急速に進行するびまん性皮膚全身性硬化症の成人におけるFCR001の安全性と有効性に関する研究 (FREEDOM-3)

主要な包含基準 (受信者):

1. 年齢 18 歳以上 70 歳未満
2. びまん性皮膚全身性硬化症の診断
3. 疾患期間が最初の非レイノー現象の症状から 5 年未満
4. -全身性硬化症（SSc）を治療するために過去に少なくとも1つの免疫抑制剤を投与された、または現在免疫抑制療法を受けている
5. 修正ロドナン スキン スコア > 15 かつ < 40

6. -次の少なくとも1つを持つことによる、肺または腎臓への関与の文書化された証拠：

   a) 肺、両方が必要: i. FVC > 45% および < 80% 予測値またはヘモグロビン調整 DLco > 45% および < 80% 予測値 AND ii. 胸部高解像度コンピュータ断層撮影により証明された間質性肺疾患 b) 腎: スクリーニング時に活動的でない腎クリーゼの病歴。 -安定した血清クレアチニン（<20％の増加）は、スクリーニング訪問時に腎不全後最低3か月間記録する必要があります。

主要な包含基準 (ドナー): 年齢 18 歳以上 60 歳未満

主な除外基準 (ドナーとレシピエント):

1. -インフォームドコンセントに署名してから30日以内（または5薬物半減期以内）の治験薬の使用
2. 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
3. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはC型肝炎ウイルス（HCV）陽性。 HCV感染症の既往歴があり、治療・治癒に成功した方はご参加いただけます
4. -悪性腫瘍の病歴（皮膚の限局性扁平上皮癌または基底細胞癌または再発のない上皮内子宮頸癌を除く）または過去5年以内の前癌症候群
5. -既知の骨髄形成不全

主な除外基準 (受信者):

1. 全身性強皮症以外のリウマチ性疾患
2. FVC < 予測の 45% またはヘモグロビン調整 DLco < 予測の 45%
3. 肺動脈性肺高血圧症（PAH）
4. -心エコー図によるLVEF <50％または重大なCHF（ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）または症候性心疾患または制御されていない臨床的に重要な不整脈の臨床的証拠
5. 推定GFR < 40mL/分
6. -以前の経口および静脈内シクロホスファミドの組み合わせによって定義される、シクロホスファミドによる以前の治療> 9か月、用量とは無関係
7. -10 mg /日を超えるプレドニゾン相当用量でのコルチコステロイド療法、または過去12か月以内の同時疾患の場合は2回以上のパルス
8. コントロールされていない高血圧
9. 「スイカ胃」としても知られる活動的な胃洞血管拡張症
10. -レイノー現象およびデジタル潰瘍に対するPDE-5阻害剤を除く、プロトコルで指定されたウォッシュアウト期間を超えた強皮症特異的治療の使用
11. -骨髄移植、全リンパ球照射、固形臓器移植、自家または同種造血前駆細胞または間葉系幹細胞移植の既往
12. ドナー特異的抗体の存在
13. 体格指数 < 18 または > 35 kg/m^2

主な除外基準 (ドナー): 生物学的に血縁関係のない女性ドナーと男性レシピエント