncentration af SM-86
Tidsramme: 0 (præ-dosis) til 48 timer efter dosering
0 (præ-dosis) til 48 timer efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ModernaTX, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • mRNA-3705-P101
  • 2022-502492-32-00 (Anden identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger