IDH1의 돌연변이 및 유의미하지 않은 클론성 혈구감소증 환자를 위한 Ivosidenib

포함 기준:

• 최소 6개월 동안 설명되지 않는 혈구감소증. 혈구감소증은 다음 역치 미만의 혈구수 지수가 1개 이상 존재하는 것으로 정의됩니다.

  • Hgb <10g/dL
  • ANC <1.8 × 10^9/L
  • 혈소판 <100 × 10^9/L
• IDH1 유전자 돌연변이(R132)는 2% 이상의 빈도로 액적 디지털 PCR(ddPCR) 테스트로 확인되었습니다. 이것은 현지에서 수행되고 워싱턴 대학에서 확인됩니다.
• 18세 이상.
• ECOG 수행 상태 0-2

• 아래에 정의된 적절한 기관 기능:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 x IULN
  • 혈청 총 빌리루빈 < 1.5 x IULN(길버트 증후군 또는 적혈구 생성에 기인할 수 있는 경우 빌리루빈 상한 5mg/dL이 허용됨)
  • Cockcroft-Gault 사구체 여과율 추정에 의한 혈청 크레아티닌 < 2 x IULN 또는 크레아티닌 청소율 > 50 mL/min
• 발달중인 인간 태아에 대한 이보시데닙의 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로, 가임 여성과 남성은 연구 참여 전, 연구 참여 기간 동안, 그리고 이보시데닙의 마지막 투여 후 90일 동안 적절한 피임법(섹션 5.5에 정의됨)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성은 또한 연구 전, 연구 기간 동안, 그리고 이보시데닙의 마지막 투여 후 90일 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• IRB 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의지가 있음.

제외 기준:

• 연구 시작 1개월 이내에 골수 생검에 의한 혈액학적 질환의 징후.
• 활동성 악성 종양(지난 6개월 동안 가장 최근 CT 스캔에서 > 1 cm 질병으로 정의됨).
• 현재 고형암 악성종양 치료를 받고 있다.
• 현재 다른 조사 요원을 받고 있습니다.
• 삼킴곤란, 단장 증후군, 위마비 또는 경구 투여 약물의 섭취 또는 위장관 흡수를 제한하는 기타 상태.
• 이보시데닙 또는 연구에 사용된 다른 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
• 진행 중이거나 활동성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
• 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 연구 시작 72시간 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
• 심박수 보정 QT 간격(QTc) > 450msec 또는 QT 연장 또는 부정맥 사건(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 간격 증후군의 가족력).
• 진행성 다발성 백질뇌증(PML)의 알려진 병력.
• 현재 CYP3A4 강력한 유도제 및 민감한 기질로 알려진 약물을 복용하고 있습니다.