脊髄性筋萎縮症の参加者におけるタルデフグロベプ アルファの有効性と安全性を評価する研究 (RESILIENT)
2026年5月29日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
無作為化、二重盲検、プラセボ対照、非盲検延長による脊髄性筋萎縮症の外来および非歩行参加者における Taldefgrobep Alfa の有効性と安全性を評価する研究
この試験では、安定した用量のヌシネルセンまたはリスジプラムをすでに服用している参加者、またはオナセムノゲン abeparvovec-xioi の既往歴がある参加者を対象に、補助療法としてのタルデフグロベプ アルファの有効性と安全性をプラセボと比較して検討します。
調査の概要
詳細な説明
ミオスタチンは、筋肉成長の負の調節因子です。
ミオスタチンの活性を遮断すると、筋肉のサイズと機能が増加することが示されています。
Taldefgrobep alfa は、ミオスタチン活性を直接ブロックし、他の臨床研究で良好な忍容性を示しました。
体内の SMN タンパク質の量を増加させる薬剤と組み合わせることで、taldefgrobep alfa は、運動機能をさらに改善し、SMA 患者の臨床的手段を改善する可能性を秘めています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
269
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UCSD & Rady Children's
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- UF Health, Shands Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University -Riley Research
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- BSHS Office of Research
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis
-
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Stony Brook、New York、アメリカ、11794
- Stony Brook University Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State College of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
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Denton、Texas、アメリカ、75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Hospital
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-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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-
Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Scotland
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Glasgow、Scotland、イギリス、G51 4TF
- Royal Hospital For Children
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Bologna、イタリア、40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
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Gussago、イタリア、25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
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Pavia、イタリア、27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
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Roma、イタリア、00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Donostia / San Sebastian、スペイン、20014
- Donostia University Hospital
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Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Málaga、スペイン、29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
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Valencia、スペイン、46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
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Brno、チェコ、625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
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Prague、チェコ、150 06
- Motol University Hospital
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Essen、ドイツ、45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
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Munich、ドイツ、80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
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Edegem、ベルギー、02650
- University Hospital Antwerp
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Ghent、ベルギー、09000
- University Hospital Ghent
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Leuven、ベルギー、03000
- University Hospital Leuven
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Gdansk、ポーランド、80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
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Poznan、ポーランド、60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
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Warsaw、ポーランド、04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
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Wroclaw、ポーランド、54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 5q常染色体劣性SMAおよびSMN2コピー数の遺伝子診断により確認された脊髄性筋萎縮症
- 歩行可能または非歩行可能
- -SMA疾患修飾療法で治療され、ヌシネルセン、リスジプラム、および/またはオナセムノ遺伝子アベパルボベクの病歴を含む、試験全体を通して同じ治療レジメンと用量を維持することが予想される
主な除外基準:
- 以前に抗ミオスタチン療法を受けたことがない
- 体重が15kg以上あること
- -覚醒中の昼間の治療のための侵襲的または非侵襲的換気の医学的必要性によって定義される呼吸不全（一晩または昼寝中の使用は許容されます）
- -スクリーニングから6か月以内の脊椎固定術の病歴。 MAGECロッドの非外科的調整は、研究中に許可されています
- -CSFのドレナージのための移植されたシャントまたは移植された中枢神経系（CNS）カテーテルの存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タルデグロベプ アルファ
タルデフグロベプ アルファ - 二重盲検（DB）フェーズ：参加者は体重に基づいた35 mg/50 mgの週1回皮下注射を48週間の二重盲検フェーズで投与されます。 タルデフグロベプ アルファ/タルデフグロベプ アルファ - 延長フェーズ：参加者は体重に基づいた35 mg/50 mgの週1回皮下注射をオープンラベル延長（OLE）フェーズで投与されます。 |
DB フェーズ: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
延長期: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ - 二重盲検（DB）フェーズ：参加者は体重に基づく週1回35 mg/50 mgの皮下注射を48週間のDBフェーズで受けます。 プラセボ/タルデフグロベプ アルファ - 延長フェーズ：DBフェーズ中にプラセボを受けた参加者は、体重に基づく週1回35 mg/50 mgのタルデフグロベプ アルファ皮下注射をOLEフェーズで受けます。 |
DB フェーズ: 一致するプラセボ 35 mg/50 mg の毎週の皮下注射
DB フェーズ: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
延長期: 35 mg/50 mg 毎週皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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32アイテムモーター機能測定（MFM-32）の合計スコアの変化におけるプラセボと比較したTaldefGrobep ALFAの有効性
時間枠：48週目のベースライン
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MFM-32の合計スコアの変化ベースラインから48週目まで。
スコアは、各アイテムの0〜3の範囲です。
32項目のスコアは合計され、0-100スケールに変換され、より高いスコアが機能能力のレベルを反映しています。
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48週目のベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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改訂された上肢モジュール（RULM）スコアの変化におけるプラセボと比較したTaldefGrobep ALFAの有効性
時間枠：48週目のベースライン
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RULMには、0〜2の段階で等級付けされた20項目が含まれており、最大スコアは37です。スコアが高いほど、より良い機能が示されます。
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48週目のベースライン
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改訂されたハンマースミススケール（RHS）の変化におけるプラセボと比較したTaldefgrobep Alfaの有効性
時間枠：48週目のベースライン
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RHSの最大スコアは69ポイントです（33項目が0-2でスコアが付けられ、3アイテムが0-1でスコアを付けます）。
より高いスコアは、より良い機能を示します。
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48週目のベースライン
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リーンボディマスのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週
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体重はkgの変化として測定されます（より大きな変化はより改善を意味します）
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ベースライン、48週
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骨ミネラル密度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週
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骨ミネラル密度はZスコアの変化によって測定されます（スコアが高いほど改善が示されます）
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ベースライン、48週
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タナーステージングのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、48週
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ベースライン、48週
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注入許容性評価
時間枠：48週
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局所注入部位の反応（赤み、かゆみ、膨張、硬化、硬化、打撲など）が経験される場合、1-5のスケールで許容性が得られ、1が完全に受け入れられ、5が注射部位で痛みが経験された場合、1-5で痛みが1-5でスケールで得点されます。
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48週
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新規または悪化したラボ異常、有害事象（AES）、深刻なAE（SAE）、および二重盲検フェーズでの薬物中断の研究につながる参加者の数
時間枠：最大48週間
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最大48週間
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トラフプラズマ濃度
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Lindsey Lair, MD、Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月6日
一次修了 (実際)
2024年9月25日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月14日
最初の投稿 (実際)
2022年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月29日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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