小児の先天性魚鱗癬に対する病理学的治療法の有効性の科学的実証と評価
調査の概要
詳細な説明
これは、先天性魚鱗癬の子供の病原療法に使用することを目的として、生物学的薬物の使用の適応を拡大することを目的とした実験的非無作為化臨床研究です。
この研究には、臨床的および遺伝的に先天性魚鱗癬の診断が確認された生後6か月から18歳までの50人の子供が含まれます。 患者は、対症療法（活性外用剤、皮膚軟化剤および/または全身性レチノイドを使用）またはサイトカインIL-12 / IL-23、IL-4 / IL-13およびIL-17Aを標的とする生物学的製剤を受ける4つのグループに分けられます。 すべての患者の免疫表現型検査が行われ、サイトカインプロファイルと感作のスペクトル、およびリンパ球におけるNF-kB活性化の程度が決定されます。 実験群№3では、ネザートン症候群の10人の患者にデュピルマブが投与され、実験群№2では、10人の患者にウステキヌマブが投与され、実験群№1では、10人の患者にセクキヌマブが投与されます。 有効性は、魚鱗癬領域重症度指数（IASI）、TEWLのレベルの決定を使用して評価され、生活の質の変化は、16歳よりもベースラインと比較して、子供の皮膚科学的生活の質指数（CDLQI）を使用して評価されます。そして52週。 研究を通して、安全性プロファイル（感染症の発症の登録）が評価されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Karine O. Avetisyan, MD
- 電話番号：+79260869259
- メール：avetisyan.karine@mail.ru
研究場所
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Moscow、ロシア連邦、119296
- 募集
- National Medical Research Center for Children's Health
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コンタクト：
- Karine Avetisyan, MD
- 電話番号：+79260869259
- メール：Avetisyan.karine@mail.ru
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
被験者はインフォームドコンセントに署名しています。 18 歳未満の患者の親または法定代理人の同意、および 15 歳以上 18 歳未満の患者の追加の同意。
- -研究への参加時の被験者の年齢は6か月以上18歳以下です。
- 研究への参加時に、臨床診断が確立されました：下品およびX連鎖先天性魚鱗癬を除いて、さまざまな臨床形態の先天性魚鱗癬（遺伝子研究は研究への参加の前提条件ではありません）。
- -被験者は、彼/彼女の魚鱗癬に関連する少なくとも中等度のIASI紅斑、およびCDLQI ≥ 10による生活の質の低下を持っている必要があります
- 重篤な感染症（肺炎、結核など）の徴候がないこと
- 以下の遺伝子組み換え生物製剤の使用歴がない：ウステキヌマブ、セクキヌマブ、デュピルマブ
除外基準:
- -ウステキヌマブ、セクキヌマブまたは薬物の他の成分に対してアレルギー反応を示す被験者。
- -細菌性および/または真菌性疾患を患っている被験者。
- 動的観察に問題がある被験者。
- 臨床症状が悪化する被験者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験群№1（セクキヌマブ）
セクキヌマブ - 0、1、2、3 週間のスケジュールに従って肩に皮下注射し、その後 3 か月に 1 回、最大 52 週間の治療を行います。
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生物学的製剤による病因療法
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実験的：実験群№2（ウステキヌマブ）
ウステキヌマブ - スケジュール 0 での肩への皮下注射。 1か月、その後2か月ごとに最大52週間の治療。
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生物学的製剤による病因療法
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実験的：実験群№3（デュピルマブ）
デュピルマブ - 肩への皮下注射: 体重が 15 から 30 kg 未満の患者の場合: 初期用量 - 600 mg (300 mg の 2 回の注射)、その後 4 週間ごとに 300 mg。体重が 30 から <60 kg の患者の場合: 初期用量 - 400 mg (200 mg を 2 回注射)、その後 2 週間ごとに 200 mg。体重が 60 kg 以上の患者の場合: 最初の用量は 600 mg (300 mg の 2 回の注射)、その後は 2 週間ごとに 300 mg です。 |
生物学的製剤による病因療法
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アクティブコンパレータ：対照群（対症療法）
皮膚軟化剤 + 全身性レチノイドによる対症療法
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活性外用剤、皮膚軟化剤、必要に応じて全身性レチノイド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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魚鱗癬領域重症度指数（IASI）の変化
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
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臨床的測定には、紅斑（IASI-E）とスケーリング（IASI-S）を統合した魚鱗癬領域重症度指数（IASI）が含まれていました。
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ベースラインから 16 週間まで
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魚鱗癬領域重症度指数（IASI）の変化
時間枠：52週
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臨床的測定には、紅斑（IASI-E）とスケーリング（IASI-S）を統合した魚鱗癬領域重症度指数（IASI）が含まれていました。
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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経皮水分蒸散量 (TEWL) レベルの変化
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
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皮膚の表皮バリアを再構築する際の経皮水分損失（TEWL）の変化（治療の有効性の指標）。
g/hm2 で測定されます。
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ベースラインから 16 週間まで
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経皮水分蒸散量 (TEWL) レベルの変化
時間枠：52週
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皮膚の表皮バリアを再構築する際の経皮水分損失（TEWL）の変化（治療の有効性の指標）。
g/hm2 で測定されます。
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52週
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小児皮膚科生活の質指数（CDLQI）の変化
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
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治療の有効性の指標として、子供の皮膚科の生活の質の指標を増やします。
CDLQI は、各質問のスコアを合計して計算され、最大で 30、最小で 0 になります。スコアが高いほど、生活の質が損なわれます。
CDLQI は、可能な最大スコア 30 のパーセンテージとして表すこともできます。
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ベースラインから 16 週間まで
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小児皮膚科生活の質指数（CDLQI）の変化
時間枠：52週
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治療の有効性の指標としての小児皮膚科の生活の質指数（CDLQI）の変化。
CDLQI は、各質問のスコアを合計して計算され、最大で 30、最小で 0 になります。スコアが高いほど、生活の質が損なわれます。
CDLQI は、可能な最大スコア 30 のパーセンテージとして表すこともできます。
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52週
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 12269723
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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