Estudo de segurança e eficácia da terapia hAESCs para aGVHD (aGVHD,hAESCs)
Um estudo de fase I para avaliar a segurança e eficácia do tratamento de injeção de células-tronco epiteliais amnióticas humanas (hAESCs) para pacientes com DECHa refratária após transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT)
O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-TCTH), um processo no qual células-tronco hematopoiéticas de um doador são injetadas no corpo do receptor, é o tratamento de escolha para muitas doenças malignas hematológicas. A doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) é uma complicação comum e importante após o TCTH alogênico. A DECH é um grande obstáculo para o sucesso do tratamento do TCTH e uma das principais causas de morte após o tratamento do TCTH.
A terapia hormonal é atualmente o tratamento padrão para DECHa, ou seja, o tratamento de primeira linha. No entanto, 40% ~ 50% da DECHa não podem ser controlados pela terapia hormonal e é necessária intervenção terapêutica adicional. De acordo com as diretrizes de prática clínica da National Comprehensive Cancer Network (NCCN) para transplante de células-tronco hematopoiéticas - avaliação do receptor pré-transplante e manejo da GVHD (2021.V3), os medicamentos recomendados para o tratamento de segunda linha da DECHa grau II ~ IV incluem: alemtuzumabe, α-1 antitripsina, globulina antitimócito, basiliximabe, inibidores de calcineurina, etanercepte, terapia de reposição de fotoforese extracorpórea, infliximabe, inibidores da proteína alvo da rapamicina de mamíferos, micofenolato mofetil, pentostatina, ruxolitinibe, tocilizumabe. O tratamento de segunda linha é baseado em dados retrospectivos e não existe uma terapia de resgate padrão, o que se reflete na estratégia de tratamento inconsistente para DECHa nos centros de transplante.
Uma das funções biológicas dos hAESCs nas membranas amnióticas in vivo é exercer efeitos imunomoduladores reprodutivos e proteger o feto da rejeição pelo sistema imunológico materno, de modo que os hAESCs têm funções imunomoduladoras naturais. hAESCs têm efeitos inibitórios significativos sobre células T, células apresentadoras de antígenos (APCs), células natural killer (NK), macrófagos, neutrófilos, células B e outras células do sistema imunológico associadas a danos a órgãos durante a patogênese da DECHa, e hAESCs têm grande potencial em o tratamento da DECHa. Portanto, o patrocinador desenvolveu injeções de hAESCs destinadas ao tratamento da DECHa.
O medicamento experimental neste estudo é a injeção de hAESCs, que se destina ao tratamento de pacientes adultos com grau III.~IV. aGVHD refratária após transplante de células-tronco hematopoiéticas e explorar a segurança e eficácia preliminar de seu tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito ou seu responsável concorda em participar deste ensaio clínico e assina o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), indicando que compreende o objetivo e os procedimentos deste ensaio clínico e está disposto a participar do estudo;
- Idade ≥ 18 anos, o gênero não é limitado;
A primeira ocorrência de DECHa refratária diagnosticada pelos critérios de Glucksberg modificados com um escore clínico geral de III.~IV., se outras causas puderem ser descartadas pelo diagnóstico clínico, etc., nenhuma biópsia é necessária para confirmar o diagnóstico, mas as seguintes condições devem ser atendidos ao mesmo tempo:
- Pacientes com malignidades hematológicas que foram submetidos a transplante de qualquer fonte de células-tronco hematopoiéticas (medula óssea, sangue periférico, sangue do cordão umbilical) e recebem pré-tratamento mieloablativo antes do transplante de células-tronco hematopoiéticas (leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloide crônica são preferidas);
- DECHa refratária refratária à terapia medicamentosa de segunda linha: aqueles que foram tratados com pelo menos um medicamento de segunda linha (anticorpo monoclonal anti-CD25, ruxolitinibe, etc.) após resistência hormonal, e os sintomas de DECHa ainda progridem ou não melhoram; Nota: aGVHD resistente a hormônios é definida como progressão da doença (DP) (exacerbação de aGVHD (aumento de pelo menos um grau na aGVHD em pelo menos um órgão-alvo) (com ou sem melhora na aGVHD em outros órgãos) dentro de 3 a 5 dias após metilprednisolona intravenosa em uma dose inicial de 2 mg/kg/d ou terapia hormonal equivalente (com ou sem melhora na DECHa em outros órgãos) ou sem resposta (NR) dentro de 5 a 7 dias de tratamento (sem melhora ou piora na gravidade da DECHa em qualquer órgão-alvo);14 dias não atingem RC (desaparecimento dos sintomas em todos os órgãos, ou seja, DECHa tem pontuação geral 0);
- Pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2;
As funções de órgãos importantes atendem às seguintes condições:
- Função cardíaca: fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥50%;
- Função hepática: aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≤3× limite superior do normal (ULN). Se AST e ALT elevados estiverem associados à DECHa, AST e ALT ≤5× LSN;
- Função renal: creatinina (Cr) ≤1,5×ULN, ou depuração de creatinina (Ccr) ≥30 mL/min/1,73m2 (de acordo com a fórmula de Cockcroft e Gault);
- Saturação de oxigênio na ponta do dedo ≥92%;
- Quando o sujeito ou seu cônjuge for uma mulher em idade fértil, o sujeito concorda em usar contracepção eficaz durante o ensaio (o sujeito usa contracepção não medicamentosa).
Critério de exclusão:
- Ser tratado em outro ensaio clínico terapêutico dentro de 4 semanas antes da infusão do tratamento em estudo;
- Indivíduos com história de transplante de outros órgãos parenquimatosos;
- Indivíduos que receberam terapia com células-tronco mesenquimais (MSC) ou hAESCs ou outra terapia com células-tronco (exceto células-tronco hematopoiéticas) dentro de 6 meses antes da infusão do tratamento do estudo;
- Recebimento prévio de vírus vivo ou vacinação atenuada dentro de 4 semanas antes da infusão do tratamento do estudo;
- Positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) e/ou anticorpo do núcleo da hepatite B (HBcAb) e teste de ácido desoxirribonucleico (DNA) do vírus da hepatite B (HBV) superior ao limite superior do normal (se HBsAg, antígeno e da hepatite B (HBeAg) e HBcAb são positivos, o teste de DNA do HBV não é necessário e pode ser diretamente excluído); anticorpo positivo para o vírus da hepatite C (HCV); anticorpo positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV); teste de anticorpos para sífilis positivo; Nota: Os testes virológicos acima podem aceitar resultados de exames laboratoriais 1 mês antes da inscrição.
- Reação alérgica conhecida a qualquer um dos ingredientes utilizados nos tratamentos envolvidos neste estudo, incluindo hAESCs, dimetilsulfóxido (DMSO) e BAT);
- Doenças pulmonares conhecidas, como fibrose pulmonar, doença pulmonar intersticial, exacerbação aguda de doença pulmonar obstrutiva crónica, infecção pulmonar activa, etc., que não são controladas;
- Doença oclusiva grave da veia hepática;
- Mulheres grávidas ou lactantes;
- Sujeitos julgados pelo investigador como tendo dificuldade em completar todas as visitas ou operações exigidas pelo protocolo do estudo (incluindo períodos de acompanhamento), ou cumprimento insuficiente com a participação neste estudo;
- Na opinião dos investigadores, o paciente tem qualquer condição médica ou psiquiátrica subjacente ou atual que possa interferir no tratamento e avaliação do sujeito, incluindo, mas não se limitando a hipertensão controlada clinicamente (pressão arterial sistólica> 160 mmHg e/ou sangue diastólico pressão >100 mmHg), infecção não controlada, hipertensão pulmonar, doenças cardiovasculares e cerebrovasculares clinicamente significativas (por exemplo, ativas), como acidente vascular cerebral (dentro de 6 meses antes de assinar o consentimento informado), infarto do miocárdio (dentro de 6 meses antes de assinar o consentimento informado), instável angina, insuficiência cardíaca congestiva com classe III ou IV da NYHA, ou arritmias graves que não podem ser controladas com medicação ou têm impacto potencial no tratamento do estudo; Resultados de ECG mostrando anormalidades clinicamente significativas ou QTcF ≥480 ms.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: injeção de hAESCs
Reinfusão intravenosa de injeção de células epiteliais amnióticas humanas, o número de injeções é único
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O escalonamento da dose é realizado de acordo com o princípio ascendente "3+3", e são definidos um total de 3 níveis de dose:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos com DLT em um determinado nível de dose
Prazo: 28 dias
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Número de indivíduos com DLT em um determinado nível de dose (Baixo/Médio/Alto).
Uma toxicidade limitante de dose (DLT) é definida como o evento adverso (EA) relacionado aos hAESCs de nível superior a 3 (incluindo grau 3) que ocorre durante o período DLT, classificado de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) do NCI, Versão 5.0.
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28 dias
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Dose Máxima Tolerada (MTD)
Prazo: 28 dias
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A Dose Máxima Tolerada (MTD) de hAESCs.
O MTD é definido como a dose anterior mais baixa no grupo de dose em que ≥ 2/6 indivíduos desenvolveram DLT durante o período de observação de DLT após a infusão da injeção de hAESCs.
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28 dias
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Incidência de eventos adversos
Prazo: 100 dias
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Incidência de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos de interesse especial (EAIE).
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100 dias
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 100 dias
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Taxa de resposta geral (ORR) após infusão de injeção de hAESCs.
Taxa ORR: a proporção do número total de indivíduos que obtiveram CR, VGPR ou PR após receberem o tratamento do estudo em relação ao número total de indivíduos avaliáveis.
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100 dias
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Taxa de resposta completa (CR)
Prazo: 100 dias
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Taxa de resposta completa após infusão de injeção de hAESCs.
Taxa de CR: a proporção do número total de indivíduos que receberam uma CR após receberem tratamento em relação ao número total de indivíduos avaliáveis.
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100 dias
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Taxa de resposta parcial (VGPR) muito boa
Prazo: 100 dias
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Taxa de resposta parcial (VGPR) muito boa após injeção de hAESCs.
Taxa VGPR: a proporção do número total de indivíduos que receberam VGPR após receberem tratamento em relação ao número total de indivíduos avaliáveis.
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100 dias
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Taxa de tratamento ineficaz
Prazo: 100 dias
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Taxa de tratamento ineficaz após injeção de hAESCs.
Taxa de tratamento ineficaz: a proporção do número total de participantes que receberam NR ou PD após receberem tratamento em relação ao número total de indivíduos avaliáveis.
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100 dias
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Sobrevivência global (SG)
Prazo: 2 anos
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Sobrevivência global (SG) após infusão de injeção de hAESCs.
OS: Refere-se ao tempo que começa no início do tratamento e vai até o momento do óbito.
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2 anos
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Outras medidas de resultado
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração Plasmática Máxima (Cmax)
Prazo: 100 dias
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A concentração plasmática máxima será obtida por análise farmacocinética
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100 dias
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Tempo para atingir o pico de concentração do medicamento (Tmax)
Prazo: 100 dias
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O tempo para atingir o pico da concentração do medicamento (Tmax) será obtido por análise farmacocinética
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100 dias
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T1/2(Meia Vida)
Prazo: 100 dias
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O T1/2 será obtido por análise PK
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100 dias
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Área sob a curva (AUC)
Prazo: 100 dias
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A Área Sob a Curva (AUC) será obtida por análise PK
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100 dias
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A quantidade de IgM
Prazo: 100 dias
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O teste de imunogenicidade deste produto visa a dosagem de anticorpos antidrogas após a medicação, incluindo a dosagem de IgM in vivo.
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100 dias
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A quantidade de IgG
Prazo: 100 dias
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O teste de imunogenicidade deste produto visa a dosagem de anticorpos antidrogas após a medicação, incluindo a dosagem de IgG in vivo.
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100 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- HAESCS-GVHD-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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