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血液透析中の高シュウ酸血症患者におけるルマシラン (LHOxH)

2024年8月19日 更新者：Gerlineke Hawkins-van der Cingel、Charite University, Berlin, Germany

この研究では、体内のシュウ酸塩の量を減らす薬が、腎臓病を患い透析治療を必要とする患者にどの程度効果があるかを調べる予定です。 腎臓病のある人は、血中のシュウ酸濃度が高いことがよくあります。 腎臓病のある人は、心臓発作、心臓病、脳卒中（これらは心血管疾患と呼ばれます）にかかるリスクも高くなります。 シュウ酸塩レベルが高いと、これらの病気のリスクが高まる可能性があると考えられています。 そこで私たちは、この薬が透析患者の血液中のシュウ酸塩の量を下げることができるかどうか、そして心臓の健康に変化が起こるかどうかを研究したいと考えています。 この薬は遺伝的原因によりシュウ酸濃度が高い人にすでに使用されており、透析を受けている患者にも安全に使用されています。

この研究では、参加者を研究薬を投与するグループとプラセボ（生理食塩水）を投与するグループのどちらかにランダムに振り分けます。 参加者にも医師にも、薬が投与されたのかプラセボが投与されたのかは研究が終了するまで分からない。

研究の開始時にすべての参加者に心エコー図（心臓の超音波検査）を受けてもらい、6か月後の研究終了時に再度検査してもらいます。 また、月に1回、透析に来られた際には血液検査も行います。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、医師主導による、介入群と​​プラセボ群を用いた二重盲検第 II 相 2 施設薬物療法研究です。

この研究の主な目的は、既知の原発性高シュウ酸尿症を除く、ESKD（末期腎臓病）の何らかの原因を有する高シュウ酸血症血液透析患者において、ルマシランとプラセボの投与が透析前のシュウ酸塩レベルを効果的に下げることができるかどうかを確立することである。

私たちの仮説は、高シュウ酸血症血液透析患者において、プラセボと比較して、ルマシラン（治験薬）の投与は初回投与後3～6か月で血清シュウ酸濃度を低下させるというものです。

この研究では、血液透析患者におけるルマシランの使用を評価します。 ルマシランは、欧州医薬品庁が発行する SmPC に従って投与されます。 毎月の透析前の血漿シュウ酸塩測定は、シュウ酸塩レベルの低下に対するルマシランの効果をプラセボと比較して評価するために行われます。 これまでの研究では、ルマシランの忍容性が良好であることが示されています。 私たちは、この患者コホートの忍容性を評価し、心エコー図による心臓画像に加えて、炎症性および心血管バイオマーカーをモニタリングします。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Charite Universtiätsmedizin
        • コンタクト：
          • Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

男性または女性の患者 研究開始時の年齢は18～80歳。 妊娠の可能性のある女性は、研究期間中に禁欲または避妊の使用に同意することができます。患者は、研究を開始する前に、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを与える能力を持っていなければなりません。 彼らは、研究に参加する目的、性質、計画された介入、および潜在的なリスクを十分に認識していなければなりません。 この同意は、参加者が参加する時点までに取得する必要があります。

少なくとも 2 か月間血液透析が確立され、安定している 週 3 回の血液透析がある 恒久的な透析アクセスを所有している - 動静脈瘻（AVF）またはグラフト（AVG）、または恒久的な透析カテーテル/トンネル型血液透析ライン（THL）のいずれか 以前に診断されたことが原因ではない ESKD原発性高シュウ酸尿症。 平均ベースライン血清シュウ酸塩レベルが 20 μmol/L 以上である 最近 (過去 2 か月以内に) 定期的な投薬や食事に重大な変更がない

除外基準:

PH1、2、または 3 の既知の診断。または、原発性高シュウ酸尿症を引き起こすことが証明されている病理学的変異。

血液透析を受けてから 2 か月未満。 腹膜透析中 血液透析と腹膜透析の併用 一時的または機能不全の血液透析アクセス（さらなる定義についてはセクション 5c を参照） 妊娠、妊娠を計画している、または現在授乳中。 炎症性腸疾患（IBD）、短腸症候群、または吸収不良疾患などの腸疾患の併存症。

非代償性肝不全 活動性感染症および/または抗生物質治療が併発している 現在、1日量250mgを超えるビタミンC治療を受けている 末期疾患および/または余命1年未満 現在再発または制御不能で、研究の遵守を妨げる症候性精神障害がある。

参加者は裁判所または政府命令により施設に収容される。 スポンサー、治験責任医師、治験施設または検査センターへの依存により強制される可能性のある患者。

肝機能検査の異常：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常の上限の2倍を超える場合、または総ビリルビンが正常の上限の1.5倍を超える場合。 患者がギルバート症候群と診断された場合、総ビリルビン値は正常の上限の 2 倍まで許容されます。 凝固異常：国際正規化比 (INR) が 2.0 を超える患者は、経口治療用抗凝固薬でない限り除外されます。 INR > 3.5 のみが受け入れられません。

複数の医薬品アレルギーの病歴、またはオリゴヌクレオチドまたはGalNAcに対するアレルギーの病歴 現在他の治験薬を服用中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウムを含むプラセボ注射
薬：0.9% 塩化ナトリウム (プラセボ)
プラセボ、皮下注射。毎月 3 回の負荷用量とそれに続く 1 回の維持用量として投与されます。
実験的：ルマシラン、治療部門
ルマシランによる治療アーム
薬：ルマシラン
皮下注射。毎月 3 回の負荷用量とその後の追加の維持用量として 1 回投与します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
透析前の血漿シュウ酸濃度
時間枠：ベースラインおよび 1 ～ 6 か月目 (4、8、12、16、20、および 24 週目) に測定されます。
主要評価項目は、維持血液透析を受けている血漿シュウ酸濃度が上昇している非原発性高シュウ酸尿症患者における透析前の血漿シュウ酸濃度の変化率です。
ベースラインおよび 1 ～ 6 か月目 (4、8、12、16、20、および 24 週目) に測定されます。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
透析前の平均血漿の絶対変化
時間枠：ベースラインから 3 ～ 6 か月目、
治療群とプラセボ群を比較した、ベースラインから 3 ～ 6 か月目までの透析前の平均血漿シュウ酸レベルの絶対変化。
ベースラインから 3 ～ 6 か月目、
副作用（忍容性）
時間枠：毎月 - 月 0 ～ 6
忍容性は、FACIT 機器で検証されたアンケート (副作用の重症度を 0 ～ 4 のスケールで評価) を適応させて評価します。 再度、2 つの研究部門の回答が比較されます。
毎月 - 月 0 ～ 6

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Charite University, Berlin, Germany

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Felix Knauf, MD、Charité Universitätsmedizin

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年4月14日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年1月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年1月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年1月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年8月19日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 20018510
  • 2022-002681-32 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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