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急性間欠性ポルフィリン症に関連した心血管系の異常 (AIPRACUS)

2024年3月30日 更新者：Krzysztof Jaworski、National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

急性間欠性ポルフィリン症患者における心臓の構造と機能、および選択された心血管危険因子の評価

この研究は、急性間欠性ポルフィリン症 (AIP) 患者の心血管系の変化を評価することを目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

ポルフィリン症は、ヘム生合成障害の異種グループです。 急性間欠性ポルフィリン症 (AIP) は、ヒドロキシメチルビラン シンターゼをコードする遺伝子の変異によって引き起こされる、最も一般的な急性肝性ポルフィリン症です。 臨床症状、つまり腹痛、吐き気、嘔吐、麻痺または麻痺、昏睡および/または精神異常は、薬物、アルコール、飢餓、ストレスなどの多くのポルフィリン生成因子によって引き起こされる可能性があります。 症状は頻脈と血圧上昇を伴うことがよくあります。 AIP は臨床像が特異的ではないため、診断が手遅れになることが多く、患者の生命に脅威を与えます。

AIP患者の心血管系の変化に関するデータは不足しています。 この研究の目的は、この病気の患者の心臓の構造と機能を評価することです。 AIP患者における高血圧、不整脈、および特定の心血管危険因子の有病率も評価されます。

これは、AIP の増悪時に検査された患者のサブグループを前向きに観察した症例対照研究です。

具体的な目標:

  • 心臓の形態と機能の評価、
  • 心筋損傷（トロポニンT）および心不全（NT-proBNP）のマーカー濃度の評価、
  • 不整脈および心電図異常の有病率の評価、
  • 血圧プロファイルの評価、
  • 選択された心血管危険因子の評価、
  • 生活の質の評価、
  • AIP患者の病理学的所見に関連する臨床的および生化学的要因の評価。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
180

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Krzysztof Jaworski, MD
  • 電話番号：+48223434259
  • メール：kjaworski@ikard.pl

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Rafal Dabrowski, MD, PhD
  • 電話番号：+48223434409
  • メール：rdabrowski@ikard.pl

研究場所

  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-776
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
      • Warsaw、ポーランド、04-628
        • National Institute of Cardiology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

資格基準を満たす急性間欠性ポルフィリン症（AIP）患者と、年齢、性別、BMIが一致した一般集団の人々。

説明

包含基準:

  • 急性間欠性ポルフィリン症（AIP）、
  • 18歳から65歳まで、
  • AIPの悪化による少なくとも1回の入院。

除外基準:

  • 以前の心筋梗塞、
  • 確立された（ポルフィリン症以外の）病因による心不全、
  • 重度の心臓弁膜症、
  • 先天性心臓欠陥、
  • 心筋炎の病歴、
  • ペースメーカー、
  • 甲状腺機能亢進症/甲状腺機能低下症（適切な甲状腺ホルモン補充療法を除く）、
  • 慢性進行性肺疾患、
  • 研究に参加するための同意の欠如。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
急性間欠性ポルフィリン症（AIP）の患者
急性間欠性ポルフィリン症を患い、入院を必要とするこの疾患の悪化が少なくとも1回発生した18～65歳の患者（男性および女性）
対照群
人々は一般人口から募集され、年齢、性別、体格指数によってマッチングされます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
心不全および左心室機能不全を患う参加者の数。
時間枠：AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
心不全および左心室機能不全は、症状および心エコー検査によって評価されます。
AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
高血圧症の参加者の数。
時間枠：AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
動脈性高血圧は、外来での 24 時間血圧モニタリングによって診断されます。
AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
不整脈の発生率。
時間枠：AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
24 時間の ECG モニタリングで観察される心臓不整脈。
AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
心不全マーカーの濃度が増加した参加者の数。
時間枠：AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
血清中の N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) の濃度 > 125 pg/mL。
AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
心筋損傷マーカーの濃度が増加した参加者の数。
時間枠：AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
血清中の高感度トロポニン T 濃度 > 14 ng/L。
AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
慢性腎臓病を患う参加者の数。
時間枠：AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
腎機能は、血清中のクレアチニン濃度に基づく推定糸球体濾過率によって定義されます。
AIP の悪化の場合は 1 日目から最長 2 年
脂質異常症の参加者の数。
時間枠：1日目
脂質異常症は、総コレステロール濃度 > 190 mg/dL、低密度リポタンパク質 (LDL) コレステロール > 115 mg/dL、高密度リポタンパク質 (HDL) コレステロール濃度 < 48 mg/dL (女性)、< 40 mg/dL (男性) として定義されます。 ）、トリグリセリド > 150 mg/dL。
1日目
糖尿病の参加者の数。
時間枠：1日目
既往歴のある糖尿病、または糖化ヘモグロビン濃度が6.5%を超える。
1日目
生活の質のレベル。
時間枠：1日目
Short Form 36 調査 (SF36) によって定義された身体的および精神的要素。 回答は重み付けされ、0 (機能の最低レベル) から 100 (制限なし) の範囲のスコアに変換されます。
1日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Warsaw

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Krzysztof Jaworski, MD、National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年4月5日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年2月28日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年2月28日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年5月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年5月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年5月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年4月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月30日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2.39/VII/18

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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