重度の表皮融解症の単純性水疱症における凝集変異ケラチンを標的とする外用トラシュアの安全性と有効性 (TAMES)

包含基準:

• 患者は18歳以上の男性または女性です。
• -患者は、ケラチン14（K14）またはケラチン5（K5）遺伝子のいずれかに遺伝子変異が記録されており、EBS診断および/または特定の変異が重度のEBS（以前はEBS-DM）と一致している. (重度の EBS が疑われるが、遺伝的に確認されていない場合は、確認検査が行われます)。

• 患者は 4 つの必要な皮膚領域を持っています。

  • 治療エリア:

    • IGAスコア≧3として定義された2つの治療領域が必要です。治療領域には、びらん、紅斑、および潰瘍が定義されている場合があります。
    • 面積あたり約 300 ～ 400 cm^2 のサイズに匹敵する必要があります。 個別に、治療領域は連続的または非連続的である可能性があり、新たに形成された水ぶくれ/侵食を含まなければなりません。 理想的には、患者の 2 つの治療エリアは互いに隣接してはならず、胴体、腹部、または上肢または下肢に左右対称に配置する必要があります。
    • -感染していない可能性があります（主任研究者による評価による）、または14日以内に局所抗生物質で治療されました。
    • 手のひら、足の裏、頭皮、鼠蹊部、および主治医が治療の適用や包帯の適用、または結果の評価の評価が困難であると考えるその他の領域には配置しないでください.

  • サクション ブリスター エリア (SBA):

    • IGA スコアがゼロ (0) と定義された、傷がなく、視覚的に関与していない皮膚の領域が 2 つある必要があります。
    • 同等のサイズ (約 50 cm^2) であること

• 患者が出産の可能性のある女性（WOCBP）である場合、

  • 尿妊娠検査は陰性です。
  • -失敗率が年間1％未満の承認された効果的な避妊法を使用することに同意する（例：インプラント、注射可能、併用経口避妊薬、子宮内避妊器具、性的禁欲、精管切除されたパートナー）研究への参加中（および少なくとも3か月）その後）。
  • 介護ではありません。
• 患者の臨床検査値 (血液および尿) は正常範囲内または異常値は疾患の正常レベル内にあり、治験責任医師の意見では、値は研究参加に臨床的に関連していません。
• 患者は一般的に健康であり、研究者の意見では、EBS創傷の評価を損なう可能性がある、または研究への参加によって患者を容認できないリスクにさらす可能性のある既知の病状または身体的状態はありません。
• 研究期間中、患者は、治療エリアまたは吸引ブリスターエリア内で他の局所療法および/または含浸包帯を使用しないことに同意します（例：薬用クレンザー、CBDオイル、メディハニー、シルバジンクリーム1％、抗菌剤を含む局所薬、ケラチン、および/またはコラーゲン、リピドコロイドまたはポリマー膜ドレッシング、および/またはヒドロゲル)。
• 患者は、研究期間を通じてコン​​プライアンスを維持するために、研究手順と指示に従うことができ、喜んで従う必要があります。
• -患者は通知を受け、対象のインフォームドコンセントフォームを読んで理解し、書面によるインフォームドコンセントを提供しました。

除外基準:

• 患者の以前または併用の投薬または医学的治療/処置の使用：

  • 30日以内の治験薬。
  • -30日以内の全身ステロイド療法。
  • -14日以内の局所ステロイド療法（注：ステロイドを含む吸入および眼科製品は許可されています）。
  • -7日以内の全身抗生物質療法。
  • 30日以内の全身性利尿薬または強心配糖体。
  • -現在、化学療法または放射線療法を受けています。
  • -患者は、遺伝性EBの治療のために幹細胞移植または遺伝子治療を受けています。
  • -過去3か月以内の手術（軽微な美容または歯科処置を除く）。

• 患者の病歴には以下が含まれます：

  • 現在治療中のがん。
  • 重度のビタミン、ミネラル、またはタンパク質欠乏症の病歴。
  • 現在の全身感染。
  • HIV/エイズ。
  • -非EBS皮膚疾患（例：乾癬、アトピー性皮膚炎、湿疹、日光による損傷など）、または状態（例：日焼け） 治験責任医師の意見では、研究への参加によって被験者を過度のリスクにさらす可能性がある、または干渉する治験薬の申請または治験の評価とともに。
  • -治験責任医師の意見では、患者の研究への参加または完了を妨げる可能性が高い病気（神経、心血管、呼吸器、肝臓、腎臓、または代謝疾患など）、状態、または状況。
• -患者および/またはその法定代理人に存在する要因で、予定された研究訪問に参加できない、または研究プロトコル手順を実行できないなど、研究コンプライアンスを妨げる可能性があります。
• -患者は治験チームのメンバーまたは彼/彼女の近親者です。
• -薬物またはアルコール乱用の病歴（治験責任医師の定義による）。
• 患者の喫煙/vaping タバコ製品の使用。
• -治験責任医師の意見では、被験者を登録に不適切にするその他の不特定の理由。