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脊髄性筋萎縮症の参加者におけるタルデフグロベプ アルファの有効性と安全性を評価する研究 (RESILIENT)

2026年5月29日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

無作為化、二重盲検、プラセボ対照、非盲検延長による脊髄性筋萎縮症の外来および非歩行参加者における Taldefgrobep Alfa の有効性と安全性を評価する研究

この試験では、安定した用量のヌシネルセンまたはリスジプラムをすでに服用している参加者、またはオナセムノゲン abeparvovec-xioi の既往歴がある参加者を対象に、補助療法としてのタルデフグロベプ アルファの有効性と安全性をプラセボと比較して検討します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

ミオスタチンは、筋肉成長の負の調節因子です。 ミオスタチンの活性を遮断すると、筋肉のサイズと機能が増加することが示されています。 Taldefgrobep alfa は、ミオスタチン活性を直接ブロックし、他の臨床研究で良好な忍容性を示しました。 体内の SMN タンパク質の量を増加させる薬剤と組み合わせることで、taldefgrobep alfa は、運動機能をさらに改善し、SMA 患者の臨床的手段を改善する可能性を秘めています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
269

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、アメリカ、66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook、New York、アメリカ、11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton、Texas、アメリカ、75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • イギリス
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow、Scotland、イギリス、G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago、イタリア、25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia、イタリア、27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma、イタリア、00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • スペイン
      • Donostia / San Sebastian、スペイン、20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga、スペイン、29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia、スペイン、46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague、チェコ、150 06
        • Motol University Hospital
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich、ドイツ、80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー、02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent、ベルギー、09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven、ベルギー、03000
        • University Hospital Leuven
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan、ポーランド、60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw、ポーランド、54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 5q常染色体劣性SMAおよびSMN2コピー数の遺伝子診断により確認された脊髄性筋萎縮症
  • 歩行可能または非歩行可能
  • -SMA疾患修飾療法で治療され、ヌシネルセン、リスジプラム、および/またはオナセムノ遺伝子アベパルボベクの病歴を含む、試験全体を通して同じ治療レジメンと用量を維持することが予想される

主な除外基準:

  • 以前に抗ミオスタチン療法を受けたことがない
  • 体重が15kg以上あること
  • -覚醒中の昼間の治療のための侵襲的または非侵襲的換気の医学的必要性によって定義される呼吸不全（一晩または昼寝中の使用は許容されます）
  • -スクリーニングから6か月以内の脊椎固定術の病歴。 MAGECロッドの非外科的調整は、研究中に許可されています
  • -CSFのドレナージのための移植されたシャントまたは移植された中枢神経系（CNS）カテーテルの存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：タルデグロベプ アルファ

タルデフグロベプ アルファ - 二重盲検（DB）フェーズ：参加者は体重に基づいた35 mg/50 mgの週1回皮下注射を48週間の二重盲検フェーズで投与されます。

タルデフグロベプ アルファ/タルデフグロベプ アルファ - 延長フェーズ：参加者は体重に基づいた35 mg/50 mgの週1回皮下注射をオープンラベル延長（OLE）フェーズで投与されます。
薬：タルデフグロベップ アルファ
DB フェーズ: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
  • BHV-2000
  • BMS-986089
薬：タルデフグロベップ アルファ
延長期: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
  • BHV-2000
  • BMS-986089
プラセボコンパレーター：プラセボ

プラセボ - 二重盲検（DB）フェーズ：参加者は体重に基づく週1回35 mg/50 mgの皮下注射を48週間のDBフェーズで受けます。

プラセボ/タルデフグロベプ アルファ - 延長フェーズ：DBフェーズ中にプラセボを受けた参加者は、体重に基づく週1回35 mg/50 mgのタルデフグロベプ アルファ皮下注射をOLEフェーズで受けます。
薬：プラセボ
DB フェーズ: 一致するプラセボ 35 mg/50 mg の毎週の皮下注射
薬：タルデフグロベップ アルファ
DB フェーズ: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
  • BHV-2000
  • BMS-986089
薬：タルデフグロベップ アルファ
延長期: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
  • BHV-2000
  • BMS-986089

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
32アイテムモーター機能測定（MFM-32）の合計スコアの変化におけるプラセボと比較したTaldefGrobep ALFAの有効性
時間枠：48週目のベースライン
MFM-32の合計スコアの変化ベースラインから48週目まで。 スコアは、各アイテムの0〜3の範囲です。 32項目のスコアは合計され、0-100スケールに変換され、より高いスコアが機能能力のレベルを反映しています。
48週目のベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
改訂された上肢モジュール（RULM）スコアの変化におけるプラセボと比較したTaldefGrobep ALFAの有効性
時間枠：48週目のベースライン
RULMには、0〜2の段階で等級付けされた20項目が含まれており、最大スコアは37です。スコアが高いほど、より良い機能が示されます。
48週目のベースライン
改訂されたハンマースミススケール（RHS）の変化におけるプラセボと比較したTaldefgrobep Alfaの有効性
時間枠：48週目のベースライン
RHSの最大スコアは69ポイントです（33項目が0-2でスコアが付けられ、3アイテムが0-1でスコアを付けます）。 より高いスコアは、より良い機能を示します。
48週目のベースライン
リーンボディマスのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週
体重はkgの変化として測定されます（より大きな変化はより改善を意味します）
ベースライン、48週
骨ミネラル密度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週
骨ミネラル密度はZスコアの変化によって測定されます（スコアが高いほど改善が示されます）
ベースライン、48週
タナーステージングのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、48週
ベースライン、48週
注入許容性評価
時間枠：48週
局所注入部位の反応（赤み、かゆみ、膨張、硬化、硬化、打撲など）が経験される場合、1-5のスケールで許容性が得られ、1が完全に受け入れられ、5が注射部位で痛みが経験された場合、1-5で痛みが1-5でスケールで得点されます。
48週
新規または悪化したラボ異常、有害事象（AES）、深刻なAE（SAE）、および二重盲検フェーズでの薬物中断の研究につながる参加者の数
時間枠：最大48週間
最大48週間
トラフプラズマ濃度
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週
ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Lindsey Lair, MD、Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年7月6日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年9月25日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2022年4月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年4月14日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2022年4月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年5月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • BHV2000-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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