重度の表皮融解症の単純性水疱症における凝集変異ケラチンを標的とする外用トラシュアの安全性と有効性 (TAMES)
重度の単純性表皮剥離症(TAMES)における凝集変異ケラチンを標的とする、5% w/w の TolaSure Gel の安全性と有効性に関する第 I/II 相、クローズド ラベル、無作為化、パイロット研究
調査の概要
詳細な説明
これは、重度の単純性表皮水疱症(EBS 、以前は EBS-Dowling Meara として知られていました)。 各患者 (5 人から完了するまで) は、TolaSure ゲル、5% w/w および TolaSure ビヒクル ゲルを、1 日 1 回、定義された治療領域および吸引ブリスター領域に適用します。 治験の終了(EOS)は、治験責任医師(PI)の裁量で、治療領域の解決または改善の欠如に応じて行われます。 患者が研究に参加できる最長期間は 10 週間です。 各患者が研究を完了するまでの平均時間枠は、6 ~ 8 週間と予想されます。
主要な安全性評価項目は、治療に起因する有害事象 (TEAE) の発生率です。 安全性モニタリングには、身体検査、バイタルサイン測定、臨床検査(血液および尿検査)、および尿妊娠検査(必要に応じて)が含まれます。
二次的な有効性評価項目は、(1) Investigator Global Assessment (IGA) スコアリング システムを使用して治療エリア内の創傷の重症度を評価し、(2) ケラチノ サイトの形態と治療エリアの皮膚生検におけるケラチン凝集体の発生率を顕微鏡で調べ、(3) 決定します。指定された吸引水ぶくれエリア内に吸引水ぶくれを誘発するのに必要な時間、および(4)治療エリア内の全体的な印象、痛み、およびかゆみの患者の自己評価を評価します。 これらの評価から得られた情報は、EBS 症状の改善における TolaSure 治療の有効性を調べるために使用されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology Department
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 患者は18歳以上の男性または女性です。
- -患者は、ケラチン14(K14)またはケラチン5(K5)遺伝子のいずれかに遺伝子変異が記録されており、EBS診断および/または特定の変異が重度のEBS(以前はEBS-DM)と一致している. (重度の EBS が疑われるが、遺伝的に確認されていない場合は、確認検査が行われます)。
患者は 4 つの必要な皮膚領域を持っています。
治療エリア:
- IGAスコア≧3として定義された2つの治療領域が必要です。治療領域には、びらん、紅斑、および潰瘍が定義されている場合があります。
- 面積あたり約 300 ~ 400 cm^2 のサイズに匹敵する必要があります。 個別に、治療領域は連続的または非連続的である可能性があり、新たに形成された水ぶくれ/侵食を含まなければなりません。 理想的には、患者の 2 つの治療エリアは互いに隣接してはならず、胴体、腹部、または上肢または下肢に左右対称に配置する必要があります。
- -感染していない可能性があります(主任研究者による評価による)、または14日以内に局所抗生物質で治療されました。
- 手のひら、足の裏、頭皮、鼠蹊部、および主治医が治療の適用や包帯の適用、または結果の評価の評価が困難であると考えるその他の領域には配置しないでください.
サクション ブリスター エリア (SBA):
- IGA スコアがゼロ (0) と定義された、傷がなく、視覚的に関与していない皮膚の領域が 2 つある必要があります。
- 同等のサイズ (約 50 cm^2) であること
患者が出産の可能性のある女性(WOCBP)である場合、
- 尿妊娠検査は陰性です。
- -失敗率が年間1%未満の承認された効果的な避妊法を使用することに同意する(例:インプラント、注射可能、併用経口避妊薬、子宮内避妊器具、性的禁欲、精管切除されたパートナー)研究への参加中(および少なくとも3か月)その後)。
- 介護ではありません。
- 患者の臨床検査値 (血液および尿) は正常範囲内または異常値は疾患の正常レベル内にあり、治験責任医師の意見では、値は研究参加に臨床的に関連していません。
- 患者は一般的に健康であり、研究者の意見では、EBS創傷の評価を損なう可能性がある、または研究への参加によって患者を容認できないリスクにさらす可能性のある既知の病状または身体的状態はありません。
- 研究期間中、患者は、治療エリアまたは吸引ブリスターエリア内で他の局所療法および/または含浸包帯を使用しないことに同意します(例:薬用クレンザー、CBDオイル、メディハニー、シルバジンクリーム1%、抗菌剤を含む局所薬、ケラチン、および/またはコラーゲン、リピドコロイドまたはポリマー膜ドレッシング、および/またはヒドロゲル)。
- 患者は、研究期間を通じてコンプライアンスを維持するために、研究手順と指示に従うことができ、喜んで従う必要があります。
- -患者は通知を受け、対象のインフォームドコンセントフォームを読んで理解し、書面によるインフォームドコンセントを提供しました。
除外基準:
患者の以前または併用の投薬または医学的治療/処置の使用:
- 30日以内の治験薬。
- -30日以内の全身ステロイド療法。
- -14日以内の局所ステロイド療法(注:ステロイドを含む吸入および眼科製品は許可されています)。
- -7日以内の全身抗生物質療法。
- 30日以内の全身性利尿薬または強心配糖体。
- -現在、化学療法または放射線療法を受けています。
- -患者は、遺伝性EBの治療のために幹細胞移植または遺伝子治療を受けています。
- -過去3か月以内の手術(軽微な美容または歯科処置を除く)。
患者の病歴には以下が含まれます:
- 現在治療中のがん。
- 重度のビタミン、ミネラル、またはタンパク質欠乏症の病歴。
- 現在の全身感染。
- HIV/エイズ。
- -非EBS皮膚疾患(例:乾癬、アトピー性皮膚炎、湿疹、日光による損傷など)、または状態(例:日焼け) 治験責任医師の意見では、研究への参加によって被験者を過度のリスクにさらす可能性がある、または干渉する治験薬の申請または治験の評価とともに。
- -治験責任医師の意見では、患者の研究への参加または完了を妨げる可能性が高い病気(神経、心血管、呼吸器、肝臓、腎臓、または代謝疾患など)、状態、または状況。
- -患者および/またはその法定代理人に存在する要因で、予定された研究訪問に参加できない、または研究プロトコル手順を実行できないなど、研究コンプライアンスを妨げる可能性があります。
- -患者は治験チームのメンバーまたは彼/彼女の近親者です。
- -薬物またはアルコール乱用の病歴(治験責任医師の定義による)。
- 患者の喫煙/vaping タバコ製品の使用。
- -治験責任医師の意見では、被験者を登録に不適切にするその他の不特定の理由。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ:5% トラシュア トピカルジェル
5% (w/w) トラシュア ジェル
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TolaSure トピカル ジェルは、1 日 1 回、最大 10 週間、指定された治療部位と吸引水疱部位に塗布されます。
他の名前:
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プラセボコンパレーター:局所ビークルジェル
トラシュア ビークルジェル
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TolaSure Vehicle Gel は、1 日 1 回、最大 10 週間、指定された治療部位と吸引水疱部位に塗布されます。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象(TEAE)の発生率
時間枠:1 日目、2 日目、その後は研究終了まで毎週 (最大 10 週間)
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安全性モニタリングには、臨床化学検査、身体検査(治療および吸引ブリスター領域の評価を含む)、およびバイタルサイン測定が含まれます。
これらの評価と AE レビューにより、潜在的な TEAE が特定されます。
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1 日目、2 日目、その後は研究終了まで毎週 (最大 10 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験責任医師によるグローバル評価 (IGA)
時間枠:1 日目、2 日目、その後は研究終了まで毎週 (最大 10 週間)
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治験責任医師は、IGA スケールを使用して、一緒に考慮される治療領域内の EBS 創傷の平均全体的な重症度を採点します。
TolaSure治療およびビヒクル治療領域のIGAスコアのベースラインからの変化を分析する。
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1 日目、2 日目、その後は研究終了まで毎週 (最大 10 週間)
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ケラチン凝集体数と細胞形態評価
時間枠:1日目、試験中(オプション、推定3週目~6週目)、試験終了時(最大10週間)
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透過型電子顕微鏡 (TEM) および/または光学顕微鏡を使用して、ケラチン凝集体陽性の基底および基底上ケラチノサイトの数のベースラインからの変化を決定するために、各治療領域の病巣周囲の皮膚からの生検が検査されます。
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1日目、試験中(オプション、推定3週目~6週目)、試験終了時(最大10週間)
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吸引ブリスター時間
時間枠:1日目と研究終了(最大10週間)
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サクションブリスターエリア内でサクションブリスターが発生し、ブリスター形成までの時間が秒単位で記録されます。
TolaSure処理およびビヒクル処理した吸引ブリスター領域におけるベースライン吸引ブリスター時間からの変化を分析する。
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1日目と研究終了(最大10週間)
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患者が報告した治療領域の全体的な印象スコア
時間枠:1日目、その後研究終了まで毎週(最大10週間)
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TolaSure処置領域およびビヒクル処置領域の両方の、患者が報告した総合印象スコアのベースラインからの変化が計算される。
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1日目、その後研究終了まで毎週(最大10週間)
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患者が報告した治療領域の疼痛スコア
時間枠:1日目、その後研究終了まで毎週(最大10週間)
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TolaSure処置領域およびビヒクル処置領域の両方の患者報告疼痛数値評価スケール(NRS)におけるベースラインからの変化が計算される。
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1日目、その後研究終了まで毎週(最大10週間)
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患者が報告した治療領域のかゆみスコア
時間枠:1日目、その後研究終了まで毎週(最大10週間)
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TolaSure処置領域およびビヒクル処置領域の両方の患者報告のかゆみ数値評価尺度(NRS)におけるベースラインからの変化を計算する。
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1日目、その後研究終了まで毎週(最大10週間)
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オートファゴソームを含む角化細胞の割合
時間枠:1日目、試験中(オプション、推定3週目~6週目)、試験終了時(最大10週間)
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透過型電子顕微鏡 (TEM) および/または光学顕微鏡を使用して、オートファゴソーム陽性の基底および基底上ケラチノサイトの数のベースラインからの変化を決定するために、各治療領域の病巣周囲の皮膚からの生検が検査されます。
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1日目、試験中(オプション、推定3週目~6週目)、試験終了時(最大10週間)
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吸引ブリスター液中のサイトカイン含有量
時間枠:1日目と研究終了(最大10週間)
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誘発された吸引水ぶくれのそれぞれから収集された吸引水疱液は、炎症性サイトカイン含有量のベースラインからの変化を決定するために使用されます。
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1日目と研究終了(最大10週間)
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAMES-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
トラシュア トピカルジェルの臨床試験
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National Taiwan University Hospitalわからない
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Geneve TEAM AmbulancesUniversity Hospital, Geneva; ESAMB - College of Higher Education in Ambulance Care; Ambulances...完了
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Aga Khan University完了
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Ankara Diskapi Training and Research Hospital完了
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University Hospital Southampton NHS Foundation...Vascular Solutions LLC完了