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急速に進行するびまん性皮膚全身性硬化症の成人におけるFCR001の安全性と有効性に関する研究 (FREEDOM-3)

2023年10月10日 更新者：Talaris Therapeutics Inc.

臓器不全のリスクがある急速に進行するびまん性皮膚全身性硬化症の成人におけるFCR001細胞ベースの治療法の安全性と有効性の単群、多施設、オープンラベルの概念実証研究

これは、安全性と忍容性を評価し、臓器不全のリスクがある急速に進行するびまん性皮膚全身性硬化症（dcSSc）の成人における FCR001 細胞療法の有効性を調査するための多施設非盲検試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
引きこもった

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この多施設単群試験の目的は、安全性と忍容性を評価し、臓器不全のリスクがある急速に進行する dcSSc を有する成人における FCR001 細胞療法の有効性を調査することです。 2 年間の治療と 3 年間のフォローアップで構成され、一次分析は 24 か月で行われます。

FCR001 は、非骨髄破壊的（NMA）条件付けに続いて、静脈内（IV）注入によって投与される細胞療法製品です。 それは、動員された末梢血細胞、促進細胞、およびαβT細胞で構成されています。 この治療法は、持続的なキメリズムを確立することによってドナー固有の寛容を誘導し、移植片対宿主病 (GvHD) から保護するように設計されています。移植片対宿主病 (GvHD) は、患者の潜在的な治療法として同種造血幹細胞療法 (HSCT) を進めるための主要な障害です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な包含基準 (受信者):

  1. 年齢 18 歳以上 70 歳未満
  2. びまん性皮膚全身性硬化症の診断
  3. 疾患期間が最初の非レイノー現象の症状から 5 年未満
  4. -全身性硬化症（SSc）を治療するために過去に少なくとも1つの免疫抑制剤を投与された、または現在免疫抑制療法を受けている
  5. 修正ロドナン スキン スコア > 15 かつ < 40

  6. -次の少なくとも1つを持つことによる、肺または腎臓への関与の文書化された証拠：

    a) 肺、両方が必要: i. FVC > 45% および < 80% 予測値またはヘモグロビン調整 DLco > 45% および < 80% 予測値 AND ii. 胸部高解像度コンピュータ断層撮影により証明された間質性肺疾患 b) 腎: スクリーニング時に活動的でない腎クリーゼの病歴。 -安定した血清クレアチニン（<20％の増加）は、スクリーニング訪問時に腎不全後最低3か月間記録する必要があります。

主要な包含基準 (ドナー): 年齢 18 歳以上 60 歳未満

主な除外基準 (ドナーとレシピエント):

  1. -インフォームドコンセントに署名してから30日以内（または5薬物半減期以内）の治験薬の使用
  2. 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
  3. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはC型肝炎ウイルス（HCV）陽性。 HCV感染症の既往歴があり、治療・治癒に成功した方はご参加いただけます
  4. -悪性腫瘍の病歴（皮膚の限局性扁平上皮癌または基底細胞癌または再発のない上皮内子宮頸癌を除く）または過去5年以内の前癌症候群
  5. -既知の骨髄形成不全

主な除外基準 (受信者):

  1. 全身性強皮症以外のリウマチ性疾患
  2. FVC < 予測の 45% またはヘモグロビン調整 DLco < 予測の 45%
  3. 肺動脈性肺高血圧症（PAH）
  4. -心エコー図によるLVEF <50％または重大なCHF（ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）または症候性心疾患または制御されていない臨床的に重要な不整脈の臨床的証拠
  5. 推定GFR < 40mL/分
  6. -以前の経口および静脈内シクロホスファミドの組み合わせによって定義される、シクロホスファミドによる以前の治療> 9か月、用量とは無関係
  7. -10 mg /日を超えるプレドニゾン相当用量でのコルチコステロイド療法、または過去12か月以内の同時疾患の場合は2回以上のパルス
  8. コントロールされていない高血圧
  9. 「スイカ胃」としても知られる活動的な胃洞血管拡張症
  10. -レイノー現象およびデジタル潰瘍に対するPDE-5阻害剤を除く、プロトコルで指定されたウォッシュアウト期間を超えた強皮症特異的治療の使用
  11. -骨髄移植、全リンパ球照射、固形臓器移植、自家または同種造血前駆細胞または間葉系幹細胞移植の既往
  12. ドナー特異的抗体の存在
  13. 体格指数 < 18 または > 35 kg/m^2

主な除外基準 (ドナー): 生物学的に血縁関係のない女性ドナーと男性レシピエント

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：FCR001
FCR001 は、動員された末梢血細胞に由来する凍結保存された同種異系幹細胞療法であり、非骨髄破壊的コンディショニング レジメンによる単回注入として提供されます。
生物学的：FCR001
濃縮造血幹細胞注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
受信者の有害事象（AE）の発生率
時間枠：注入前日から60ヶ月まで
注入前日から60ヶ月まで
レシピエントの重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：注入前日から60ヶ月まで
注入前日から60ヶ月まで
移植片対宿主病（GvHD）の発生
時間枠：点滴から60ヶ月まで
点滴から60ヶ月まで
好中球の回復までの時間
時間枠：点滴から28日まで
点滴から28日まで
血小板回復までの時間
時間枠：点滴から28日まで
点滴から28日まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
パーセントドナー全血キメリズム
時間枠：点滴から60ヶ月まで
点滴から60ヶ月まで
ドナーT細胞キメリズムの割合
時間枠：点滴から60ヶ月まで
点滴から60ヶ月まで
ドナーAEの発生率
時間枠：寄付から12か月まで
寄付から12か月まで
ドナーSAEの発生率
時間枠：寄付から12か月まで
寄付から12か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Talaris Therapeutics Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Joel Weinthal, MD、Talaris Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年11月24日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年11月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年2月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年10月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年10月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年10月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年10月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • FCR001C2201 (FREEDOM-3)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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