Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af FCR001 hos voksne med hurtigt progressiv diffus kutan systemisk sklerose (FREEDOM-3)

10. oktober 2023 opdateret af: Talaris Therapeutics Inc.

En enkelt-arm, multicenter, åben-label Proof of Concept-sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af FCR001 cellebaseret terapi hos voksne med hurtigt progressiv diffus kutan systemisk sklerose med risiko for organsvigt

Dette er et multicenter, åbent studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten og udforske effektiviteten af ​​FCR001-celleterapi hos voksne med hurtigt progressiv diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) med risiko for organsvigt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette multicenter, enkeltarmede studie er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten og udforske effektiviteten af ​​FCR001-celleterapi hos voksne med hurtigt fremadskridende dcSSc med risiko for organsvigt. Den består af 2 års behandling og 3 års opfølgning, med den primære analyse udført efter 24 måneder.

FCR001 er et celleterapiprodukt, der administreres ved intravenøs (IV) infusion efter ikke-myeloablativ (NMA) konditionering. Den består af mobiliserede perifere blodceller, faciliterende celler og αβ T-celler. Denne terapi er designet til at inducere donorspecifik tolerance ved at etablere vedvarende kimærisme og til at beskytte mod graft versus host sygdom (GvHD), den største hindring for at fremme allogen hæmatopoietisk stamcelleterapi (HSCT) som en potentiel terapi hos patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinkluderingskriterier (modtagere):

  1. Alder ≥ 18 og < 70 år
  2. Diagnose af diffus kutan systemisk sklerose
  3. Sygdomsvarighed < 5 år fra første non-Raynauds fænomen symptom
  4. Modtaget mindst ét ​​immunsuppressivt middel tidligere til behandling af systemisk sklerose (SSc) eller i øjeblikket i immunsuppressiv behandling
  5. Modificeret Rodnan Skin Score > 15 og < 40

  6. Dokumenteret tegn på lunge- eller nyrepåvirkning ved at have mindst én af følgende:

    a) Pulmonal, begge påkrævet: i. FVC > 45 % og < 80 % forudsagt eller hæmoglobinjusteret DLco > 45 % og < 80 % forudsagt OG ii. Interstitiel lungesygdom påvist ved thorax højopløsningscomputertomografi b) Nyre: anamnese med nyrekrise, som ikke er aktiv på tidspunktet for screening. Stabilt serumkreatinin (< 20 % stigning) skal dokumenteres i minimum 3 måneder efter nyrekrisen på tidspunktet for screeningsbesøget.

Nøgleinklusionskriterier (donorer): Alder ≥ 18 og < 60 år

Nøgleudelukkelseskriterier (donor og modtager):

  1. Brug af forsøgslægemidler inden for 30 dage (eller inden for 5 lægemiddelhalveringstider) efter underskrivelse af informeret samtykke
  2. Gravid eller ammende (ammende) kvinde
  3. Humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis C virus (HCV) positivt. Dem med en historie med HCV-infektion, som blev behandlet og helbredt med succes, kan deltage
  4. Anamnese med malignitet (bortset fra lokaliseret plade- eller basalcellekarcinom i huden eller in-situ livmoderhalskræft uden tilbagevenden) eller præmalignt syndrom inden for de seneste 5 år
  5. Kendt knoglemarvsaplasi

Nøgleekskluderingskriterier (modtager):

  1. Reumatisk sygdom, bortset fra systemisk sklerose
  2. FVC < 45 % af forventet eller hæmoglobinjusteret DLco < 45 % af forventet
  3. Pulmonal arteriel hypertension (PAH)
  4. En LVEF < 50 % ved ekkokardiogram eller klinisk bevis for signifikant CHF (New York Heart Association Class III eller IV) eller symptomatisk hjertesygdom eller ukontrollerede klinisk signifikante arytmier
  5. Estimeret GFR < 40 ml/min
  6. Tidligere behandling med cyclophosphamid, som defineret ved kombination af tidligere oral og intravenøs cyclophosphamid > 9 måneder, uafhængig af dosis
  7. Kortikosteroidbehandling ved prednisonækvivalente doser på mere end 10 mg/dag eller mere end to pulser for samtidige sygdomme inden for de foregående 12 måneder
  8. Ukontrolleret hypertension
  9. Aktiv gastrisk antral vaskulær ektasi, også kendt som "vandmelonmave"
  10. Brug af sklerodermi-specifikke behandlinger ud over den protokolspecificerede udvaskningsperiode, undtagen PDE-5-hæmmere for Raynauds fænomen og digitale sår
  11. Tidligere historie med knoglemarvstransplantation, total lymfoid bestråling, solid organtransplantation, autolog eller allogen hæmatopoietisk progenitor eller mesenkymal stamcelletransplantation
  12. Tilstedeværelse af donorspecifikke antistoffer
  13. Body mass index < 18 eller > 35 kg/m^2

Nøgleudelukkelseskriterier (donor): Biologisk ubeslægtet kvindelig donor til mandlig modtager

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FCR001
FCR001 er en kryokonserveret allogen stamcelleterapi afledt af mobiliserede perifere blodceller og leveret som en enkelt infusion med et ikke-myeloablativt konditioneringsregime.
Biologisk: FCR001
Beriget hæmatopoietisk stamcelleinfusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af recipientbivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Fra dagen før infusion til 60 måneder
Fra dagen før infusion til 60 måneder
Hyppighed af modtagere af alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dagen før infusion til 60 måneder
Fra dagen før infusion til 60 måneder
Forekomst af graft versus host sygdom (GvHD)
Tidsramme: Fra infusion til 60 måneder
Fra infusion til 60 måneder
Tid til gendannelse af neutrofiler
Tidsramme: Fra infusion til 28 dage
Fra infusion til 28 dage
Tid til genopretning af blodplader
Tidsramme: Fra infusion til 28 dage
Fra infusion til 28 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Procent donor fuldblodskimerisme
Tidsramme: Fra infusion til 60 måneder
Fra infusion til 60 måneder
Procentdel af donor T-celle kimærisme
Tidsramme: Fra infusion til 60 måneder
Fra infusion til 60 måneder
Forekomst af donor-AE'er
Tidsramme: Fra donation til 12 måneder
Fra donation til 12 måneder
Forekomst af donor SAE'er
Tidsramme: Fra donation til 12 måneder
Fra donation til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Talaris Therapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Joel Weinthal, MD, Talaris Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. oktober 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FCR001C2201 (FREEDOM-3)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger