Justificación científica y evaluación de la eficacia de los métodos patogenéticos de terapia para la ictiosis congénita en niños
30 de julio de 2021 actualizado por: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Se trata de un estudio clínico experimental no aleatorizado destinado a ampliar las indicaciones de uso de fármacos biológicos con el objetivo de utilizarlos para la terapia patogénica de niños con ictiosis congénita.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se trata de un estudio clínico experimental no aleatorizado destinado a ampliar las indicaciones de uso de fármacos biológicos con el objetivo de utilizarlos para la terapia patogénica de niños con ictiosis congénita.
El estudio incluirá a 50 niños de 6 meses a 18 años con un diagnóstico clínica y genéticamente confirmado de ictiosis congénita. Los pacientes se dividirán en 4 grupos que recibirán terapia sintomática (utilizando agentes externos activos, emolientes y/o retinoides sistémicos) o biológicos dirigidos a las citocinas IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 e IL-17A. Se realizará el inmunofenotipado de todos los pacientes, se determinará el perfil de citoquinas y el espectro de sensibilización y el grado de activación de NF-kB en los linfocitos. En el grupo experimental №3, 10 pacientes con síndrome de Netherton recibirán dupilumab, en el grupo experimental №2, 10 pacientes recibirán ustekinumab y en el grupo experimental №1, 10 pacientes recibirán secukinumab. La eficiencia se evaluará utilizando el Índice de gravedad del área de ictiosis (IASI), la determinación del nivel de TEWL y el cambio en la calidad de vida también se evaluará utilizando el Índice de calidad de vida dermatológica infantil (CDLQI) en comparación con la línea de base, que a los 16 y 52 semanas. A lo largo del estudio se evaluará el perfil de seguridad (registro del desarrollo de enfermedades infecciosas).
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
Inscripción
50
Fase
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Karine O. Avetisyan, MD
- Número de teléfono: +79260869259
- Correo electrónico: avetisyan.karine@mail.ru
Ubicaciones de estudio
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Moscow, Federación Rusa, 119296
- Reclutamiento
- National Medical Research Center for Children's Health
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Contacto:
- Karine Avetisyan, MD
- Número de teléfono: +79260869259
- Correo electrónico: Avetisyan.karine@mail.ru
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
El sujeto ha firmado un consentimiento informado; consentimiento de los padres o representante legal para pacientes menores de 18 años, así como consentimiento adicional para pacientes ≥ 15 y < 18 años.
- En el momento de la participación en el estudio, la edad del sujeto no es inferior a 6 meses ni superior a 18 años.
- En el momento de la participación en el estudio, se estableció un diagnóstico clínico: Ictiosis congénita con diversas formas clínicas, con excepción de la ictiosis congénita vulgar y ligada al cromosoma X (la investigación genética no es un requisito previo para la participación en el estudio).
- Los sujetos deben tener al menos un eritema IASI moderado asociado con su ictiosis y una disminución en la calidad de vida según CDLQI ≥ 10
- Ausencia de signos de enfermedades infecciosas graves (neumonía, tuberculosis, etc.)
- Sin antecedentes de uso de los siguientes fármacos biológicos modificados genéticamente: ustekinumab, secukinumab, dupilumab
Criterio de exclusión:
- Sujetos que tengan una reacción alérgica a ustekinumab, secukinumab u otros componentes de los medicamentos.
- Sujetos que tengan enfermedades bacterianas y/o fúngicas.
- Sujetos que tienen problemas en la observación dinámica.
- Sujetos que tendrán un empeoramiento de los síntomas clínicos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Número de brazos
4
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo experimental №1 (Secukinumab)
Secukinumab: inyecciones subcutáneas en el hombro según el programa de 0,1,2,3 semanas, luego inyecciones 1 vez en 3 meses hasta 52 semanas de terapia.
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Terapia patogenética con fármacos biológicos
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Experimental: Grupo experimental №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - inyecciones subcutáneas en el hombro en horario 0; 1 mes, luego cada 2 meses hasta 52 semanas de terapia.
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Terapia patogenética con fármacos biológicos
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Experimental: Grupo experimental №3 (Dupilumab)
Dupilumab - inyecciones subcutáneas en el hombro: para pacientes que pesan de 15 a <30 kg: dosis inicial - 600 mg (2 inyecciones de 300 mg), luego 300 mg cada 4 semanas; para pacientes que pesan de 30 a <60 kg: dosis inicial - 400 mg (2 inyecciones de 200 mg), luego 200 mg cada 2 semanas; para pacientes que pesan 60 kg o más: la dosis inicial es de 600 mg (2 inyecciones de 300 mg), luego 300 mg cada 2 semanas. |
Terapia patogenética con fármacos biológicos
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Comparador activo: Grupo control (Terapia sintomática)
terapia sintomática con emolientes + retinoides sistémicos
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Agentes externos activos, emolientes, retinoides sistémicos si es necesario
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el índice de gravedad del área de ictiosis (IASI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 16 semanas
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Las medidas clínicas incluyeron el índice de gravedad del área de ictiosis (IASI), que integra el eritema (IASI-E) y la descamación (IASI-S)
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Desde el inicio hasta las 16 semanas
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Cambio en el índice de gravedad del área de ictiosis (IASI)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Las medidas clínicas incluyeron el índice de gravedad del área de ictiosis (IASI), que integra el eritema (IASI-E) y la descamación (IASI-S)
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de nivel de pérdida transepidérmica de agua (TEWL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 16 semanas
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Cambio en la pérdida de agua transepidérmica (TEWL) mientras se reconstruye la barrera epidérmica de la piel (un indicador de la efectividad de la terapia).
Medido en g/hm2.
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Desde el inicio hasta las 16 semanas
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Cambio de nivel de pérdida transepidérmica de agua (TEWL)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio en la pérdida de agua transepidérmica (TEWL) mientras se reconstruye la barrera epidérmica de la piel (un indicador de la efectividad de la terapia).
Medido en g/hm2.
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52 semanas
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Cambio en el Índice de Calidad de Vida en Dermatología Infantil (CDLQI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 16 semanas
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aumentando el índice de calidad de vida de The Children's Dermatology, como un indicador de la efectividad de la terapia.
El CDLQI se calcula sumando la puntuación de cada pregunta, lo que da como resultado un máximo de 30 y un mínimo de 0. Cuanto más alta es la puntuación, más se deteriora la calidad de vida.
El CDLQI también se puede expresar como un porcentaje de la puntuación máxima posible de 30.
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Desde el inicio hasta las 16 semanas
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Cambio en el Índice de Calidad de Vida en Dermatología Infantil (CDLQI)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio en el Índice de Calidad de Vida en Dermatología Infantil (CDLQI), como indicador de la efectividad de la terapia.
El CDLQI se calcula sumando la puntuación de cada pregunta, lo que da como resultado un máximo de 30 y un mínimo de 0. Cuanto más alta es la puntuación, más se deteriora la calidad de vida.
El CDLQI también se puede expresar como un porcentaje de la puntuación máxima posible de 30.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
1 de marzo de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización primaria
1 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
Finalización del estudio
1 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
21 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
9 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
9 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2021
Última verificación
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 12269723
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .