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Infusione CD33KO-HSPC seguita da infusione(i) CART-33 per LMA refrattaria/recidivata (CART33)

7 luglio 2026 aggiornato da: University of Pennsylvania

Studio di fase 1 sulle cellule T trasdotte lentiviricamente progettate per contenere anti-CD33 legato ai domini di segnalazione TCRζ e 4-1BB in combinazione con CD33KO-HSPC in soggetti con leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante

Lo scopo di questo studio è fornire un nuovo tipo di trattamento per l'AML. Questo trattamento combina un nuovo tipo di trapianto di cellule staminali insieme al trattamento che utilizza cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR) che sono state progettate per riconoscere e attaccare le cellule AML.

Il primo trattamento è un trapianto di cellule staminali modificate, utilizzando cellule staminali emopoietiche donate da un donatore sano. Dallo stesso donatore produrremo anche cellule CAR-T, che sono cellule che combattono la leucemia, che verranno somministrate al paziente tramite un'infusione in vena dopo che le cellule staminali trapiantate avranno iniziato a crescere cellule del sangue sane. La modifica del trapianto di cellule staminali significa che le cellule sane del midollo osseo saranno "invisibili" alle cellule T CAR che stanno cercando di uccidere le cellule leucemiche.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni

  2. Soggetti con AML difficilmente curabili con le terapie attualmente disponibili

    1. AML che non ha raggiunto una remissione completa o uno stato libero da leucemia morfologica secondo i criteri ELN109; sono ammissibili la remissione parziale o la malattia refrattaria (inclusa la refrattaria primaria); O:
    2. L'AML è recidivato in seguito a trapianto di cellule staminali allogeniche (inclusa la MDS evoluta in trapianto di cellule staminali post-allogeniche di AML). Nota: la recidiva morfologica non è richiesta; anomalie molecolari, fenotipiche o citogenetiche associate a malattia persistenti/ricorrenti (malattia residua misurabile, MRD) in qualsiasi momento dopo che l'HCT allogenico è idoneo; O:
    3. I soggetti con malattia recidivante dopo un precedente trapianto devono essere fuori dall'immunosoppressione sistemica per almeno 1 mese al momento dell'arruolamento.
  3. I soggetti devono avere un donatore di cellule staminali adatto.

  4. Funzione d'organo soddisfacente

    1. Clearance della creatinina > 40 ml/min
    2. ALT/AST deve essere ≤ 5 volte il limite superiore della norma a meno che non sia correlato alla malattia
    3. Bilirubina diretta < 2,0 mg/dl, a meno che il soggetto non abbia la sindrome di Gilbert (≤ 3,0 mg/dl)
  5. Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40% come confermato da ecocardiogramma o MUGA
  6. DLCO > 45% previsto
  7. Stato delle prestazioni ECOG 0-1
  8. Viene fornito il consenso informato scritto
  9. I soggetti con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite accettabili

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o in allattamento (che allattano).
  2. Epatite attiva B o epatite C o infezione da HIV
  3. Uso concomitante di steroidi sistemici o farmaci immunosoppressori
  4. Qualsiasi disturbo medico attivo incontrollato che precluderebbe la partecipazione come indicato
  5. Soggetti con segni o sintomi indicativi di coinvolgimento del SNC.
  6. Storia nota di allergia o ipersensibilità agli eccipienti del prodotto in studio (albumina sierica umana, DMSO e Dextran 40)
  7. Disabilità cardiovascolare di classe III/IV secondo la classificazione della New York Heart Association
  8. Soggetti con anamnesi nota o diagnosi precedente di neurite ottica o altra malattia immunologica o infiammatoria che interessa il sistema nervoso centrale e non correlata alla leucemia o precedente trattamento della leucemia.
  9. - Soggetti con aritmia clinicamente evidente o aritmie non stabili alla gestione medica, entro 2 settimane dalla visita di screening/arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CD33KO-HSPC seguito da CART33
Tutti i soggetti riceveranno CD33KO-HSPC, seguito da 1-3 infusioni di CART-33
Biologico: CD33KO-HSPC; CARRELLO33

CD33KO-HSPC: Il trapianto di cellule staminali (noto anche come trapianto di midollo osseo) è un trattamento comune utilizzato per i pazienti con tumori del sangue, ma per questo trapianto modificheremo prima le cellule, al fine di rendere il trattamento con cellule T CAR più sicuro per quando il paziente li riceve in seguito. La modifica è un tipo di editing genetico - questo significa cambiare il DNA delle cellule, in modo che una proteina che le cellule staminali del midollo osseo di solito mostrano sulla loro superficie non venga più mostrata. Ciò rende le cellule del midollo osseo "invisibili" alle cellule CAR-T e rende questa terapia più sicura per il paziente. La proteina si chiama CD33.

CART33: le cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CART) sono cellule immunitarie che vengono modificate aggiungendo una molecola CAR, che le rende molto più efficienti nel trovare e uccidere le cellule tumorali. In questo caso, le cellule CAR-T sono programmate per colpire una proteina chiamata CD33, che si trova sulla superficie delle cellule leucemiche e sulle cellule sane del midollo osseo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità di produzione
Lasso di tempo: 1 mese
Proporzione di soggetti il ​​cui prodotto 1 (CD33KO-HSPC) soddisfa i criteri di rilascio.
1 mese
Presenza di tossicità dose-limitanti correlate a CD33KO-HSPC
Lasso di tempo: 3 mesi
Sicurezza di alloHSCT: comparsa di tossicità dose-limitanti correlate a CD33KO-HSPC
3 mesi
Occorrenza di tossicità dose-limitanti correlate a CART-33
Lasso di tempo: 6 mesi
Sicurezza di CART-33: comparsa di tossicità dose-limitanti correlate a CART-33
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di CD33KO-HSPC
Lasso di tempo: 1 mese
Proporzione di soggetti con attecchimento ematopoietico secondo criteri standard
1 mese
Efficacia di almeno 1 dose di CART-33
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di soggetti con LMA residua o ricorrente prima dell'infusione di CART-33 che ottengono una risposta clinica
6 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
Proporzione di pazienti che sono vivi a 6 mesi ea 12 mesi
6 mesi, 12 mesi
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
Percentuale di pazienti che sono rimasti in risposta a 6 e 12 mesi dopo aver ottenuto una risposta alla prima infusione di CART-33. Tempo mediano alla progressione dell'AML dall'infusione di CART-33.
6 mesi, 12 mesi
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: 15 anni
Numero mediano di mesi in remissione. Tempo mediano alla ricaduta nei pazienti che ricevono CART-33 e ottengono una risposta.
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Pennsylvania

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Noelle Frey, MD, University of Pennsylvania

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 febbraio 2044

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB # 854325, UPCC # 26423

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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