AGVHDに対するhAESC療法の安全性と有効性の研究 (aGVHD,hAESCs)
同種造血細胞移植(HCT)後の難治性aGVHD患者に対するヒト羊膜上皮幹細胞(hAESC)注射治療の安全性と有効性を評価する第I相試験
同種造血幹細胞移植(allo-HSCT)は、ドナーからの造血幹細胞をレシピエントの体内に注入するプロセスであり、多くの血液悪性腫瘍に対して選択される治療法です。 移植片対宿主病 (GVHD) は、同種 HSCT 後の一般的かつ重要な合併症です。 GVHD は HSCT 治療の成功に対する大きな障害であり、HSCT 治療後の主な死亡原因となっています。
ホルモン療法は現在、aGVHD の標準治療、つまり第一選択の治療です。 ただし、aGVHD の 40% ~ 50% はホルモン療法では制御できず、追加の治療介入が必要です。 National Comprehensive Cancer Network (NCCN) の造血幹細胞移植に関する臨床診療ガイドライン - 移植前レシピエントの GVHD の評価と管理 (2021.V3) によると、グレード II ~ IV の aGVHD の二次治療に推奨される薬剤は次のとおりです。アレムツズマブ、α-1アンチトリプシン、抗胸腺細胞グロブリン、バシリキシマブ、カルシニューリン阻害剤、エタネルセプト、体外フォトフェレーシス補充療法、インフリキシマブ、哺乳類ラパマイシン標的タンパク質阻害剤、ミコフェノール酸モフェチル、ペントスタチン、ルキソリチニブ、トシリズマブ。 二次治療は遡及データに基づいており、標準的な救済療法は存在せず、これは移植施設全体での aGVHD の一貫性のない治療戦略に反映されています。
インビボの羊膜における hAESC の生物学的機能の 1 つは、生殖免疫調節効果を発揮し、母親の免疫系による拒絶反応から胎児を保護することであるため、hAESC は自然な免疫調節機能を備えています。 hAESC は、aGVHD の発症時の臓器損傷に関連する T 細胞、抗原提示細胞 (APC)、ナチュラルキラー (NK) 細胞、マクロファージ、好中球、B 細胞およびその他の免疫細胞に対して顕著な阻害効果を持ち、hAESC は次のような大きな可能性を持っています。 aGVHDの治療。 したがって、スポンサーは、aGVHD の治療を目的とした hAESC 注射剤を開発しました。
この研究の実験薬は hAESC 注射剤であり、グレード III.~IV の成人患者の治療に使用することを目的としています。 造血幹細胞移植後の難治性aGVHDを対象とし、その治療の安全性と予備的有効性を調査する。
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
研究の種類
研究の種類
入学 (推定)
入学
段階
段階
- フェーズ 1
参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 被験者またはその保護者は、この臨床試験に参加することに同意し、この臨床試験の目的と手順を理解し、研究に参加する意思があることを示すインフォームドコンセントフォーム(ICF)に署名します。
- 年齢 ≥ 18 歳、性別は制限されません。
修正グリュックスバーグ基準により総合臨床スコアがIII.~IV.と診断された難治性aGVHDの初回発生、臨床診断などにより他の原因が除外できる場合、診断を確定するために生検は必要ないが、以下の条件に該当する場合同時に満たす必要があります:
- 造血幹細胞源(骨髄、末梢血、臍帯血)からの移植を受け、造血幹細胞移植の前に骨髄破壊的な前治療を受けた血液悪性腫瘍の患者(急性リンパ芽球性白血病、慢性骨髄性白血病が好ましい)。
- 第二選択薬療法に抵抗性の難治性aGVHD:ホルモン耐性後に少なくとも1つの第二選択薬(抗CD25モノクローナル抗体、ルキソリチニブなど)による治療を受けており、aGVHDの症状が依然として進行しているか改善しない人。注: ホルモン抵抗性 aGVHD は、ホルモン抵抗性 aGVHD の 3 ~ 5 日以内の疾患進行 (PD) (aGVHD 増悪 (少なくとも 1 つの標的臓器における aGVHD の少なくとも 1 段階の増加) (他の臓器における aGVHD の改善の有無にかかわらず)) として定義されます。初回用量2 mg/kg/日のメチルプレドニゾロン静脈内投与または同等のホルモン療法(他の臓器のaGVHDの改善の有無にかかわらず)、または治療後5~7日以内に無反応(NR)(臓器のaGVHD重症度に改善または悪化がない)任意の標的臓器)、14 日間で CR に達しない(すべての臓器の症状が消失、つまり、aGVHD の総合スコアが 0)。
- 東部協力腫瘍学グループ (ECOG) スコア ≤ 2;
重要な臓器の機能は次の条件を満たします。
- 心機能:左心室駆出率≧50%。
- 肝機能:アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)およびアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)が正常値の上限(ULN)の3倍以下。 AST および ALT の上昇が aGVHD に関連している場合、AST および ALT が ULN の 5 倍以下である場合。
- 腎機能:クレアチニン(Cr)≤1.5×ULN、またはクレアチニンクリアランス(Ccr)≧30 mL/min/1.73m2 (コッククロフトとゴールトの公式による);
- 指の端の酸素飽和度 ≥92%;
- 被験者またはその配偶者が出産適齢期の女性である場合、被験者は治験中に効果的な避妊法を使用することに同意します(被験者は非薬物避妊法を使用します)。
除外基準:
- -研究治療の注入前4週間以内に別の治療臨床試験で治療を受けている。
- 他の実質臓器移植の既往歴のある被験者;
- -治験治療注入前の6か月以内に間葉系幹細胞(MSC)またはhAESC療法、またはその他の幹細胞療法(造血幹細胞を除く)を受けた被験者。
- -治験治療注入前の4週間以内に生ウイルスまたは弱毒化ワクチン接種を受けたことがある。
- B型肝炎表面抗原(HBsAg)および/またはB型肝炎コア抗体(HBcAb)およびB型肝炎ウイルス(HBV)デオキシリボ核酸(DNA)検査が正常値の上限よりも高い陽性(HBsAgの場合、B型肝炎e抗原(HBeAg))および HBcAb が陽性の場合、HBV DNA 検査は必要なく、直接除外できます。 C型肝炎ウイルス(HCV)抗体陽性。ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 抗体陽性。梅毒抗体検査陽性。注: 上記のウイルス学的検査は、登録前 1 か月以内の臨床検査結果を受け入れることができます。
- hAESC、ジメチルスルホキシド(DMSO)、BATなど、この研究に含まれる治療に使用される成分のいずれかに対する既知のアレルギー反応。
- 肺線維症、間質性肺疾患、慢性閉塞性肺疾患の急性増悪、活動性肺感染症などの制御されていない既知の肺疾患。
- 重度の肝静脈閉塞症。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 研究計画書(追跡期間を含む)で要求されるすべての訪問または手術を完了することが困難である、または本研究への参加に対する遵守が不十分であると研究者によって判断された被験者。
- 研究者の意見では、患者は、医学的に管理された高血圧(収縮期血圧 > 160 mmHg および/または拡張期血液)を含むがこれらに限定されない、対象の治療および評価を妨げる可能性のある基礎的または現在の医学的または精神医学的状態を抱えている血圧>100 mmHg)、制御不能な感染症、肺高血圧症、脳血管障害などの臨床的に重大な(活動性など)心血管疾患および脳血管疾患(インフォームドコンセントに署名する前6か月以内)、心筋梗塞(インフォームドコンセントに署名する前6か月以内)、不安定狭心症、NYHAクラスIIIまたはIVのうっ血性心不全、または薬物療法で制御できない、または研究治療に影響を与える可能性のある重度の不整脈。臨床的に重大な異常またはQTcF ≥480msを示すECG結果。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
アーム数
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的:hAESC注射
ヒト羊膜上皮細胞注射の静脈内再注入、注射回数は1回です
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線量漸増は「3+3」漸増原則に従って実行され、合計 3 つの線量レベルが設定されます。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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所定の用量レベルで DLT を患っている被験者の数
時間枠:28日
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特定の用量レベル(低/中/高)で DLT を患っている被験者の数。
用量制限毒性 (DLT) は、DLT 期間中に発生するレベル 3 (グレード 3 を含む) を超える hAESC 関連の有害事象 (AE) として定義され、NCI 有害事象共通用語基準 (CTCAE) に従って等級分けされます。バージョン5.0。
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28日
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最大耐量 (MTD)
時間枠:28日
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HAESC の最大耐量 (MTD)。
MTD は、hAESC 注射後の DLT 観察期間中に 2/6 人以上の被験者が DLT を発症した用量グループにおける以前のより低い用量として定義されます。
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28日
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有害事象の発生率
時間枠:100日
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有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、特別に関心のある有害事象 (AESI) の発生率。
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100日
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な反応率 (ORR)
時間枠:100日
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HAESC 注入後の全奏効率 (ORR)。
ORR率:評価可能な被験者の総数に対する、研究治療を受けた後にCR、VGPRまたはPRを得た被験者の総数の割合。
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100日
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完全奏効(CR)率
時間枠:100日
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HAESC 注射後の完全奏効率。
CR率:評価可能な被験者の総数に対する、治療を受けた後にCRを受けた被験者の総数の割合。
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100日
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非常に良好な部分応答 (VGPR) 率
時間枠:100日
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HAESC 注射後の部分応答 (VGPR) 率は非常に良好です。
VGPR率:評価可能な被験者の総数に対する、治療を受けた後にVGPRを受けた被験者の総数の割合。
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100日
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治療無効率
時間枠:100日
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HAESC注射後の治療無効率。
治療無効率:評価可能な被験者の総数に対する、治療を受けた後にNRまたはPDを受けた参加者の総数の割合。
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100日
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全生存期間 (OS)
時間枠:2年
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HAESC 注射後の全生存期間 (OS)。
OS: 治療の開始から死亡までの時間を指します。
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2年
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その他の成果指標
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠:100日
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最大血漿濃度はPK分析によって得られます。
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100日
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薬物濃度がピークになるまでの時間 (Tmax)
時間枠:100日
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薬物濃度がピークに達するまでの時間 (Tmax) は PK 分析によって得られます。
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100日
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T1/2(半減期)
時間枠:100日
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T1/2はPK分析によって得られます
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100日
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曲線下面積 (AUC)
時間枠:100日
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曲線下面積 (AUC) は PK 分析によって取得されます。
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100日
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IgMの量
時間枠:100日
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本製品の免疫原性検査は、in vivoでのIgM測定を含む、投薬後の抗薬物抗体の測定を目的としています。
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100日
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IgGの量
時間枠:100日
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本製品の免疫原性検査は、in vivoでのIgG測定を含む、投薬後の抗薬物抗体の測定を目的としています。
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100日
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
研究開始
一次修了 (推定)
一次修了
研究の完了 (推定)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- HAESCS-GVHD-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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