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重要性が不明なクローン性血球減少症およびIDH1の変異を有する患者に対するイボシデニブ

2025年8月8日 更新者：Washington University School of Medicine

重要性が不明なクローン性血球減少症および IDH1 の変異を有する患者に対する Ivosidenib のパイロット研究

これは、IDH1 に変異があるクローン性血球減少症（CCUS）の患者におけるイボシデニブの有効性を調査する非盲検の多施設研究です。 目的は、イボシデニブの忍容性が良好であり、これらの患者の血球数異常の改善に潜在的に有効であるという原理の証明を確立することです。

この研究は、分散型のリモート構造でも患者に提供されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic - Case Comprehensive Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 原因不明の血球減少症が少なくとも 6 か月続いている。 血球減少症は、以下の閾値を下回る 1 つ以上の血球数指数の存在として定義されます。

    • Hgb <10 g/dL
    • ANC <1.8 × 10^9/L
    • 血小板 <100 × 10^9/L
  • IDH1 遺伝子変異 (R132) は、ドロップレット デジタル PCR (ddPCR) テストによって確認され、頻度は 2% を超えています。 これはローカルで実行され、ワシントン大学で確認されます。
  • 18歳以上。
  • ECOGパフォーマンスステータス0-2

  • 以下に定義する適切な臓器機能:

    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 x IULN
    • -血清総ビリルビン<1.5 x IULN（ギルバート症候群または赤血球生成に起因する場合、ビリルビン5mg / dLの上限は許容されます）
    • -Cockcroft-Gault糸球体濾過率推定による血清クレアチニン<2 x IULNまたはクレアチニンクリアランス> 50 mL /分
  • 発育中のヒト胎児に対するイボシデニブの影響は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、試験参加前、試験参加期間中、およびイボシデニブの最終投与後 90 日間、適切な避妊法（セクション 5.5 で定義）を使用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせなければなりません。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究期間中、およびイボシデニブの最終投与後90日間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
  • -IRBが承認した書面によるインフォームドコンセント文書（または、該当する場合は法的に権限を与えられた代理人のもの）を理解する能力と署名する意思がある.

除外基準:

  • -研究登録から1か月以内の骨髄生検による血液疾患の兆候。
  • -活動性悪性腫瘍（過去6か月間の最新のCTスキャンで1cmを超える疾患と定義）。
  • 現在、悪性固形腫瘍の治療を受けています。
  • -現在、他の治験薬を受け取っています。
  • -既知の嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、または経口投与された薬物の摂取または消化管吸収を制限するその他の状態。
  • -イボシデニブまたは研究で使用された他の薬剤と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
  • -進行中または活動性の感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、または不整脈を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
  • 妊娠中および/または授乳中。 出産の可能性のある女性は、試験開始から72時間以内に妊娠検査で陰性でなければなりません。
  • 心拍数補正 QT 間隔 (QTc) > 450 ミリ秒、または QT 延長または不整脈イベントのリスクを高めるその他の要因 (例: 心不全、低カリウム血症、QT 間隔延長症候群の家族歴など）。
  • -進行性多巣性白質脳症（PML）の既知の病歴。
  • 現在、CYP3A4 の強力なインデューサーと敏感な基質であることが知られている薬を服用しています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イボシデニブ
-イボシデニブは、最長5年間、1日500 mgの用量で外来患者に投与される経口薬です。 各サイクルは 28 日です。
薬：イボシデニブ
.患者は、食事の有無にかかわらず、毎日ほぼ同じ時間にイボシデニブを服用する必要がありますが、高脂肪の食事やグレープフルーツおよびグレープフルーツ製品を避けるように指示する必要があります。
他の名前：
  • ティブソボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的パラメータの改善率
時間枠：治療終了後30日間（推定61か月）まで

臨床試験中の MDS 患者に対する血液学的改善のための IWG 2006 基準の修正版に従って評価されます。

  • 赤血球系反応（治療前、<11 g/DL）

    • ヘモグロビン (Hgb) が 1.5 g/dL 以上増加
    • 過去 8 週間の治療前の輸血数と比較して、8 週間あたり少なくとも 4 回の RBC 輸血の絶対数による、RBC 輸血の単位の関連する減少。 治療前に Hgb が 9.0 g/dL 以下の場合に行われた RBC 輸血のみが、RBC 輸血反応の評価にカウントされます。

  • 血小板反応 (前処理、<100 x 10^9/L)

    • 血小板数が 20 × 10^9/L を超える患者の絶対増加量は 30 × 10^9/L 以上。
    • <20 × 10^9/L から >20 × 10^9/L まで、少なくとも 100% 増加します。

  • 好中球反応 (治療前、<1.0 x 10^9/L):

    • 少なくとも 100% の増加および絶対増加 >0.5 × 10^9/L。 研究開始前にペグフィルグラスチムが使用されている場合は、ANC > 500 を維持するためにペグフィルグラスチムを必要としないものとして応答を定義します。
治療終了後30日間（推定61か月）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
変異体 IDH1 バリアント対立遺伝子割合の変化
時間枠：治療完了まで（推定60か月）
-ddPCR は、VAF を定量化するための高感度かつ正確な方法です。 これは、標準的な手順を使用して、ワシントン大学の臨床病理学研究室で集中的に実行されます。 アッセイのばらつきを考慮するため、研究者は ddPCR アッセイを使用して 10 回の実行を実行し、平均 VAF を最終測定値とします。
治療完了まで（推定60か月）
無病生存期間
時間枠：治療終了後30日間（推定61か月）まで
-イベントには、MDS/AML の発症または死亡が含まれます。
治療終了後30日間（推定61か月）まで
CTCAE v 5.0 によって測定された有害事象の数
時間枠：治療終了後30日間（推定61か月）まで
治療終了後30日間（推定61か月）まで
血液学的反応の持続時間
時間枠：治療完了まで（推定60か月）
治療完了まで（推定60か月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Washington University School of Medicine

協力者

Gateway for Cancer Research
Servier Hellas Pharmaceuticals Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Kelly Bolton, M.D., Ph.D.、Washington University School of Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年4月1日

一次修了 (推定)

2030年1月31日

研究の完了 (推定)

2030年1月31日

試験登録日

最初に提出

2021年8月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月31日

最初の投稿 (実際)

2021年9月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年8月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月8日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 202110038

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化後にこの記事で報告された結果の基礎となる個々の参加データ (テキスト、表、図、および付録を含む) が利用可能になります。

IPD 共有時間枠

データは公開後すぐに利用でき、終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

データは公開後すぐに利用でき、終了日はありません。 アクセスは誰にでも、また目的を問わず提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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