血液透析中の高シュウ酸血症患者におけるルマシラン (LHOxH)
この研究では、体内のシュウ酸塩の量を減らす薬が、腎臓病を患い透析治療を必要とする患者にどの程度効果があるかを調べる予定です。 腎臓病のある人は、血中のシュウ酸濃度が高いことがよくあります。 腎臓病のある人は、心臓発作、心臓病、脳卒中（これらは心血管疾患と呼ばれます）にかかるリスクも高くなります。 シュウ酸塩レベルが高いと、これらの病気のリスクが高まる可能性があると考えられています。 そこで私たちは、この薬が透析患者の血液中のシュウ酸塩の量を下げることができるかどうか、そして心臓の健康に変化が起こるかどうかを研究したいと考えています。 この薬は遺伝的原因によりシュウ酸濃度が高い人にすでに使用されており、透析を受けている患者にも安全に使用されています。
この研究では、参加者を研究薬を投与するグループとプラセボ（生理食塩水）を投与するグループのどちらかにランダムに振り分けます。 参加者にも医師にも、薬が投与されたのかプラセボが投与されたのかは研究が終了するまで分からない。
研究の開始時にすべての参加者に心エコー図（心臓の超音波検査）を受けてもらい、6か月後の研究終了時に再度検査してもらいます。 また、月に1回、透析に来られた際には血液検査も行います。
調査の概要
詳細な説明
これは、医師主導による、介入群とプラセボ群を用いた二重盲検第 II 相 2 施設薬物療法研究です。
この研究の主な目的は、既知の原発性高シュウ酸尿症を除く、ESKD（末期腎臓病）の何らかの原因を有する高シュウ酸血症血液透析患者において、ルマシランとプラセボの投与が透析前のシュウ酸塩レベルを効果的に下げることができるかどうかを確立することである。
私たちの仮説は、高シュウ酸血症血液透析患者において、プラセボと比較して、ルマシラン（治験薬）の投与は初回投与後3～6か月で血清シュウ酸濃度を低下させるというものです。
この研究では、血液透析患者におけるルマシランの使用を評価します。 ルマシランは、欧州医薬品庁が発行する SmPC に従って投与されます。 毎月の透析前の血漿シュウ酸塩測定は、シュウ酸塩レベルの低下に対するルマシランの効果をプラセボと比較して評価するために行われます。 これまでの研究では、ルマシランの忍容性が良好であることが示されています。 私たちは、この患者コホートの忍容性を評価し、心エコー図による心臓画像に加えて、炎症性および心血管バイオマーカーをモニタリングします。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Gerlineke MC Hawkins-van der Cingel, MBBS
- 電話番号：+ 49 030 450 530067
- メール：gerlineke.hawkins-van-der-cingel@charite.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Felix Knauf, MD
- 電話番号：+ 49 030 450 530066
- メール：felix.knauf@charite.de
研究場所
-
-
-
Berlin、ドイツ
- 募集
- Charite Universtiätsmedizin
-
コンタクト：
- Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
男性または女性の患者 研究開始時の年齢は18～80歳。 妊娠の可能性のある女性は、研究期間中に禁欲または避妊の使用に同意することができます。患者は、研究を開始する前に、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを与える能力を持っていなければなりません。 彼らは、研究に参加する目的、性質、計画された介入、および潜在的なリスクを十分に認識していなければなりません。 この同意は、参加者が参加する時点までに取得する必要があります。
少なくとも 2 か月間血液透析が確立され、安定している 週 3 回の血液透析がある 恒久的な透析アクセスを所有している - 動静脈瘻（AVF）またはグラフト（AVG）、または恒久的な透析カテーテル/トンネル型血液透析ライン（THL）のいずれか 以前に診断されたことが原因ではない ESKD原発性高シュウ酸尿症。 平均ベースライン血清シュウ酸塩レベルが 20 μmol/L 以上である 最近 (過去 2 か月以内に) 定期的な投薬や食事に重大な変更がない
除外基準:
PH1、2、または 3 の既知の診断。または、原発性高シュウ酸尿症を引き起こすことが証明されている病理学的変異。
血液透析を受けてから 2 か月未満。 腹膜透析中 血液透析と腹膜透析の併用 一時的または機能不全の血液透析アクセス（さらなる定義についてはセクション 5c を参照） 妊娠、妊娠を計画している、または現在授乳中。 炎症性腸疾患（IBD）、短腸症候群、または吸収不良疾患などの腸疾患の併存症。
非代償性肝不全 活動性感染症および/または抗生物質治療が併発している 現在、1日量250mgを超えるビタミンC治療を受けている 末期疾患および/または余命1年未満 現在再発または制御不能で、研究の遵守を妨げる症候性精神障害がある。
参加者は裁判所または政府命令により施設に収容される。 スポンサー、治験責任医師、治験施設または検査センターへの依存により強制される可能性のある患者。
肝機能検査の異常：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常の上限の2倍を超える場合、または総ビリルビンが正常の上限の1.5倍を超える場合。 患者がギルバート症候群と診断された場合、総ビリルビン値は正常の上限の 2 倍まで許容されます。 凝固異常：国際正規化比 (INR) が 2.0 を超える患者は、経口治療用抗凝固薬でない限り除外されます。 INR > 3.5 のみが受け入れられません。
複数の医薬品アレルギーの病歴、またはオリゴヌクレオチドまたはGalNAcに対するアレルギーの病歴 現在他の治験薬を服用中
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウムを含むプラセボ注射
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プラセボ、皮下注射。毎月 3 回の負荷用量とそれに続く 1 回の維持用量として投与されます。
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|
実験的：ルマシラン、治療部門
ルマシランによる治療アーム
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皮下注射。毎月 3 回の負荷用量とその後の追加の維持用量として 1 回投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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透析前の血漿シュウ酸濃度
時間枠：ベースラインおよび 1 ～ 6 か月目 (4、8、12、16、20、および 24 週目) に測定されます。
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主要評価項目は、維持血液透析を受けている血漿シュウ酸濃度が上昇している非原発性高シュウ酸尿症患者における透析前の血漿シュウ酸濃度の変化率です。
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ベースラインおよび 1 ～ 6 か月目 (4、8、12、16、20、および 24 週目) に測定されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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透析前の平均血漿の絶対変化
時間枠：ベースラインから 3 ～ 6 か月目、
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治療群とプラセボ群を比較した、ベースラインから 3 ～ 6 か月目までの透析前の平均血漿シュウ酸レベルの絶対変化。
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ベースラインから 3 ～ 6 か月目、
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副作用（忍容性）
時間枠：毎月 - 月 0 ～ 6
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忍容性は、FACIT 機器で検証されたアンケート (副作用の重症度を 0 ～ 4 のスケールで評価) を適応させて評価します。
再度、2 つの研究部門の回答が比較されます。
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毎月 - 月 0 ～ 6
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Felix Knauf, MD、Charite Universitatsmedizin
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20018510
- 2022-002681-32 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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