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難治性/再発性AMLに対するCD33KO-HSPC注入とそれに続くCART-33注入 (CART33)

2026年7月7日 更新者：University of Pennsylvania

難治性または再発性急性骨髄性白血病患者を対象とした、CD33KO-HSPCと組み合わせて、TCRζに結合した抗CD33および4-1BBシグナル伝達ドメインを含むように操作されたレンチウイルス形質導入T細胞の第1相研究

この研究の目的は、AML の新しいタイプの治療法を提供することです。 この治療法は、新しいタイプの幹細胞移植と、AML細胞を認識して攻撃するように設計されたキメラ抗原受容体（CAR）T細胞を使用した治療を組み合わせたものです。

最初の治療法は、健康なドナーから提供された造血幹細胞を使用する改変幹細胞移植です。 同じドナーから、白血病と闘う細胞であるCAR T細胞も作製します。これは、移植された幹細胞が健康な血液細胞を成長させ始めた後、静脈への点滴によって患者に投与されます。 幹細胞移植の改良は、白血病細胞を殺そうとするCAR T細胞にとって健康な骨髄細胞が「見えなくなる」ことを意味する。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
16

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男女

  2. AML患者は現在利用可能な治療法では治癒する可能性が低い

    1. ELN基準109による完全寛解または形態学的白血病のない状態を達成していないAML。部分寛解または難治性疾患（原発性難治性を含む）が対象となります。または：
    2. 同種幹細胞移植後にAMLが再発した（同種幹細胞移植後にAMLに移行したMDSを含む）。 注: 形態学的再発は必要ありません。同種異系HCTの対象となった後の持続性/再発性疾患関連の分子異常、表現型異常、または細胞遺伝学的異常（測定可能な残存病変、MRD）。または：
    3. 以前の移植後に疾患が再発した被験者は、登録時に少なくとも1か月間全身免疫抑制を解除しなければなりません。
  3. 被験者には適切な幹細胞ドナーが必要です。

  4. 満足のいく臓器機能

    1. クレアチニンクリアランス > 40 ml/分
    2. 疾患に関連しない限り、ALT/AST は正常の上限の 5 倍以下である必要があります
    3. 直接ビリルビン < 2.0 mg/dl、対象がギルバート症候群（≤ 3.0 mg/dL）でない場合
  5. 心エコー図またはMUGAによって確認された左心室駆出率≧40%
  6. DLCO > 45% 予測
  7. ECOG パフォーマンス ステータス 0-1
  8. 書面によるインフォームドコンセントが与えられている
  9. 生殖能力のある被験者は、許容可能な避妊方法を使用することに同意しなければなりません

除外基準:

  1. 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
  2. 活動性B型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染
  3. 全身性ステロイドまたは免疫抑制剤の併用
  4. 概要を記載した参加を妨げる、制御されていない活動性の医学的障害
  5. CNSの関与を示す兆候または症状のある被験者。
  6. 製品賦形剤（ヒト血清アルブミン、DMSO、およびデキストラン40）を研究するためのアレルギーまたは過敏症の既知の病歴
  7. ニューヨーク心臓協会の分類によるクラス III/IV 心血管障害
  8. -視神経炎または中枢神経系に影響を与える他の免疫疾患または炎症性疾患の既知の病歴または以前の診断があり、白血病または以前の白血病治療とは無関係な対象。
  9. -スクリーニング/登録訪問から2週間以内に、臨床的に明らかな不整脈、または医学的管理上安定していない不整脈のある被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：CD33KO-HSPC、続いて CART33
すべての被験者はCD33KO-HSPCを受け、続いて1～3回のCART-33注入を受けます。
生物学的：CD33KO-HSPC;カート33

CD33KO-HSPC: 幹細胞移植 (骨髄移植としても知られる) は、血液がん患者に使用される一般的な治療法ですが、この移植では、CAR T 細胞治療をより安全なものにするために、最初に細胞を改変します。患者は後でそれを受け取ります。 この改変は遺伝子編集の一種で、骨髄幹細胞が通常その表面に示すタンパク質が表示されなくなるように細胞の DNA を変更することを意味します。 これにより、CAR T細胞にとって骨髄細胞が「見えなくなり」、患者にとってこの治療がより安全になります。 このタンパク質はCD33と呼ばれます。

CART33: キメラ抗原受容体 T 細胞 (CART) は、CAR 分子を追加することによって修飾された免疫細胞であり、がん細胞の発見と死滅の効率が大幅に向上します。 この場合、CAR T細胞は、白血病細胞の表面と健康な骨髄細胞に存在するCD33と呼ばれるタンパク質を標的とするようにプログラムされています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
製造の実現可能性
時間枠：1ヶ月
製品 1 (CD33KO-HSPC) がリリース基準を満たす被験者の割合。
1ヶ月
CD33KO-HSPC に関連する用量制限毒性の発生
時間枠：3ヶ月
AlloHSCT の安全性: CD33KO-HSPC に関連した用量制限毒性の発生
3ヶ月
CART-33に関連した用量制限毒性の発生
時間枠：6ヵ月
CART-33 の安全性: CART-33 に関連した用量制限毒性の発生
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CD33KO-HSPCの有効性
時間枠：1ヶ月
標準基準に従った造血生着のある被験者の割合
1ヶ月
CART-33 の少なくとも 1 回投与の有効性
時間枠：6ヵ月
CART-33 注入前に残存または再発した AML を患い、臨床反応を達成した被験者の割合
6ヵ月
全体的な生存 (OS)
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
6か月および12か月の時点で生存している患者の割合
6ヶ月、12ヶ月
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
最初の CART-33 注入に対する反応が得られてから 6 か月後および 12 か月後にも反応が残っていた患者の割合。 CART-33 の注入から AML が進行するまでの時間の中央値。
6ヶ月、12ヶ月
反応期間 (DOR)
時間枠：15年間
寛解月数の中央値。 CART-33 を受けて反応が得られる患者の再発までの中央値。
15年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University of Pennsylvania

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Noelle Frey, MD、University of Pennsylvania

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年2月23日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年2月23日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2044年2月23日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年7月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年7月6日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年7月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年7月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IRB # 854325, UPCC # 26423

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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