このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

小児の先天性魚鱗癬に対する病理学的治療法の有効性の科学的実証と評価

2021年7月30日 更新者：National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
これは、先天性魚鱗癬の子供の病原療法に使用することを目的として、生物学的薬物の使用の適応を拡大することを目的とした実験的非無作為化臨床研究です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、先天性魚鱗癬の子供の病原療法に使用することを目的として、生物学的薬物の使用の適応を拡大することを目的とした実験的非無作為化臨床研究です。

この研究には、臨床的および遺伝的に先天性魚鱗癬の診断が確認された生後6か月から18歳までの50人の子供が含まれます。 患者は、対症療法（活性外用剤、皮膚軟化剤および/または全身性レチノイドを使用）またはサイトカインIL-12 / IL-23、IL-4 / IL-13およびIL-17Aを標的とする生物学的製剤を受ける4つのグループに分けられます。 すべての患者の免疫表現型検査が行われ、サイトカインプロファイルと感作のスペクトル、およびリンパ球におけるNF-kB活性化の程度が決定されます。 実験群№3では、ネザートン症候群の10人の患者にデュピルマブが投与され、実験群№2では、10人の患者にウステキヌマブが投与され、実験群№1では、10人の患者にセクキヌマブが投与されます。 有効性は、魚鱗癬領域重症度指数（IASI）、TEWLのレベルの決定を使用して評価され、生活の質の変化は、16歳よりもベースラインと比較して、子供の皮膚科学的生活の質指数（CDLQI）を使用して評価されます。そして52週。 研究を通して、安全性プロファイル（感染症の発症の登録）が評価されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、119296
        • 募集
        • National Medical Research Center for Children's Health
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6ヶ月～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 被験者はインフォームドコンセントに署名しています。 18 歳未満の患者の親または法定代理人の同意、および 15 歳以上 18 歳未満の患者の追加の同意。

    • -研究への参加時の被験者の年齢は6か月以上18歳以下です。
    • 研究への参加時に、臨床診断が確立されました：下品およびX連鎖先天性魚鱗癬を除いて、さまざまな臨床形態の先天性魚鱗癬（遺伝子研究は研究への参加の前提条件ではありません）。
  • -被験者は、彼/彼女の魚鱗癬に関連する少なくとも中等度のIASI紅斑、およびCDLQI ≥ 10による生活の質の低下を持っている必要があります
  • 重篤な感染症（肺炎、結核など）の徴候がないこと
  • 以下の遺伝子組み換え生物製剤の使用歴がない：ウステキヌマブ、セクキヌマブ、デュピルマブ

除外基準:

  • -ウステキヌマブ、セクキヌマブまたは薬物の他の成分に対してアレルギー反応を示す被験者。
  • -細菌性および/または真菌性疾患を患っている被験者。
  • 動的観察に問題がある被験者。
  • 臨床症状が悪化する被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：実験群№1（セクキヌマブ）
セクキヌマブ - 0、1、2、3 週間のスケジュールに従って肩に皮下注射し、その後 3 か月に 1 回、最大 52 週間の治療を行います。
薬：セクキヌマブ注射
生物学的製剤による病因療法
実験的：実験群№2（ウステキヌマブ）
ウステキヌマブ - スケジュール 0 での肩への皮下注射。 1か月、その後2か月ごとに最大52週間の治療。
薬：ウステキヌマブ注射
生物学的製剤による病因療法
実験的：実験群№3（デュピルマブ）

デュピルマブ - 肩への皮下注射:

体重が 15 から 30 kg 未満の患者の場合: 初期用量 - 600 mg (300 mg の 2 回の注射)、その後 4 週間ごとに 300 mg。体重が 30 から <60 kg の患者の場合: 初期用量 - 400 mg (200 mg を 2 回注射)、その後 2 週間ごとに 200 mg。体重が 60 kg 以上の患者の場合: 最初の用量は 600 mg (300 mg の 2 回の注射)、その後は 2 週間ごとに 300 mg です。
薬：デュピルマブ注射
生物学的製剤による病因療法
アクティブコンパレータ：対照群（対症療法）
皮膚軟化剤 + 全身性レチノイドによる対症療法
他の：対症療法
活性外用剤、皮膚軟化剤、必要に応じて全身性レチノイド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
魚鱗癬領域重症度指数（IASI）の変化
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
臨床的測定には、紅斑（IASI-E）とスケーリング（IASI-S）を統合した魚鱗癬領域重症度指数（IASI）が含まれていました。
ベースラインから 16 週間まで
魚鱗癬領域重症度指数（IASI）の変化
時間枠：52週
臨床的測定には、紅斑（IASI-E）とスケーリング（IASI-S）を統合した魚鱗癬領域重症度指数（IASI）が含まれていました。
52週

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
経皮水分蒸散量 (TEWL) レベルの変化
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
皮膚の表皮バリアを再構築する際の経皮水分損失（TEWL）の変化（治療の有効性の指標）。 g/hm2 で測定されます。
ベースラインから 16 週間まで
経皮水分蒸散量 (TEWL) レベルの変化
時間枠：52週
皮膚の表皮バリアを再構築する際の経皮水分損失（TEWL）の変化（治療の有効性の指標）。 g/hm2 で測定されます。
52週
小児皮膚科生活の質指数（CDLQI）の変化
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
治療の有効性の指標として、子供の皮膚科の生活の質の指標を増やします。 CDLQI は、各質問のスコアを合計して計算され、最大で 30、最小で 0 になります。スコアが高いほど、生活の質が損なわれます。 CDLQI は、可能な最大スコア 30 のパーセンテージとして表すこともできます。
ベースラインから 16 週間まで
小児皮膚科生活の質指数（CDLQI）の変化
時間枠：52週
治療の有効性の指標としての小児皮膚科の生活の質指数（CDLQI）の変化。 CDLQI は、各質問のスコアを合計して計算され、最大で 30、最小で 0 になります。スコアが高いほど、生活の質が損なわれます。 CDLQI は、可能な最大スコア 30 のパーセンテージとして表すこともできます。
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年3月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年3月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年6月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年7月30日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年8月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年8月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年7月30日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 12269723

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理