Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Taldefgrobep Alfa hos deltakere med spinal muskelatrofi (RESILIENT)

29. mai 2026 oppdatert av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Taldefgrobep Alfa hos ambulerende og ikke-ambulerende deltakere med spinal muskelatrofi med åpen forlengelse

Denne studien vil studere effektiviteten og sikkerheten til taldefgrobep alfa som tilleggsbehandling for deltakere som allerede tar en stabil dose nusinersen eller risdiplam eller har en historie med onasemnogen abeparvovec-xioi, sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Myostatin er en negativ regulator av muskelvekst. Blokkering av myostatinaktivitet har vist seg å øke muskelstørrelse og funksjon. Taldefgrobep alfa blokkerer myostatinaktiviteten direkte og ble godt tolerert i andre kliniske studier. I kombinasjon med medisiner som øker mengden SMN-protein i kroppen, har taldefgrobep alfa potensial til å forbedre motorisk funksjon og kliniske tiltak ytterligere for personer som lever med SMA.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
269

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgia, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Forente stater, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Italia, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw, Polen, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Spania
      • Donostia / San Sebastian, Spania, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spania, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Spania, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Storbritannia, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Spinal muskelatrofi bekreftet ved genetisk diagnose av 5q-autosomal recessiv SMA samt SMN2 kopinummer
  • Ambulant eller ikke-ambulant
  • Behandlet med en SMA sykdomsmodifiserende terapi og forventet å forbli på samme behandlingsregime og dose gjennom hele studien, inkludert nusinersen, risdiplam og/eller en historie med onasemnogen abeparvovec

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kan ikke tidligere ha tatt antimyostatinbehandlinger
  • Må veie minst 15 kg
  • Respiratorisk insuffisiens, definert av den medisinske nødvendigheten av invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon for behandling på dagtid mens du er våken (bruk over natten eller på dagtid er akseptabelt)
  • Historie med spinal fusjon innen 6 måneder etter screening. Ikke-kirurgiske justeringer av MAGEC-stangen er tillatt under studien
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Dobbeltblind (DB) fase: Deltakere mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon i 48-ukers DB-fase.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Forlengelsesfase: Deltakere mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon i åpen merkeutvidelsesfase (OLE).
Legemiddel: taldefgrobep alfa
DB-fase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Legemiddel: taldefgrobep alfa
Forlengelsesfase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Placebo komparator: Placebo

Placebo - Dobbelblind (DB) fase: Deltakere mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon i 48-ukers DB-fase.

Placebo/taldefgrobep alfa - Forlengelsesfase: Deltakere som mottar placebo under DB-fasen, mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan taldefgrobep alfa-injeksjon for OLE-fasen.
Legemiddel: Placebo
DB-fase: matchende placebo 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Legemiddel: taldefgrobep alfa
DB-fase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Legemiddel: taldefgrobep alfa
Forlengelsesfase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av TALDEFGROBEP ALFA sammenlignet med placebo i endring i 32 varemotorfunksjonsmålet (MFM-32) Total score
Tidsramme: Baseline til uke 48
Endring i MFM-32 total score fra baseline til uke 48. Poengene varierer fra 0-3 på hvert element. Resultatene fra de 32 varene blir summert og transformert til en 0-100 skala, med høyere score som reflekterer høyere nivåer av funksjonelle evner.
Baseline til uke 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av taldefgrobep alfa sammenlignet med placebo i endring i den reviderte øvre lem -modulen (RULM)
Tidsramme: Baseline til uke 48
RULM inkluderer 20 elementer, gradert fra 0 til 2, med en maksimal poengsum på 37. Høyere score indikerer bedre funksjon.
Baseline til uke 48
Effektivitet av taldefgrobep alfa sammenlignet med placebo i endring i den reviderte Hammersmith -skalaen (RHS)
Tidsramme: Baseline til uke 48
RHS har en maksimal poengsum på 69 poeng (33 varer blir scoret 0-2, og 3 varer scoret 0-1). Høyere score indikerer bedre funksjon.
Baseline til uke 48
Endring fra baseline i mager kroppsmasse
Tidsramme: Baseline, uke 48
Kroppsmasse vil bli målt som endring i kg (større endring som betyr mer forbedring)
Baseline, uke 48
Endring fra baseline i benmineraltetthet
Tidsramme: Baseline, uke 48
Benmineraltetthet vil bli målt ved Z-score endring (høyere poengsum indikerer forbedring)
Baseline, uke 48
Endring fra baseline i garveri
Tidsramme: Baseline, uke 48
Baseline, uke 48
Injeksjons akseptabilitetsvurderinger
Tidsramme: Uke 48
Hvis lokale injeksjonsstedreaksjoner (som rødhet, kløe, hevelse, herding eller blåmerker) oppleves, blir akseptabiliteten scoret i en skala på 1-5 med at 1 er helt akseptabel og 5 blir ikke i det hele tatt akseptabelt hvis smerter oppleves på injeksjonsstedet, vil smerter ikke bli scoret på en skala på 1-5 med 1 som er helt akseptable og 5 som ikke er akseptert.
Uke 48
Antall deltakere med nye eller forverrede lab-abnormiteter, bivirkninger (AES), seriøse AE-
Tidsramme: Opptil 48 uker
Opptil 48 uker
Trough plasmakonsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. juli 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BHV2000-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger