Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akutt intermitterende porfyri-relaterte abnormiteter i det kardiovaskulære systemet (AIPRACUS)

30. mars 2024 oppdatert av: Krzysztof Jaworski, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Vurdering av strukturen og funksjonen til hjerte og utvalgte kardiovaskulære risikofaktorer hos pasienter med akutt intermitterende porfyri

Denne studien tar sikte på å vurdere endringene i det kardiovaskulære systemet hos pasienter med akutt intermitterende porfyri (AIP).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Porfyrier er en heterogen gruppe av forstyrrelser i hembiosyntese. Akutt intermitterende porfyri (AIP) er den vanligste akutte leverporfyrien, forårsaket av mutasjonene i genet som koder for hydroksymetylbilansyntase. Kliniske symptomer, dvs. magesmerter, kvalme, oppkast, pareser eller lammelser, koma og/eller mentale abnormiteter kan induseres av mange porfyrinogene faktorer, som narkotika, alkohol, sult eller stress. Symptomene er ofte ledsaget av takykardi og forhøyet blodtrykk. På grunn av det uspesifikke kliniske bildet blir AIP ofte diagnostisert for sent og utgjør en trussel mot pasientenes liv.

Det er mangel på data om endringene i kardiovaskulærsystemet hos pasienter med AIP. Målet med denne studien er å vurdere strukturen og funksjonen til hjertet hos pasienter med denne sykdommen. Prevalensen av hypertensjon, hjertearytmier og utvalgte kardiovaskulære risikofaktorer hos pasienter med AIP vil også bli evaluert.

Dette er en case-kontrollstudie med prospektiv observasjon av undergruppen av pasienter som ble undersøkt under forverringene av AIP.

Spesifikke mål:

  • vurdering av hjertemorfologi og funksjon,
  • vurdering av konsentrasjoner av markører for myokardskade (troponin T) og hjertesvikt (NT-proBNP),
  • vurdering av forekomsten av hjertearytmier og elektrokardiografiske abnormiteter,
  • vurdering av blodtrykksprofiler,
  • vurdering av utvalgte kardiovaskulære risikofaktorer,
  • vurdering av livskvalitet,
  • vurdering av kliniske og biokjemiske faktorer assosiert med patologiske funn hos pasienter med AIP.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
180

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • National Institute of Cardiology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasientene med akutt intermitterende porfyri (AIP) som oppfyller kvalifikasjonskriteriene og personer fra den generelle befolkningen, matchet etter alder, kjønn og kroppsmasseindeks.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • akutt intermitterende porfyri (AIP),
  • alder 18-65 år,
  • minst én sykehusinnleggelse på grunn av forverring av AIP.

Ekskluderingskriterier:

  • tidligere hjerteinfarkt,
  • hjertesvikt av etablert (annet enn porfyri) etiologi,
  • alvorlig hjerteklaffsykdom,
  • medfødte hjertefeil,
  • historie med myokarditt,
  • pacemaker,
  • hypertyreose/hypotyreose (bortsett fra tilstrekkelig tyreoideahormonerstatningsterapi),
  • kroniske avanserte lungesykdommer,
  • manglende samtykke til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Pasienter med akutt intermitterende porfyri (AIP)
Pasienter i alderen 18-65 år (menn og kvinner) med akutt intermitterende porfyri og minst én episode med forverring av denne sykdommen som krever innleggelse på sykehus
Kontrollgruppe
Personer rekruttert fra den generelle befolkningen og matchet etter alder, kjønn og kroppsmasseindeks.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med hjertesvikt og venstre ventrikkel dysfunksjon.
Tidsramme: dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Hjertesvikt og venstre ventrikkel dysfunksjon vurdert ved symptomer og ekkokardiografi.
dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Antall deltakere med hypertensjon.
Tidsramme: dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Arteriell hypertensjon diagnostisert ved ambulant 24-timers blodtrykksmåling.
dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Hyppighet av hjertearytmier.
Tidsramme: dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Hjertearytmier observert ved 24-timers EKG-overvåking.
dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med økte konsentrasjoner av markører for hjertesvikt.
Tidsramme: dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Konsentrasjon av N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 125 pg/ml i serum.
dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Antall deltakere med økte konsentrasjoner av markører for myokardskade.
Tidsramme: dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Konsentrasjon av høysensitiv troponin T > 14 ng/L i serum.
dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Antall deltakere med kronisk nyresykdom.
Tidsramme: dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Nyrefunksjon definert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet basert på konsentrasjonene av kreatinin i serum.
dag 1 og opptil 2 år i tilfelle forverring av AIP
Antall deltakere med dyslipidemi.
Tidsramme: dag 1
Dyslipidemi definert som konsentrasjoner av totalkolesterol > 190 mg/dL, lavdensitetslipoprotein (LDL) kolesterol > 115 mg/dL, høydensitetslipoprotein (HDL) kolesterol < 48 mg/dL (hunn), < 40 mg/dL (hann) ), triglyserider > 150 mg/dL.
dag 1
Antall deltakere med diabetes.
Tidsramme: dag 1
Diabetes i anamnese eller konsentrasjonen av glykert hemoglobin > 6,5 %.
dag 1
Nivå på livskvalitet.
Tidsramme: dag 1
Fysiske og mentale komponenter definert av Short Form 36-undersøkelsen (SF36). Svarene vektes og transformeres til skårer i en skala fra 0 (lavest mulig funksjonsnivå) til 100 (ingen begrensninger).
dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Warsaw

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Krzysztof Jaworski, MD, National Institute of Cardiology, Warsaw, Poland

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. mars 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2.39/VII/18

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger