重要性が不明なクローン性血球減少症およびIDH1の変異を有する患者に対するイボシデニブ

包含基準:

• 原因不明の血球減少症が少なくとも 6 か月続いている。 血球減少症は、以下の閾値を下回る 1 つ以上の血球数指数の存在として定義されます。

  • Hgb <10 g/dL
  • ANC <1.8 × 10^9/L
  • 血小板 <100 × 10^9/L
• IDH1 遺伝子変異 (R132) は、ドロップレット デジタル PCR (ddPCR) テストによって確認され、頻度は 2% を超えています。 これはローカルで実行され、ワシントン大学で確認されます。
• 18歳以上。
• ECOGパフォーマンスステータス0-2

• 以下に定義する適切な臓器機能:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 x IULN
  • -血清総ビリルビン<1.5 x IULN（ギルバート症候群または赤血球生成に起因する場合、ビリルビン5mg / dLの上限は許容されます）
  • -Cockcroft-Gault糸球体濾過率推定による血清クレアチニン<2 x IULNまたはクレアチニンクリアランス> 50 mL /分
• 発育中のヒト胎児に対するイボシデニブの影響は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、試験参加前、試験参加期間中、およびイボシデニブの最終投与後 90 日間、適切な避妊法（セクション 5.5 で定義）を使用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせなければなりません。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究期間中、およびイボシデニブの最終投与後90日間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
• -IRBが承認した書面によるインフォームドコンセント文書（または、該当する場合は法的に権限を与えられた代理人のもの）を理解する能力と署名する意思がある.

除外基準:

• -研究登録から1か月以内の骨髄生検による血液疾患の兆候。
• -活動性悪性腫瘍（過去6か月間の最新のCTスキャンで1cmを超える疾患と定義）。
• 現在、悪性固形腫瘍の治療を受けています。
• -現在、他の治験薬を受け取っています。
• -既知の嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、または経口投与された薬物の摂取または消化管吸収を制限するその他の状態。
• -イボシデニブまたは研究で使用された他の薬剤と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
• -進行中または活動性の感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、または不整脈を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
• 妊娠中および/または授乳中。 出産の可能性のある女性は、試験開始から72時間以内に妊娠検査で陰性でなければなりません。
• 心拍数補正 QT 間隔 (QTc) > 450 ミリ秒、または QT 延長または不整脈イベントのリスクを高めるその他の要因 (例: 心不全、低カリウム血症、QT 間隔延長症候群の家族歴など）。
• -進行性多巣性白質脳症（PML）の既知の病歴。
• 現在、CYP3A4 の強力なインデューサーと敏感な基質であることが知られている薬を服用しています。